Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-infantile og unge former for GM1 gangliosidose eller GM2 gangliosidose

23. juli 2026 oppdatert av: Azafaros B.V.

18-month Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicenter, Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Nizubaglustat (AZ-3102) in Late-infantile and Juvenile Forms of Niemann-Pick Type C Disease and in Late-infantile and Juvenile-onset Forms of GM1 Gangliosidosis or GM2 Gangliosidosis

En 18-måneders dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av oral nizubaglustat (AZ-3102) i sen-infantile og juvenile former av GM1 gangliosidose eller GM2 gangliosidosis

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Se NCT #07054515 for informasjon om AZA-001-301 Master Protocol

Hovedmål

Hovedmålet med denne studien er å demonstrere overlegen effekt på ataksiske manifestasjoner med oral nizubaglustat dosering sammenlignet med placebo når de administreres over 18 måneder hos deltakere med sen-infantile og unge former for GM1/GM2 gangliosidose

Sekundære mål

I. For å vurdere ytterligere effekt i ataksiske og ikke-ataksiske manifestasjoner som sammenligner nizubaglustat-dosering med placebo når de administreres over 18 måneder hos deltakere med sen-infantile og unge former for GM1/GM2 gangliosidose

Ii. For å vurdere de farmakokinetiske (PK) egenskapene til Nizubaglustat etter administrering av den første dosen (besøk 1) og i stabil tilstand etter flere daglige doser

Iii. For å vurdere de farmakodynamiske (PD) effektene av Nizubaglustat

IV. For å vurdere sikkerheten og toleransen for daglig oral nizubaglustat-dosering sammenlignet med placebo, når den administreres over 18 måneder hos deltakere med sen-infantile og unge former for GM1/GM2 gangliosidose

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004 ASL
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 22250-020
        • Instituto Fernandes Figueira
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-7404
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
  • India
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, India, 302004
        • JK Lone Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
  • Spania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Sveits
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Sveits, 3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
  • Sverige
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 416 50
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Tyrkia (Türkiye), 1250
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tyrkia (Türkiye), 6500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Bekreftet GM1 gangliosidose eller Tay-Sachs, Sandhoff eller GM2Ab-variant
  • Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 4 år og eldre på tidspunktet for informert samtykke
  • Oppstart av nevrologiske symptomer fra 1 til 10 år
  • Funksjonsnivå ved baseline: ataksiske forstyrrelser med en total SARA -score på ≥3 og ≤30 ved baseline
  • Kvinner med fertilpotensial som er seksuelt aktive villige til å følge prevensjonsveiledningen
  • Mannlige deltakere med en kvinnelig partner med fertilpotensial som er villig til å følge prevensjonsveiledningen

Eksklusjonskriterier:

  • En historie med andre medisinske forhold enn GM1 eller GM2 gangliosidose som etter den viktigste etterforskerens mening ville forvirre vitenskapelig strenghet eller tolkning av resultater
  • Kroppsvekt på <10 kg
  • Tilstedeværelsen av en annen nevrologisk sykdom
  • Tilstedeværelsen av moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon
  • Tilstedeværelsen av moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon
  • Blodplatetall på <100x10^9/l
  • Dosen av anti-epileptisk behandling (er) var ikke stabil (krevde en endring i dose i løpet av de foregående tre månedene) og/eller en ny anti-epileptisk behandling (medikament eller prosedyre) ble foreskrevet i måneden før baseline
  • Tidligere bruk av et undersøkelsesmedisin innen de tre månedene før screening; eller tidligere deltakelse i en klinisk studie som involverer genterapi eller stamcelletransplantasjon innen 2 år før screening
  • En positiv serum graviditetstest (for kvinner med fertilpotensial)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: Nizubaglustat
En gang daglig orale dispergerbare tabletter
Legemiddel: AZ-3102
Nizubaglustat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) poengsum
Tidsramme: Baseline til måned 18
Totalt SARA omfatter åtte kategorier med en kumulativ poengsum fra 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi)
Baseline til måned 18
Endring fra baseline i funksjonell SARA -poengsum
Tidsramme: Baseline til måned 18
Funksjonell SARA bruker en forkortet skala som scorer 0 til 16, med høyere score som indikerer mer alvorlig svekkelse
Baseline til måned 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline i SARA -poengsum for gang/holdning
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 9-punkts skala med høyere score som indikerer manglende evne til å fullføre oppgaven
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endre fra baseline i Sara -poengsum for tale
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 7-punkts skala med høyere score som indikerer uforståelig tale/anartri
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endre fra baseline i SARA -poengsum for kinetikk
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 5-punkts skala med høyere score som indikerer mer alvorlig svekkelse
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderer fire funksjonsdomener: kommunikasjon, daglige livsferdigheter, sosialisering og motoriske ferdigheter
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i Penetration-Aspiration Scale (PAS)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 8-punkts ordinær skala, med 1 som representerer den laveste og 8 den høyeste/mest alvorlige poengsummen
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endre fra baseline i 9-hulls PEG-test (9-HPT-D)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert med antall knagger per sekund plassert i 50 sekunders, 9-HPT ved bruk av den dominerende hånden
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i kliniker globalt inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 7-punkts skala med høyere score som indikerer lavere forbedring
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i deltaker/omsorgspersoner Globalt inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurdert på en 7-punkts skala med høyere score som indikerer lavere forbedring
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Endring fra baseline i anfallsfrekvens og varighet, i henhold til anfallsdagboken
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Tid-til-hendelse sammenligning mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser med en økning i total SARA-poengsum på ≥2 poeng
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Tid-til-hendelse sammenligning mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser med en nedgang i PAS på ≥1 punkt
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Sammenligning av tid-til-hendelser mellom Nizubaglustat og placebo over studiens varighet for forhåndsdefinerte skadelige hendelser hos deltakere som forlater studien på grunn av deltaker/omsorgspersonens oppfatning av sykdomsprogresjon/mangel på effekt
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18, og 21
Baseline og måneder 1,18, og 21
Time to Cmax (Tmax)
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18, og 21
Baseline og måneder 1,18, og 21
Plasmagrengkonsentrasjon (CTOOGH)
Tidsramme: Baseline og måned 1
Baseline og måned 1
Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra doseringstidspunktet (null) til 24 timer etter dose (AUC0-24) ved baseline
Tidsramme: Baseline (dag 1)
Baseline (dag 1)
Akkumuleringsforhold for Cmax
Tidsramme: Baseline og måneder 1,18, og 21
Baseline og måneder 1,18, og 21
Endring fra baseline i målet for mål (gass)
Tidsramme: Baseline til måneder 6, 12 og 18
Vurderer individuelle mål oppnådd under studien
Baseline til måneder 6, 12 og 18
Tid-til-hendelse sammenligning mellom Nizubaglustat og placebo i løpet av studien for forhåndsdefinerte skadelige hendelser med en økning i funksjonell SARA på ≥1,5 poeng
Tidsramme: Baseline til måned 18
Baseline til måned 18
Endring fra baseline i plasmakonsentrasjon av glukosylceramid (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Tidsramme: Baseline til måneder 1, 6, 12 og 18
Baseline til måneder 1, 6, 12 og 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2025

Primær fullføring (Antatt)

6. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

6. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2025

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2026

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZA-001-301-GMx
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere