GM1 gangliosidosis 또는 GM2 Gangliosidosis의 후기 및 청소년 형태의 경구 Nizubaglustat (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하는 연구
2026년 7월 23일 업데이트: Azafaros B.V.
18 개월 이중 맹검, 무작위, 위약 제어, 다기관, 3 상 연구, 3 단계 연구는 니 메만-픽스 유형 C 질환 및 후기 갱 셋 형태의 후기 낭포 및 청소년 형태의 구강 니 즈 바그 스테 트 (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하기위한 3 단계 연구.
18 개월의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관, 3 단계 연구, 후기 니즈 바이 버스 트라트 (AZ-3102)의 안전성과 효능을 평가하기위한 3 단계 연구.
연구 개요
상세 설명
AZA-001-301 마스터 프로토콜에 대한 정보는 NCT #07054515를 참조하십시오.
주요 목표
이 연구의 주요 목적은 후기 및 청소년 형태의 GM1/gm2 gangliosidosis를 가진 참가자에서 18 개월 이상 투여 될 때 위약과 비교하여 구강 니 즈 바그 스타트 투 투어를 사용한 운동 실적 증상에 대한 우수한 효능을 입증하는 것입니다.
이차 목표
I. 후기 및 청소년 형태의 GM1/gm2 gangliosidosis를 가진 참가자에서 18 개월 이상 투여 될 때 Nizubaglustat 투약을 위약으로 비교하는 비균 및 비상 성 증상의 추가 효능을 평가합니다.
II. 제 1 용량을 투여 한 후 (방문 1), 일일 복용량을 여러 번 복용 한 후 정상 상태에서 Nizubaglustat의 약동학 적 (PK) 특성을 평가하려면
III. Nizubaglustat의 약력학 (PD) 효과를 평가합니다
IV. 위약과 비교하여 일일 경구 니 즈 바그 스타트 투약의 안전성과 내약성을 평가하기 위해, 불완전 성 및 청소년 형태의 GM1/GM2 gangliosidosis를 가진 참가자에서 18 개월 이상 투여 될 때 위약과 비교하여,
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
75
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Höchheim, 독일, 65239
- SphinCS GmbH
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical School
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Children's Center - PIN
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Children's Medical Center Dallas
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030-7404
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90560-030
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 브라질, 22250-020
- Instituto Fernandes Figueira
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Västra Götaland County
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Gothenburg, Västra Götaland County, 스웨덴, 416 50
- Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
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Canton of Bern
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Bern, Canton of Bern, 스위스, 3010
- Inselspital - Universitätsspital Bern
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid
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Madrid, Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
- Hospital Universitario Austral
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, 아르헨티나, X5004 ASL
- Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
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Milan, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Kerala
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Ernākulam, Kerala, 인도, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi, National Capital Territory of Delhi, 인도, 110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
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Rajasthan
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Jaipur, Rajasthan, 인도, 302004
- JK Lone Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
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Adana
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Adana, Adana, 터키 (Türkiye), 1250
- Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
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Ankara
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Çankaya, Ankara, 터키 (Türkiye), 6500
- Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
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İzmir
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Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
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Porto District
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Porto, Porto District, 포르투갈, 4050-651
- ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
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Paris, 프랑스, 75012
- AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
- Women's and Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 확인 된 GM1 Gangliosidosis 또는 Tay-Sachs, Sandhoff 또는 GM2AB 변이체
- 사전 동의 당시 4 세 이상의 남성 및 여성 참가자
- 1 년에서 10 년까지의 신경 학적 증상의 발병
- 기준선의 장애 수준 : 기준선에서 총 사라 점수가 ≥3 및 ≤30 인 운동 실조 교란
- 피임약을 따르고 자하는 성적으로 활동적인 가임 잠재력의 여성
- 피임 잠재력을 기꺼이받을 수있는 여성 파트너가있는 남성 참가자
제외 기준 :
- GM1 또는 GM2 Gangliosidosis 이외의 의학적 상태의 역사는 교장 조사관의 의견에 따르면 과학적 엄격함이나 결과의 해석을 혼란스럽게 할 것입니다.
- 체중 <10 kg
- 다른 신경 학적 질병의 존재
- 중등도 또는 중증 간 장애의 존재
- 중등도 또는 중증 신장 장애의 존재
- <100x10^9/L의 혈소판 수
- 항 간질 치료 (들)의 용량은 안정적이지 않았으며 (이전 3 개월 이내에 복용량의 변화가 필요함), 기준선 전 달에 새로운 항 결제 치료 (약물 또는 절차)가 처방되었다.
- 선별 전 3 개월 이내에 조사 약물의 사전 사용; 또는 선별 전 2 년 이내에 유전자 요법 또는 줄기 세포 이식과 관련된 임상 연구에 사전 참여
- 긍정적 인 혈청 임신 검사 (가임 잠재력을 가진 여성의 경우)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
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실험적: Nizubaglustat
매일 구강 분산 가능한 정제
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Nizubaglustat
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 기준선에서 총 규모로 변경 및 운동 실조증 (SARA) 점수 등급
기간: 기준선 18. 18
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총 사라는 8 개 범주로 구성되어있어 0 (운동 실조증)에서 40 (가장 심각한 운동 실조증) 범위의 누적 점수
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기준선 18. 18
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기능적 사라 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 18. 18
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기능적 사라는 0에서 16 점으로 점수를 매기는 약식 척도를 사용하며 점수가 높을수록 더 심각한 손상이 더 심각합니다.
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기준선 18. 18
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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보행/자세에 대한 사라 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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작업을 완료 할 수 없음을 나타내는 점수가 높을수록 9 점 척도로 평가
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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SARA 점수의 기준선에서 연설
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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이해할 수없는 음성/Anarthria를 나타내는 점수가 높은 7 점 척도로 평가
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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동역학에 대한 사라 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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더 심각한 손상을 나타내는 점수가 높을수록 5 점 척도로 평가
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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Vineland 적응 행동 척도 (VABS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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커뮤니케이션, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술의 네 가지 기능 영역을 평가합니다.
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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침투-흡기 척도 (PAS)의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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8 포인트 서수 척도로 평가되며 1은 가장 낮고 8 점을 나타냅니다.
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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9 홀 페그 테스트 (9-HPT-D)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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지배적 인 손을 사용하여 50 초, 9hpt에 배치 된 초당 페그 수에 의해 평가
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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임상의 전 세계 변화의 기준선에서 변화 (CGI-C)
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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개선이 낮아진 점수가 높을수록 7 점 척도로 평가
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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참가자/간병인의 기준선에서 변화하는 변화 (PGI-C)
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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개선이 낮아진 점수가 높을수록 7 점 척도로 평가
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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발작 일기에 따라 발작 빈도 및 기간의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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총 SARA 점수 증가의 사전 정의 된 유해한 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 시간 비교
기간: 기준선 18. 18
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기준선 18. 18
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PA가 ≥1 점 감소의 사전 정의 된 유해 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 비교
기간: 기준선 18. 18
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기준선 18. 18
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참가자/간병인 질병 진행에 대한 인식/효능 부족으로 인해 연구를 떠나는 참가자의 사전 정의 된 해로운 사건에 대한 연구 기간 동안 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 비교
기간: 기준선 18. 18
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기준선 18. 18
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최대 관찰 된 혈장 농도 (CMAX)
기간: 기준선 및 달 1,18 개월 및 21
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기준선 및 달 1,18 개월 및 21
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Cmax까지의 시간 (Tmax)
기간: 기준선 및 달 1,18 개월 및 21
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기준선 및 달 1,18 개월 및 21
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혈장 트로프 농도 (ctrough)
기간: 기준선 및 월 1
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기준선 및 월 1
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혈장 농도 시간 곡선 아래 면적 (제로)부터 복용 후 24 시간 (AUC0-24).
기간: 기준선 (1 일)
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기준선 (1 일)
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CMAX의 축적 비율
기간: 기준선 및 달 1,18 개월 및 21
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기준선 및 달 1,18 개월 및 21
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목표 달성 척도 (GAS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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연구 중에 달성 된 개별 목표를 평가합니다
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기준선에서 6 개월, 12 개월 및 18 개
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기능적 사라가 1.5 점 이상 증가한 사전 정의 된 유해 사건에 대한 연구 과정에서 Nizubaglustat와 위약의 이벤트 시간 비교
기간: 기준선 18. 18
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기준선 18. 18
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글루코 실세 아미드 (GLCCER) C16 : 0의 혈장 농도에서 기준선으로부터의 변화; C18 : 0
기간: 1, 6, 12 및 18 개월에 기준
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1, 6, 12 및 18 개월에 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 30일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 6일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 7월 16일
처음 게시됨 (실제)
2025년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AZA-001-301-GMx
- 2024-515778-28-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .