Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnych Nizubaglustat (AZ-3102) w późnych i młodocianych postaciach gangliozydozy GM1 lub gangliozydozę GM2

23 lipca 2026 zaktualizowane przez: Azafaros B.V.

18-miesięczne podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności jamy ustnej Nizubaglustat (AZ-3102) w gangliozdozie GM1 lub młodzieńczych GM1 lub młodzieńczych GM2-Pick typu C typu C typu C Niemanna-Picka

18-miesięczne podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, fazowe badanie fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności doustnej Nizubaglustat (AZ-3102) w późnych i młodzieńczych postaciach gangliozydozy GM1 lub GM2

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Informacje na temat protokołu głównego AZA-001-301 znajduje się w NCT #07054515

Główny cel

Głównym celem tego badania jest wykazanie doskonałej skuteczności na objawach ataksji za pomocą doustnego dawkowania Nizubaglustat w porównaniu z placebo, gdy jest podawane przez uczestników z późnymi i młodymi postaciami zwoju GM1/GM2

Cele wtórne

I. Aby ocenić dodatkową skuteczność w objawach ataksycznych i nieTaksji porównujących dawkowanie Nizubagaglustat z placebo, gdy jest podawane przez ponad 18 miesięcy u uczestników z późnymi i młodymi postaciami gangliozydozy GM1/GM2

Ii. Aby ocenić właściwości farmakokinetyczne (PK) Nizubaglustat po podaniu pierwszej dawki (wizyta 1) i w stanie ustalonym po wielu dawkach dziennie

Iii. Aby ocenić wpływ farmakodynamiczny (PD) Nizubaglustat

Iv. Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję dziennego doustnego dawkowania Nizubaglustat w porównaniu z placebo, gdy jest podawany w ciągu 18 miesięcy u uczestników z późnymi i młodymi postaciami gangliozydozy GM1/GM2

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5004 ASL
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 22250-020
        • Instituto Fernandes Figueira
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Indie
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • JK Lone Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
  • Niemcy
      • Höchheim, Niemcy, 65239
        • SphinCS GmbH
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalia, 4050-651
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-7404
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Szwajcaria
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Szwajcaria, 3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
  • Szwecja
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Szwecja, 416 50
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Turcja (Türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Turcja (Türkiye), 1250
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Turcja (Türkiye), 6500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzony gangliozydoza GM1 lub wariant Tay-Sachs, Sandhoff lub GM2AB
  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku 4 lat i starsi w momencie świadomej zgody
  • Początek objawów neurologicznych od 1 do 10 lat
  • Poziom niepełnosprawności na początku: zaburzenia ataksji o całkowity wynik SARA ≥3 i ≤30 na początku
  • Kobiety potencjału dzieci, które są aktywne seksualnie, gotowi podążać za wskazówkami antykoncepcyjnymi
  • Uczestnicy płci męskiej z partnerką potencjału dzieci

Kryteria wykluczenia:

  • Historia schorzeń innych niż gangliozydoza GM1 lub GM2, która zdaniem głównego badacza zakłóciłaby rygor naukowy lub interpretację wyników
  • Masa ciała <10 kg
  • Obecność innej choroby neurologicznej
  • Obecność umiarkowanego lub ciężkiego upośledzenia wątroby
  • Obecność umiarkowanego lub ciężkiego zaburzenia nerek
  • Liczba płytek krwi <100 x10^9/l
  • Dawka jakiegokolwiek leczenia przeciwpadaczkowego (-ów) nie była stabilna (wymagana zmiana dawki w ciągu ostatnich 3 miesięcy) i/lub nowe leczenie przeciwpadaczkowe (lek lub procedura) przepisano w miesiącu przed linią początkową
  • Wcześniejsze stosowanie leku badawczego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem; lub wcześniejszy udział w badaniu klinicznym obejmującym terapię genową lub przeszczep komórek macierzystych w ciągu 2 lat przed badaniem badań przesiewowych
  • Pozytywny test ciążowy w surowicy (dla kobiet o potencjale dzieci)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo
Eksperymentalny: Nizubaglustat
Raz dziennie doustne tabletki z dyspergowalnymi
Lek: AZ-3102
Nizubaglustat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w skali całkowitej dla oceny i oceny Ataxia (SARA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Całkowita Sara obejmuje osiem kategorii o skumulowanym wyniku od 0 (bez ataksji) do 40 (najcięższa ataksja)
Linia bazowa do 18 miesiąca
Zmień się od wartości wyjściowej w funkcjonalnym wyniku Sary
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Funkcjonalna Sara wykorzystuje skróconą skalę, która wynika od 0 do 16, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie
Linia bazowa do 18 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana z punktu wyjściowego w SARA dla chodu/postawy
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniono w 9-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi niezdolność do wykonania zadania
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od podstawy w SARA Score for Speech
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona w 7-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi niezrozumiałą mowę/anartrię
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana z punktu wyjściowego w SARA dla kinetyki
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona w 5-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi na poważniejsze upośledzenie
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana z linii podstawowej w skali zachowań adaptacyjnych Vineland (VABS)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Ocena cztery dziedziny funkcji: komunikacja, codzienne umiejętności życia, socjalizacja i umiejętności motoryczne
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w skali penetracji (PA)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona w 8-punktowej skali porządkowej, z 1 reprezentującym najniższy i 8 najwyższy/najcięższy wynik
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w 9-dołkowym teście PEG (9-HPT-D)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniona liczba kołków na sekundę umieszczoną w 50-sekundowym, 9-hpt za pomocą dominującej dłoni
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniach zmian (CGI-C)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniany w 7-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi na niższą poprawę
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniu uczestników/opiekuna zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Oceniany w 7-punktowej skali z wyższymi wynikami wskazującymi na niższą poprawę
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Zmiana od wartości wyjściowej częstotliwości i czasu trwania napadów, zgodnie z pamiętnikiem napadu
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Porównanie czasu do wydarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń wzrostu całkowitego wyniku Sary o ≥2 punktach
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Porównanie czasu do zdarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń spadku PA o ≥1 punktach
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Porównanie czasu do wydarzenia między Nizubaglustatem i placebo w stosunku do czasu trwania badań dla wstępnie zdefiniowanych szkodliwych zdarzeń uczestników opuszczających badanie z powodu postrzegania progresji choroby przez uczestnika/opiekuna/brak skuteczności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Maksymalne zaobserwowane stężenie osocza (CMAX)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Czas do CMAX (TMAX)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Stężenie do koryta osocza (Ctrough)
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiąc 1
Linia bazowa i miesiąc 1
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu od czasu dawkowania (zero) do 24 godzin po dawce (AUC0-24) na początku
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1)
Linia bazowa (dzień 1)
Współczynnik akumulacji dla CMAX
Ramy czasowe: Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Linia bazowa i miesiące 118 i 21
Zmiana od wartości wyjściowej w skali osiągnięcia celu (gaz)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Ocenia indywidualne cele osiągnięte podczas badania
Linia odniesienia do 6, 12 i 18
Porównanie czasu do zdarzenia między Nizubaglustatem i placebo w trakcie badania przed zdefiniowanym szkodliwym zdarzeniami wzrostu funkcjonalnej Sary o ≥1,5 punktu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 18 miesiąca
Linia bazowa do 18 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu w osoczu glukozylceramidu (GLCCER) C16: 0; C18: 0
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesięcy 1, 6, 12 i 18
Linia bazowa do miesięcy 1, 6, 12 i 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azafaros B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 lipca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZA-001-301-GMx
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj