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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del nizubaglat orale (AZ-3102) in forme infantili e giovanili di gangliosidosi GM1 o gangliosidosi GM2

23 luglio 2026 aggiornato da: Azafaros B.V.

Studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, multicentrico, multicentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia della nizubaglat orale (AZ-3102) in forme di ganglosi o ganglosi a base di ganglosi e ganglosi in-pelile e ganglosi tardivi e ganglosi o ganglosi in-infantili.

Uno studio di fase 3, controllato da placebo, controllato con placebo di 18 mesi, per valutare la sicurezza e l'efficacia del nizubaglat orale (AZ-3102) in forme tardive e giovanili di gangliosidosi GM1 o ganliosidosi GM2

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si prega di consultare NCT #07054515 per informazioni sul protocollo Master AZA-001-301

Obiettivo primario

L'obiettivo primario di questo studio è quello di dimostrare un'efficacia superiore sulle manifestazioni atassiche con dosaggio orale nizubaglattat rispetto al placebo quando somministrato oltre 18 mesi in partecipanti con forme infantili e giovanili di gangliosidosi GM1/GM2

Obiettivi secondari

I. per valutare un'ulteriore efficacia nelle manifestazioni atassiche e non atassiche che confrontano il dosaggio di nizubaglat con il placebo quando somministrato oltre 18 mesi nei partecipanti con forme di gangliosidosi GM1/GM2 GM1/GM2

Ii. Per valutare le proprietà farmacocinetiche (PK) di Nizubaglattat dopo la somministrazione della prima dose (visita 1) e allo stato stazionario dopo dosi multiple una volta al giorno

Iii. Per valutare gli effetti farmacodinamici (PD) di Nizubaglustat

IV. Per valutare la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio giornaliero di nizubaglattat orale rispetto al placebo, se somministrato oltre 18 mesi in partecipanti con forme infantili e giovanili di gangliosidosi GM1/GM2

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasile, 22250-020
        • Instituto Fernandes Figueira
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
  • Germania
      • Höchheim, Germania, 65239
        • SphinCS GmbH
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • JK Lone Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portogallo, 4050-651
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
  • Spagna
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-7404
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Svezia
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Svezia, 416 50
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Svizzera
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
  • Turchia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turchia (Türkiye), 1250
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turchia (Türkiye), 6500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Gangliosidosi GM1 confermata o variante Tay-Sachs, Sandhoff o GM2AB
  • Partecipanti maschi e femmine di età pari o superiore a 4 anni al momento del consenso informato
  • Insorgenza di sintomi neurologici da 1 a 10 anni
  • Livello di invalidità al basale: disturbi atassici con un punteggio SARA totale di ≥3 e ≤30 al basale
  • Femmine di potenziale di gravidanza che sono sessualmente attive disposte a seguire la guida contraccettiva
  • Partecipanti maschi con un partner femminile di potenziale di gravidanza disposti a seguire la guida contraccettiva

Criteri di esclusione:

  • Una storia di condizioni mediche diverse dal gangliosidosi GM1 o GM2 che, secondo l'opinione del principale investigatore, confonderebbe il rigore scientifico o l'interpretazione dei risultati
  • Peso corporeo di <10 kg
  • La presenza di un'altra malattia neurologica
  • La presenza di compromissione epatica moderata o grave
  • La presenza di compromissione renale moderata o grave
  • Conta piastrinica di <100x10^9/l
  • La dose di qualsiasi trattamento (i) antiepilettico non era stabile (richiedeva un cambiamento nella dose nei 3 mesi precedenti) e/o un nuovo trattamento antiepilettico (farmaco o procedura) è stato prescritto nel mese prima del basale
  • Uso precedente di un farmaco investigativo entro i 3 mesi prima dello screening; o partecipazione precedente a uno studio clinico che coinvolge la terapia genica o il trapianto di cellule staminali entro 2 anni prima dello screening
  • Un test di gravidanza sierica positivo (per le donne con potenziale di gravidanza)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: Nizubaglat
Compresse dispersibili orali quotidiane
Droga: AZ-3102
Nizubaglat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella scala totale per il punteggio di valutazione e valutazione dell'atassia (SARA)
Lasso di tempo: Base al mese 18
La SARA totale comprende otto categorie con un punteggio cumulativo che va da 0 (nessuna atassia) a 40 (atassia più grave)
Base al mese 18
Modifica dal basale nel punteggio di SARA funzionale
Lasso di tempo: Base al mese 18
La SARA funzionale utilizza una scala abbreviata che segna da 0 a 16, con punteggi più alti che indicano una compromissione più grave
Base al mese 18

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal punteggio di base nel punteggio Sara per andatura/postura
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato su una scala a 9 punti con punteggi più alti che indicano l'incapacità di completare l'attività
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Cambia dal basale nel punteggio di Sara per il discorso
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato su una scala a 7 punti con punteggi più alti che indicano un discorso/anartria incomprensibili
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dal basale nel punteggio Sara per la cinetica
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato su una scala a 5 punti con punteggi più alti che indicano una compromissione più grave
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dalla linea di base in Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valuta quattro settori di funzione: comunicazione, capacità di vita quotidiana, socializzazione e capacità motorie
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dal basale nella scala di penetrazione-aspirazione (PAS)
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato su una scala ordinale a 8 punti, con 1 che rappresenta il punteggio più basso e 8 il punteggio più alto/più grave
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dal basale nel test PEG a 9 buche (9-HPT-D)
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato dal numero di PEG al secondo collocato in un 50 secondi, 9-HPT usando la mano dominante
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dal basale nel clinico Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato su una scala a 7 punti con punteggi più alti che indicano un miglioramento inferiore
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dal basale nel partecipante/caregiver Global Impression of Change (PGI-C)
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valutato su una scala a 7 punti con punteggi più alti che indicano un miglioramento inferiore
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Modifica dalla linea di base nella frequenza e nella durata delle convulsioni, secondo il diario convulsivo
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Confronto del tempo di evento tra Nizubaglustat e Placebo per la durata dello studio per eventi dannosi predefiniti di un aumento del punteggio SARA totale di ≥2 punti
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18
Confronto del tempo di evento tra Nizubaglustat e Placebo per la durata dello studio per eventi dannosi predefiniti di una diminuzione del PAS di ≥1 punto
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18
Confronto del tempo di evento tra Nizubaglustat e Placebo per la durata dello studio per eventi dannosi predefiniti dei partecipanti che lasciano lo studio a causa della percezione dei partecipanti/caregiver della progressione/mancanza di efficacia della malattia
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18
Concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX)
Lasso di tempo: Basale e mesi 1,18 e 21
Basale e mesi 1,18 e 21
Time to Cmax (TMAX)
Lasso di tempo: Basale e mesi 1,18 e 21
Basale e mesi 1,18 e 21
Concentrazione plasmatica della depressione (Ctrough)
Lasso di tempo: Basale e mese 1
Basale e mese 1
Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo di dosaggio (zero) a 24 ore dopo la dose (AUC0-24) al basale
Lasso di tempo: Basale (giorno 1)
Basale (giorno 1)
Rapporto di accumulo per CMAX
Lasso di tempo: Basale e mesi 1,18 e 21
Basale e mesi 1,18 e 21
Modifica dalla linea di base nella scala del raggiungimento degli obiettivi (GAS)
Lasso di tempo: Basale ai mesi 6, 12 e 18
Valuta gli obiettivi individuali raggiunti durante lo studio
Basale ai mesi 6, 12 e 18
Confronto del tempo di evento tra nizubaglat e placebo nel corso dello studio per eventi dannosi predefiniti di un aumento della Sara funzionale di ≥1,5 punti
Lasso di tempo: Base al mese 18
Base al mese 18
Cambiamento dal basale nella concentrazione plasmatica di glucosilceramide (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Lasso di tempo: Basale ai mesi 1, 6, 12 e 18
Basale ai mesi 1, 6, 12 e 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

6 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

6 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 luglio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZA-001-301-GMx
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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