Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

DFT383 u dětských účastníků s nefropatickou cystinózou (CYStem)

30. července 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená studie, vícecentrická studie, fáze I/II k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DFT383 u dětských účastníků s nefropatickou cystinózou

Otevřená studie, vícecenténa, fáze I/II k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DFT383 u dětských účastníků s nefropatickou cystinózou.

Účelem této klinické studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost DFT383 u účastníků ve věku 2 až 5 let s nefropatickou cystinózou. DFT383 je buněčná genová terapie.

Tato studie zahrnuje aktivní rameno (kohorta 1) účastníků léčených studiem DFT383 a souběžné referenční rameno (kohorta 0) léčená standardem péče (SOC). Studie není randomizovaná a Cohort 0 si klade za cíl shromažďovat budoucí a souběžné údaje u tohoto vzácného onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je otevřená studie, vícecentrická studie, fáze I/II k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DFT383 u účastníků ve věku 2 až 5 let s nefropatickou cystinózou. Studie se skládá z účastníků, kteří dostávali DFT383 v kohortě 1 a standardu péče (SOC) v kohortě 0. Obě kohorty budou prováděny paralelně. Vyšetřovací místa se mohou účastnit jedné nebo obou kohorty.

Kohorta 1 Přibližně 15 účastníků dostane léčbu s DFT383 ve 3 kohortách (1A, 1B a 1C) dávkované v rozložení. Celková doba trvání studie pro účastníka kohorty 1 bude až 32 měsíců.

Kohorta 0 Přibližně 15 účastníků splňuje podobná kritéria pro zařazení/vyloučení a přijímání SOC bude zapsáno. Pro tuto kohortu bude snížen harmonogram činností. Tato kohorta 0 není přímá kontrola, ale poskytne základní kontext pro interpretaci výsledků pozorovaných u účastníků, kteří dostávají DFT383. Celková doba trvání studie pro účastníka kohorty 0 bude až 24 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Zatím nenabíráme
        • Phoenix Children's Hospital (Recruitng Cohort 0 and 1)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shanna White
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • University of California at San Diego - Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nadine Benador nbenador@health.ucsd.edu
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine - Children's Healthcare of Atlanta (recuiting Cohort 0)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laurence (Larry) Greenbaum
        • Kontakt:
          • Laurence (Larry) Greenbaum
          • Telefonní číslo: 404-712-6374
          • E-mail: lgreen6@emory.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital (recuiting Cohort 0)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ewa Elenberg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Účastníci způsobilí k zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. Musí být poskytnut písemný souhlas od rodičů (rodičů) nebo zákonného zástupce
  2. 2 až 5 let (včetně 5 let a 364 dní) při screeningu
  3. Hmotnost pro statur je ≥ Třetí percentil je ≥ 10 kg
  4. Orální terapie cysteaminem po dobu nejméně 6 měsíců
  5. Historická klinická diagnostika nefropatické cystinózy
  6. Laboratorní důkaz syndromu renálního Fanconiho (RFS)
  7. Konzervovaná funkce ledvin (EGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2)
  8. Obdržel všechny očkování vhodných

Klíčová kritéria pro vyloučení pro kohortu 1 a 0

  1. Historie transplantace ledvin
  2. Předchozí nebo plánovaná transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo předchozí léčba genovou terapií
  3. Historie malignity
  4. Těžká nebo nekontrolovaná lékařská porucha
  5. Hlavní operace do 90 dnů

Další klíčová kritéria pro vyloučení pro kohortu 1 - Následující kritéria pro vyloučení se vztahují pouze na kohortu 1 pouze proto, že jsou důležité pro postupy související s léčbou DFT383:

1. Indomethacin do 2 týdnů před screeningem

Mohou se vztahovat jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 (DFT383)
Ošetření DFT383
Genetický: DFT383
DFT383 je genová terapie autologní hematopoetické kmenové buňky (HSC).
Žádný zásah: Kohorta 0 (Soc)
Žádná studijní léčba nebude pokračovat ve standardu péče (cysteamine).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní fáze - Výskyt nežádoucích příhod (Kohorta 1)
Časové okno: Až 32 měsíců
Počet a podíl účastníků s nežádoucími událostmi (AE) a závažnými nežádoucími událostmi (SAE)
Až 32 měsíců
Hlavní fáze - Počet účastníků s hematologickou rekonstitucí (Kohorta 1)
Časové okno: 42 dní po podání DFT infuze
Hematologická rekonstituce do 42. dne po podání DFT383
42 dní po podání DFT infuze
Hlavní fáze - Podíl účastníků s reverzí renálního Fanconiho syndromu (RFS)
Časové okno: Až 32 měsíců
Proporce účastníků s reverzí renálního Fanconiho syndromu (RFS)
Až 32 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hlavní fáze - Počet účastníků nezávislých na cysteaminu
Časové okno: až 24 měsíců
Nezávislost na perorální a oftalmické cysteaminu
až 24 měsíců
Hlavní fáze - Zdravotně související kvalita života (HRQOL)
Časové okno: Až 32 měsíců
Zdravotně související kvalita života (HRQOL) měřená pomocí QUALIFY (cystinóza-specifický PRO) - V současné době ve vývoji
Až 32 měsíců
Hlavní fáze - Čas od infuze do zvrácení RFS (Kohorta 1)
Časové okno: Až 24 měsíců
Čas od infuze k reverzi renálního Fanconiho syndromu (RFS)
Až 24 měsíců
Hlavní fáze - Čas od screeningu k obrácení RFS (Kohorta 0)
Časové okno: Až 24 měsíců
Čas od screeningu k reverzi renálního Fanconiho syndromu (RFS)
Až 24 měsíců
Hlavní fáze - Doba trvání reverze RFS
Časové okno: Až 24 měsíců
Doba trvání reverze renálního Fanconiho syndromu (RFS)
Až 24 měsíců
Hlavní fáze - Změna od výchozí hodnoty v poměru bílkoviny v moči ke kreatininu (UPr/CR)
Časové okno: Až 27 měsíců
Změna od výchozí hodnoty poměru bílkoviny v moči ke kreatininu (UPr/CR)
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Změna od výchozí hodnoty u aminokyselin v moči
Časové okno: Až 27 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě v močových aminokyselinách
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Změna od výchozí hodnoty poměru močové glukózy ke kreatininu
Časové okno: Až 27 měsíců
Změna od výchozí hodnoty poměru močové glukózy ke kreatininu
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Změna od výchozí hodnoty u tubulární maximální reabsorpce fosfátu/poměru glomerulární filtrace (TmP/GFR)
Časové okno: Až 27 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v tubulární maximální reabsorpci poměru fosfát/glomerulární filtrační rychlost
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Změna od výchozí hodnoty v poměru retinol vázajícího proteinu v moči ke kreatininu (RBP/Cr)
Časové okno: Až 27 měsíců
Změna od výchozí hodnoty poměru retinol-vázajícího proteinu v moči/kreatininu
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Počet účastníků se zlepšením funkce proximálních tubulů
Časové okno: Až 27 měsíců
Zlepšení funkce proximálního tubulu definované jako dvojnásobná změna od výchozí hodnoty u alespoň 4 z 5 parametrů RFS (poměr bílkoviny v moči ke kreatininu, aminokyseliny v moči, poměr glukózy v moči ke kreatininu, tubulární maximální resorpce fosfátu/glomerulární filtrace, poměr retinol vázajícího proteinu v moči ke kreatininu). Za zlepšení bude považována i změna od výchozí hodnoty menší než dvojnásobná, pokud hodnota spadá do definice normalizace.
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Obsah cystinových krystalů v rohovce
Časové okno: Až 27 měsíců
Obsah korneálních krystalů pomocí optické koherentní tomografie předního segmentu (AS-OCT)
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Počet účastníků s klinicky významnými změnami v životních funkcích, fyzikálních vyšetřeních, laboratorních nálezech a EKG (Kohorta 1)
Časové okno: Až 27 měsíců
Vitální funkce, fyzikální vyšetření, laboratorní vyšetření (např. biochemie, hematologie, jaterní testy) a EKG
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Počet účastníků s přítomností/výskytem replikačně schopného lentiviru (Kohorta 1)
Časové okno: Až 27 měsíců
Počet účastníků s přítomností/výskytem replikačně schopného lentiviru
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Počet účastníků s maligním onemocněním (Kohorta 1)
Časové okno: Až 27 měsíců
Počet účastníků s malignitou
Až 27 měsíců
Hlavní fáze - Čas do hematologické rekonstituce (Kohorta 1)
Časové okno: Až 24 měsíců
Čas do hematologické rekonstituce
Až 24 měsíců
Hlavní fáze - Čas do transplantace krevních destiček (Kohorta 1)
Časové okno: Až 24 měsíců
Čas do transplantace trombocytů
Až 24 měsíců
Hlavní fáze - Výskyt nežádoucích příhod (Kohorta 0)
Časové okno: až 24 měsíců
Počet a podíl účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
až 24 měsíců
Rozšířená fáze primární cíl - Incidence nežádoucích příhod (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 8 měsíců
Počet a podíl účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Až 15 let a 8 měsíců
Prodloužená fáze - Počet účastníků s malignitou (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Počet účastníků s maligním onemocněním
Až 15 let a 3 měsíce
Prodloužená fáze - Počet účastníků s přítomností/výskytem replikačně schopného lentiviru (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Počet účastníků s přítomností/výskytem replikačně schopného lentiviru
Až 15 let a 3 měsíce
Prodloužená fáze - Počet účastníků s klinicky významnými změnami v životních funkcích, fyzikálních vyšetřeních, laboratorních vyšetřeních a EKG (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Vitální funkce, fyzikální vyšetření, laboratorní vyšetření (např. biochemie, hematologie, jaterní testy) a EKG
Až 15 let a 3 měsíce
Fáze prodloužení - Změna od výchozí hodnoty poměru bílkoviny v moči ke kreatininu (UPr/CR) (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Změna od výchozí hodnoty poměru bílkoviny v moči ke kreatininu (UPr/CR)
Až 15 let a 3 měsíce
Prodlužovací fáze - Změna od výchozí hodnoty v močových aminokyselinách (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Změna od výchozí hodnoty v močových aminokyselinách
Až 15 let a 3 měsíce
Extension Phase - Změna od výchozí hodnoty poměru močové glukózy ke kreatininu (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě poměru močové glukózy ke kreatininu
Až 15 let a 3 měsíce
Prodloužená fáze - Změna od výchozí hodnoty v tubulární maximální reabsorpci fosfátu/poměru glomerulární filtrace (TmP/GFR) (Kohorta 1)
Časové okno: Až do věku 15 let a 3 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v tubulární maximální reabsorpci poměru Fosfát/Glomerulární filtrace
Až do věku 15 let a 3 měsíců
Extension Phase - Změna od výchozí hodnoty v poměru retinol vázajícího proteinu v moči/kreatininu (RBP/Cr) (Kohorta 1)
Časové okno: Až do 15 let a 3 měsíců
Změna od výchozí hodnoty poměru retinol vázajícího protein v moči/kreatininu
Až do 15 let a 3 měsíců
Prodloužená fáze - Doba trvání zvratu RFS (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let
Doba reverze renálního Fanconiho syndromu (RFS)
Až 15 let
Prodloužená fáze - Počet účastníků se selháním ledvin (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let
Počet účastníků se selháním ledvin
Až 15 let
Extension fáze - Počet účastníků nezávislých na cysteaminu (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let
Nezávislost na perorální a oční cysteaminu
Až 15 let
Fáze prodloužení - Obsah cystinových krystalů v rohovce (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 3 měsíce
Obsah rohovkových krystalů pomocí optické koherenční tomografie předního segmentu (AS-OCT)
Až 15 let a 3 měsíce
Extenzní fáze - Zdravotně související kvalita života (HRQOL) (Kohorta 1)
Časové okno: Až 15 let a 8 měsíců
Zdravotně související kvalita života (HRQOL) měřená pomocí QUALIFY (cystinóza-specifický PRO) - V současné době ve vývoji
Až 15 let a 8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. května 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. května 2044

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDFT383A12101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit