Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering

23. juli 2026 opdateret af: Azafaros B.V.

18-måneders dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, fase 3-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af oral Nizubaglustat (AZ-3102) i sene-ufravigelige og unge former af niemann-pick-type C sygdom og i sen-infantile og juvenile-eretformer af GM1-gangliosidosis eller GM2-banglies og i sen-infantile og juvenile-ere-former af GM1-gangliosidosis eller GM2-banglios og sent-infantile og juvenile-ere-former af GM1-gangliosidosis eller GM2-bangliose

En 18-måneders dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, fase 3-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af oral nizubaglustat (AZ-3102) i sent-ufravigelig og unge former for GM1-gangliosidose eller GM2-gangliosidose

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Se NCT #07054515 for information om AZA-001-301 Master Protocol

Primært mål

Det primære mål med denne undersøgelse er at demonstrere overlegen effektivitet på ataksiske manifestationer med oral nizubaglustat-dosering sammenlignet med placebo, når de administreres over 18 måneder i deltagere med sen-uformelt og unge former for GM1/GM2 gangliosidosis

Sekundære mål

I. At vurdere yderligere effektivitet i ataksiske og ikke-ataksiske manifestationer, der sammenligner Nizubaglustat-dosering med placebo, når de administreres over 18 måneder i deltagere med sent-ufravigelig og unge former for GM1/GM2-gangliosidose

Ii. For at vurdere de farmakokinetiske (PK) egenskaber ved Nizubaglustat efter administration af den første dosis (besøg 1) og i stabil tilstand efter flere en gang daglige doser

III. For at vurdere de farmakodynamiske (PD) effekter af Nizubaglustat

Iv. For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af den daglige orale Nizubaglustat-dosering sammenlignet med placebo, når de administreres over 18 måneder i deltagere med sen-uformelt og unge former for GM1/GM2-gangliosidose

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
        • Instituto Fernandes Figueira
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-7404
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
  • Indien
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • JK Lone Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Sverige
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 416 50
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Tyrkiet (Türkiye), 1250
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 6500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Bekræftet GM1 gangliosidose eller tay-sachs, sandhoff eller GM2AB-variant
  • Mandlige og kvindelige deltagere i alderen 4 år og ældre på tidspunktet for informeret samtykke
  • Begyndelse af neurologiske symptomer fra 1 til 10 år
  • Handicapniveau ved baseline: ataksiske forstyrrelser med en samlet SARA -score på ≥3 og ≤30 ved baseline
  • Kvinder af fødedygtige potentiale, der er seksuelt aktive, der er villige til at følge den præventionsvejledning
  • Mandlige deltagere med en kvindelig partner af den fødedygtige potentiale, der er villig til at følge den præventionsvejledning

Ekskluderingskriterier:

  • En anden historie med andre medicinske tilstande end GM1 eller GM2 gangliosidose, der efter den vigtigste efterforsker ville forvirre videnskabelig strenghed eller fortolkningen af resultater
  • Kropsvægt på <10 kg
  • Tilstedeværelsen af en anden neurologisk sygdom
  • Tilstedeværelsen af moderat eller alvorlig leverfunktion
  • Tilstedeværelsen af moderat eller alvorlig nedsat nyrefunktion
  • Blodpladetælling af <100x10^9/l
  • Dosis af enhver anti-epileptisk behandling (er) var ikke stabil (krævet en ændring i dosis inden for de foregående 3 måneder) og/eller en ny anti-epileptisk behandling (lægemiddel eller procedure) blev ordineret i måneden før baseline
  • Forudgående brug af et undersøgelsesmedicin inden for de 3 måneder før screening; eller forudgående deltagelse i en klinisk undersøgelse, der involverer genterapi eller stamcelletransplantation inden for 2 år før screening
  • En positiv serum graviditetstest (for kvinder med fødedygtige potentiale)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: Nizubaglustat
En gang daglige mundtlige dispergerbare tabletter
Medicin: AZ-3102
Nizubaglustat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total skala til vurdering og vurdering af ataksi (SARA) score
Tidsramme: Baseline til måned 18
Total Sara omfatter otte kategorier med en kumulativ score, der spænder fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlige ataksi)
Baseline til måned 18
Skift fra baseline i funktionel SARA -score
Tidsramme: Baseline til måned 18
Funktionel Sara bruger en forkortet skala, der scorer 0 til 16, med højere score, der indikerer mere alvorlig svækkelse
Baseline til måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i Sara -score for gang/holdning
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet på en 9-punkts skala med højere score, hvilket indikerer manglende evne til at gennemføre opgaven
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Skift fra baseline i Sara -score til tale
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet på en 7-punkts skala med højere score, der indikerer uforståelig tale/anarthria
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Skift fra baseline i Sara -score for kinetik
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet på en 5-punkts skala med højere score, hvilket indikerer mere alvorlig værdiforringelse
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Skift fra baseline i Vineland Adaptive Behaviour Scale (VABS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderer fire funktionsdomæner: Kommunikation, daglige livsfærdigheder, socialisering og motoriske færdigheder
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Skift fra baseline i penetration-aspirationsskala (PAS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet i en 8-punkts ordinær skala, hvor 1 repræsenterer den laveste og 8 den højeste/mest alvorlige score
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Ændring fra baseline i 9-huller PEG-test (9-HPT-D)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet med antallet af knagter pr. Sekund placeret i et 50-sekunders, 9-HPT ved hjælp af den dominerende hånd
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Ændring fra baseline i klinikeren Globalt indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet på en 7-punkts skala med højere score, der indikerer lavere forbedring
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Ændring fra baseline i deltager/plejer Global indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderet på en 7-punkts skala med højere score, der indikerer lavere forbedring
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Ændring fra baseline i anfaldsfrekvens og varighed i henhold til anfaldsdagbogen
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Sammenligning af tid til begivenhed mellem Nizubaglustat og placebo over undersøgelsesvarigheden for foruddefinerede skadelige begivenheder med en stigning i den samlede SARA-score på ≥2 point
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Sammenligning af tid til begivenhed mellem Nizubaglustat og placebo over undersøgelsesvarigheden for foruddefinerede skadelige begivenheder med et fald i PAS på ≥1 punkt
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Sammenligning af tid til begivenhed mellem Nizubaglustat og placebo over undersøgelsesvarigheden for foruddefinerede skadelige begivenheder for deltagere, der forlader undersøgelsen på grund af deltager/plejepersoners opfattelse af sygdomsprogression/mangel på effektivitet
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18 og 21
Baseline og måneder 1,18 og 21
Tid til Cmax (Tmax)
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18 og 21
Baseline og måneder 1,18 og 21
Plasmakoncentration (CTROUGH)
Tidsramme: Baseline og måned 1
Baseline og måned 1
Område under plasmakoncentrationstidskurven fra doseringstidspunktet (nul) til 24 timer efter dosis (AUC0-24) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Akkumuleringsforhold for Cmax
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18 og 21
Baseline og måneder 1,18 og 21
Skift fra baseline i målopnåelsesskala (GAS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderer individuelle mål opnået under undersøgelsen
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Sammenligning af tid til begivenhed mellem Nizubaglustat og placebo i løbet af undersøgelsen for foruddefinerede skadelige begivenheder med en stigning i funktionel SARA på ≥1,5 point
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Ændring fra baseline i plasmakoncentration af glucosylceramid (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Tidsramme: Baseline til måneder 1, 6, 12 og 18
Baseline til måneder 1, 6, 12 og 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Azafaros B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

6. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

6. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2025

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZA-001-301-GMx
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner