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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Nizubaglustat (AZ-3102) in späten und jugendlichen Formen von GM1 Gangliosidose oder GM2 Gangliosidose

23. Juli 2026 aktualisiert von: Azafaros B.V.

18-Monats-Doppelblind, Randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Studie, Phase 3, um die Sicherheit und Wirksamkeit von oralem Nizubaglustat (AZ-3102) bei spät-infantilen und juvenilen Formen von Niemann-Pick-Krankheiten sowie in Spätinfantilen- und Juvenil-Formen von GM1-Gangliosidose- oder GM2-Gang-Blinsen-Formen von GM1-GM1-Gang-Formen von GM1-GM1-GM1-GM1-GM1-GM1-GM1-Anlagen zu bewerten.

Eine 18-monatige doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische, Phase-3

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Weitere Informationen zum AZA-001-301 Master-Protokoll finden Sie unter NCT #07054515

Hauptziel

Das Hauptziel dieser Studie ist es, überlegene Wirksamkeit bei ataxischen Manifestationen mit oraler Nizubaglustat-Dosierung im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit Spätinfantil- und Jugendformen von GM1/GM2-Gangliosidose nachzuweisen

Sekundäre Ziele

I. Um die zusätzliche Wirksamkeit bei ataxischen und nicht -ataxischen Manifestationen zu bewerten, in denen die Dosierung von Nizubaglustat mit Placebo verglichen wird, wenn sie über 18 Monate bei Teilnehmern mit Spätinfantil- und Jugendformen von GM1/GM2 Gangliosidose verabreicht werden

Ii. Bewertung der pharmakokinetischen (PK) Eigenschaften von Nizubaglustat nach Verabreichung der ersten Dosis (Besuch 1) und im stationären Zustand nach mehreren einmal täglichen Dosen

III. Bewertung der pharmakodynamischen (PD) -Effekte von Nizubaglustat

Iv. Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit der täglichen oralen Nizubaglustat-Dosierung im Vergleich zu Placebo, wenn sie über 18 Monate bei Teilnehmern mit Spätinfantil- und Jugendformen von GM1/GM2-Gangliosidose verabreicht werden

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

75

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentinien, X5004 ASL
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90560-030
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 22250-020
        • Instituto Fernandes Figueira
  • Deutschland
      • Höchheim, Deutschland, 65239
        • SphinCS GmbH
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
  • Indien
    • Kerala
      • Ernākulam, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • JK Lone Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugal, 4050-651
        • ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
  • Schweden
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Schweden, 416 50
        • Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
  • Schweiz
    • Canton of Bern
      • Bern, Canton of Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital - Universitätsspital Bern
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Türkei (türkiye)
    • Adana
      • Adana, Adana, Türkei (türkiye), 1250
        • Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Türkei (türkiye), 6500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Children's Center - PIN
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030-7404
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte GM1-Gangliosidose oder Tay-Sachs, Sandhoff oder GM2AB-Variante
  • Männliche und weibliche Teilnehmer ab 4 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung nach informierter Einwilligung
  • Beginn der neurologischen Symptome von 1 bis 10 Jahren
  • Behinderungsniveau zu Studienbeginn: Ataxische Störungen mit einem Gesamt -SARA -Score von ≥3 und ≤ 30 zu Studienbeginn
  • Frauen des gebärfähigen Potenzials, die sexuell aktiv sind, die bereit sind, die Verhütungsanleitung zu befolgen
  • Männliche Teilnehmer mit einer weiblichen Partnerin des gebärfähigen Potenzials, die bereit sind, die Verhütungsanleitung zu befolgen

Ausschlusskriterien:

  • Eine andere Anamnese der medizinischen Erkrankungen als GM1- oder GM2 -Gangliosidose, die nach Meinung des Hauptforschers die wissenschaftliche Strenge oder die Interpretation von Ergebnissen verwechseln würde
  • Körpergewicht von <10 kg
  • Das Vorhandensein einer anderen neurologischen Erkrankung
  • Das Vorhandensein von mittelschwerer oder schwerer Leberbeeinträchtigungen
  • Das Vorhandensein von mittelschwerer oder schwerer Nierenbeeinträchtigungen
  • Thrombozytenzahl von <100x10^9/l
  • Die Dosis einer Anti-Epileptik-Behandlung (en) war nicht stabil (erforderte eine Dosis innerhalb der letzten 3 Monate) und/oder eine neue antiepileptische Behandlung (Arzneimittel oder Verfahren) wurde im Monat vor dem Ausgangswert verschrieben
  • Vorherige Verwendung eines Untersuchungsmedikaments innerhalb der 3 Monate vor dem Screening; oder vorherige Teilnahme an einer klinischen Studie mit Gentherapie oder Stammzelltransplantation innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
  • Ein positiver Serumschwangerschaftstest (für Frauen mit einem Geburtspotential)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: Nizubaglustat
Einmal täglich orale dispergierbare Tabletten
Arzneimittel: AZ-3102
Nizubaglustat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie in der Gesamtskala für die Bewertung und Bewertung von Ataxia (SARA) Score
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Die Gesamt -Sara umfasst acht Kategorien mit einer kumulativen Punktzahl von 0 (keine Ataxie) bis 40 (schwerste Ataxie)
Grundlinie bis Monat 18
Wechseln Sie von der Grundlinie in der funktionalen SARA -Punktzahl
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Funktionelle SARA verwendet eine abgekürzte Skala, die 0 bis 16 Punkte bewertet, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Beeinträchtigungen hinweisen
Grundlinie bis Monat 18

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Basis in Sara Score für Gang/Haltung
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Bewertet auf einer 9-Punkte-Skala mit höheren Bewertungen, die darauf hinweisen
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Wechseln Sie von der Basis in Sara Score für die Sprache
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Beurteilt auf einer 7-Punkte
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Wechseln Sie von der Grundlinie im Sara -Score für die Kinetik
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Auf einer 5-Punkte-Skala mit höheren Werten bewertet, was auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweist
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Änderung von der Grundlinie in der Vineland Adaptive Behavior Scale (VABs)
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Bewertet vier Funktionsbereiche: Kommunikation, Fähigkeiten zum täglichen Leben, Sozialisation und motorische Fähigkeiten
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Änderung von der Grundlinie in der Penetrations-Aspirationsskala (PAS)
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Bewertet auf einer 8-Punkte-Ordnungsskala, wobei 1 die niedrigste und 8 die höchste/schwerste Punktzahl darstellt
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Wechseln Sie vom Ausgangswert im 9-Loch-PEG-Test (9-HPT-D)
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Bewertet durch die Anzahl der Stifte pro Sekunde in einer 50-Sekunden-9-HPT mit der dominanten Hand
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Wechsel von der Ausgangsbeginnin im globalen Eindruck von Veränderungen (CGI-C) im Kliniker
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Beurteilt auf einer 7-Punkte-Skala mit höheren Werten, was auf eine geringere Verbesserung hinweist
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Veränderung von der Ausgangswert des globalen Eindrucks der Teilnehmer/Pflegekraft (PGI-C)
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Beurteilt auf einer 7-Punkte-Skala mit höheren Werten, was auf eine geringere Verbesserung hinweist
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Wechseln Sie von der Anfallsfrequenz und -dauer gemäß dem Anfalls -Tagebuch
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Zeit-zu-Event
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Grundlinie bis Monat 18
Zeit-zu-Event
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Grundlinie bis Monat 18
Zeit-zu-Event-Vergleich zwischen Nizubaglustat und Placebo über die Studiendauer für vordefinierte nachteilige Ereignisse von Teilnehmern, die die Studie aufgrund der Wahrnehmung des Fortschreitens der Krankheit/des Mangels an Wirksamkeit aus der Studie verlassen, verließen die Studie
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Grundlinie bis Monat 18
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Grundlinie und Monate 1,18 und 21
Grundlinie und Monate 1,18 und 21
Zeit bis Cmax (Tmax)
Zeitfenster: Grundlinie und Monate 1,18 und 21
Grundlinie und Monate 1,18 und 21
Plasma -Trogkonzentration (Ctrough)
Zeitfenster: Baseline und Monat 1
Baseline und Monat 1
Fläche unter der Plasma-Konzentrationszeitkurve ab dem Zeitpunkt der Dosierung (Null) bis 24 Stunden nach der Dosis (AUC0-24) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1)
Grundlinie (Tag 1)
Akkumulationsverhältnis für Cmax
Zeitfenster: Grundlinie und Monate 1,18 und 21
Grundlinie und Monate 1,18 und 21
Wechseln Sie von der Grundlinie in der Zielerreichungsskala (Gas)
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Bewertet die individuellen Ziele, die während der Studie erreicht werden
Grundlinie auf Monate 6, 12 und 18
Zeit-zu-Event
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 18
Grundlinie bis Monat 18
Änderung von der Basislinie in der Plasmakonzentration von Glucosylceramid (Glccer) C16: 0; C18: 0
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 1, 6, 12 und 18
Grundlinie auf Monate 1, 6, 12 und 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

6. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AZA-001-301-GMx
  • 2024-515778-28-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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