Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DFT383 u uczestników pediatrycznych z cystinozą nefropatyczną (CYStem)

30 lipca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe, fazowe I/II w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DFT383 u uczestników pediatrycznych z cystinozą nefropatyczną

Badanie otwartego, wieloośrodkowego, fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DFT383 u uczestników pediatrycznych z cystinozą nefropatyczną.

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DFT383 u uczestników w wieku od 2 do ≤ 5 lat z cystinozą nefropatyczną. DFT383 jest komórkową terapią genową.

Badanie to obejmuje aktywne ramię (kohorta 1) uczestników leczonych leczeniem badanym DFT383 i równoczesne ramię odniesienia (kohorta 0) traktowane standardem opieki (SOC). Badanie nie jest randomizowane, a kohort 0 ma na celu zebranie danych prospektywnych i równoczesnych w tej rzadkiej chorobie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest badaniem otwartym, wieloośrodkowym, fazowym I/II w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DFT383 u uczestników w wieku od 2 do 5 lat z cystinozą nefropatyczną. Badanie składa się z uczestników otrzymujących DFT383 w kohorcie 1 i Standard of Care (SOC) w kohorcie 0. Dwie kohorty będą uruchamiane równolegle. Witryny śledcze mogą uczestniczyć w jednej lub obu kohortach.

Kohorta 1 Około 15 uczestników otrzyma leczenie DFT383 w 3 kohortach (1a, 1b i 1c) doznanych w podejściu do zatoczonego. Całkowity czas badania dla uczestnika kohorty 1 wyniesie nawet 32 ​​miesiące.

Kohorta 0 Około 15 uczestników spełnia podobne kryteria włączenia/wykluczenia i otrzymanie SoC zostanie zapisane. Harmonogram działań zostanie zmniejszony dla tej grupy. Ta kohorta 0 nie jest bezpośrednią kontrolą, ale zapewni niezbędny kontekst do interpretacji wyników obserwowanych u uczestników otrzymujących DFT383. Całkowity czas badania dla uczestnika kohorty 0 wyniesie nawet 24 miesiące.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Phoenix Children's Hospital (Recruitng Cohort 0 and 1)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shanna White
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • University of California at San Diego - Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nadine Benador nbenador@health.ucsd.edu
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine - Children's Healthcare of Atlanta (recuiting Cohort 0)
        • Główny śledczy:
          • Laurence (Larry) Greenbaum
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital (recuiting Cohort 0)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ewa Elenberg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Uczestnicy kwalifikujący się do włączenia do tego badania muszą spełniać wszystkie następujące kryteria:

  1. Należy udzielić świadomej zgody na piśmie od rodziców lub opiekuna prawnego
  2. 2 do 5 lat (w tym 5 lat i 364 dni) podczas badań przesiewowych
  3. Waga dla stolika wynosi ≥ trzeci percentyl wynosi ≥ 10 kg
  4. Doustna terapia cysteaminy przez co najmniej 6 miesięcy
  5. Historyczna diagnoza kliniczna cystinozy nefropatycznej
  6. Laboratoryjne dowody zespołu nerkowego Fanconi (RFS)
  7. Zachowana funkcja nerek (EGFR ≥ 90 ml/min/1,73 m2)
  8. Otrzymał wszystkie odpowiednie dla wieku szczepienia

Kluczowe kryteria wykluczenia dla kohorty 1 i 0

  1. Historia przeszczepu nerek
  2. Wcześniejsze lub zaplanowane przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub wcześniejsze leczenie terapią genową
  3. Historia złośliwości
  4. Ciężkie lub niekontrolowane zaburzenie medyczne
  5. Poważna operacja w ciągu 90 dni

Dodatkowe kluczowe kryteria wykluczenia dla kohorty 1 - następujące kryteria wykluczenia mają zastosowanie tylko do kohorty 1, ponieważ są one ważne dla procedur związanych z leczeniem DFT383:

1. Indometacyna w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane przez protokoły.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (DFT383)
Leczenie DFT383
Genetyczny: DFT383
DFT383 to autologiczna terapia genowa hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC).
Brak interwencji: Kohorta 0 (SOC)
Brak leczenia badawczego, będzie kontynuowany ze standardem opieki (cystear).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza główna - Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Liczba i odsetek uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAE)
Do 32 miesięcy
Faza podstawowa - Liczba uczestników z rekonstrukcją hematologiczną (Kohorta 1)
Ramy czasowe: 42 dni po wlewie DFT
Odtworzenie hematologiczne do 42 dnia po infuzji DFT383
42 dni po wlewie DFT
Faza podstawowa – Odsetek uczestników z odwróceniem zespołu Fanconiego (RFS) nerkowego
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Odsetek uczestników z odwróceniem nerczycowego zespołu Fanconiego (RFS)
Do 32 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza podstawowa - Liczba uczestników niezależnych od cysteaminy
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Niezależność od doustnej i oftalmologicznej cysteaminy
do 24 miesięcy
Faza podstawowa - Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL)
Ramy czasowe: Do 32 miesięcy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) mierzona za pomocą QUALIFY (cystynoza-specyficzne PRO) - Obecnie w trakcie opracowania
Do 32 miesięcy
Faza główna - Czas od wlewu do odwrócenia RFS (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas od wlewu do ustąpienia nerkowego zespołu Fanconiego (RFS)
Do 24 miesięcy
Faza główna - Czas od badania przesiewowego do odwrócenia RFS (Kohorta 0)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas od badania przesiewowego do odwrócenia zespołu Fanconiego (RFS)
Do 24 miesięcy
Faza główna - Czas trwania odwrócenia RFS
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas trwania odwrócenia zespołu Fanconiego nerkowego (RFS)
Do 24 miesięcy
Faza podstawowa - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika białka do kreatyniny w moczu (UPr/CR)
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku białko w moczu do kreatyniny (UPr/CR)
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa - Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie aminokwasów w moczu
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie aminokwasów w moczu
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika glukozy do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w stosunku glukozy do kreatyniny w moczu
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa - Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku maksymalnej reabsorpcji kanalikowej fosforanu do współczynnika filtracji kłębuszkowej (TmP/GFR)
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku maksymalnej reabsorpcji kanalikowej fosforanu do współczynnika filtracji kłębuszkowej
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku białka wiążącego retinol/kreatyniny w moczu (RBP/Cr)
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w stosunku retinolu wiążącego białko w moczu do kreatyniny
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa - Liczba uczestników z poprawą funkcji kanalików proksymalnych
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Poprawa czynności kanalików proksymalnych, zdefiniowana jako 2-krotna zmiana wartości wyjściowej dla co najmniej 4 z 5 parametrów RFS (stosunek białka do kreatyniny w moczu, aminokwasy w moczu, stosunek glukozy do kreatyniny w moczu, maksymalna reabsorpcja fosforanu w kanalikach/współczynnik filtracji kłębuszkowej, stosunek białka wiążącego retinol do kreatyniny w moczu). Poprawę uznaje się również, jeśli zmiana wartości wyjściowej jest mniejsza niż 2-krotna, ale wartość mieści się w definicji normalizacji.
Do 27 miesięcy
Faza Główna - Zawartość kryształów cystyny w rogówce
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Zawartość kryształów rogówki za pomocą optycznej koherentnej tomografii przedniego odcinka (AS-OCT)
Do 27 miesięcy
Faza Główna - Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w parametrach życiowych, badaniach fizykalnych, badaniach laboratoryjnych i EKG (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Parametry życiowe, badania fizykalne, badania laboratoryjne (np. chemiczne, hematologiczne, testy czynności wątroby) i EKG
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa - Liczba uczestników z obecnością/powstaniem kompetentnego do replikacji lentiwirusa (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Liczba uczestników z obecnością/powstaniem kompetentnego do replikacji lentiwirusa
Do 27 miesięcy
Faza Główna - Liczba uczestników z nowotworem złośliwym (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 27 miesięcy
Liczba uczestników z nowotworem złośliwym
Do 27 miesięcy
Faza podstawowa - Czas do odtworzenia hematologicznego (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas do odtworzenia hematologicznego
Do 24 miesięcy
Faza główna - Czas do odtworzenia płytek krwi (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas do odtworzenia płytek krwi
Do 24 miesięcy
Faza Główna - Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (Kohorta 0)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
Liczba i odsetek uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) oraz poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAE)
do 24 miesięcy
Faza przedłużenia Główny Cel - Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 8 miesięcy
Liczba i odsetek uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs)
Do 15 lat i 8 miesięcy
Faza przedłużenia - Liczba uczestników z nowotworem złośliwym (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Liczba uczestników z nowotworem złośliwym
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużenia - Liczba uczestników z obecnością/powstaniem kompetentnego do replikacji lentiwirusa (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Liczba uczestników z obecnością/pojawieniem się replikacyjnie kompetentnego lentiwirusa
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużenia - Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w parametrach życiowych, badaniach fizykalnych, badaniach laboratoryjnych i EKG (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Parametry życiowe, badania fizykalne, badania laboratoryjne (np. chemia, hematologia, testy funkcji wątroby) oraz EKG
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużająca – Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika białka do kreatyniny w moczu (UPr/CR) (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPr/CR)
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużenia - Zmiana względem wartości wyjściowej w zakresie aminokwasów w moczu (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w zakresie aminokwasów w moczu
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużająca - Zmiana względem wartości wyjściowej w stosunku glukozy do kreatyniny w moczu (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w stosunku glukozy do kreatyniny w moczu
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużona - Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku maksymalnej reabsorpcji kanalikowej fosforanu do współczynnika filtracji kłębuszkowej (TmP/GFR) (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Zmiana wartości początkowej w stosunku do maksymalnej reabsorpcji kanalikowej fosforanu/współczynnik filtracji kłębuszkowej
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza Przedłużająca - Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku białka wiążącego retinol w moczu do kreatyniny (RBP/Cr) (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku białka wiążącego retinol w moczu do kreatyniny
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużenia - Czas trwania odwrócenia RFS (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat
Czas trwania odwrócenia zespołu Fanconiego (RFS)
Do 15 lat
Faza przedłużenia - Liczba uczestników z niewydolnością nerek (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat
Liczba uczestników z niewydolnością nerek
Do 15 lat
Faza przedłużenia - Liczba uczestników niezależnych od cysteaminy (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat
Niezależność od doustnej i oftalmologicznej cysteaminy
Do 15 lat
Faza przedłużająca - Zawartość kryształów cystyny w rogówce (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 3 miesięcy
Zawartość kryształów rogówki w przednim odcinku oka za pomocą optycznej koherentnej tomografii (AS-OCT)
Do 15 lat i 3 miesięcy
Faza przedłużająca - Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) (Kohorta 1)
Ramy czasowe: Do 15 lat i 8 miesięcy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQOL) mierzona za pomocą QUALIFY (cystynoza-specyficzne PRO) - Obecnie w trakcie opracowywania
Do 15 lat i 8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 maja 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 maja 2044

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDFT383A12101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj