GM1ガングリオシドーシスまたはGM2ガングリオシドーシスの患者および幼虫型の経口nizubaglustat（AZ-3102）の安全性と有効性を評価するための研究
2026年7月23日 更新者：Azafaros B.V.
18ヶ月の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設、第3相試験では、ニーマンピック型C型疾患の後期および幼虫型の経口および若年型の経口および幼虫の安全性と有効性を評価するための第3相研究
GM1ガングリオシドーシスまたはGM2ガングリオシドーシスの患者および幼体型の経口ニズバグラスタット（AZ-3102）の安全性と有効性を評価するための18か月の二重盲検、ランダム化、プラセボ対照、多施設、第3相研究
調査の概要
詳細な説明
AZA-001-301マスタープロトコルについては、NCT＃07054515をご覧ください。
主な目的
この研究の主な目的は、GM1/GM2ガングリオオジド症の末期および若年型の参加者に18か月以上投与された場合、経口ニズバグラスタット投与による運動性症状に対する優れた有効性を示すことです。
二次目標
I. Nizubaglustatの投与量とプラセボを比較した運動性および非軸症の症状における追加の有効性を評価するには、GM1/GM2亜鉛症の後期および幼虫型の参加者に18か月以上投与したときに投与した場合
ii。 最初の用量を投与した後のニズバグルスタットの薬物動態（PK）特性を評価する（1）と1日1回の投与後の定常状態で
iii。 Nizubaglustatの薬力学（PD）効果を評価する
IV。 GM1/GM2ガングリオシドーシスの後期および幼虫型の参加者に18か月以上投与された場合、プラセボと比較して毎日の経口ニズバグラスタット投与の安全性と忍容性を評価するために
研究の種類
介入
入学 (推定)
75
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical School
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic Children's Center - PIN
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center Dallas
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030-7404
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
- Hospital Universitario Austral
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Córdoba Province
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Córdoba、Córdoba Province、アルゼンチン、X5004 ASL
- Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
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Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Kerala
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Ernākulam、Kerala、インド、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
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National Capital Territory of Delhi
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New Delhi、National Capital Territory of Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
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Rajasthan
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Jaipur、Rajasthan、インド、302004
- JK Lone Hospital
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South Australia
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North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
- Women's and Children's Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
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Canton of Bern
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Bern、Canton of Bern、スイス、3010
- Inselspital - Universitätsspital Bern
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Västra Götaland County
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Gothenburg、Västra Götaland County、スウェーデン、416 50
- Sahlgrenska universitetssjukhuset Östra
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Barcelona
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Barcelona、Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid
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Madrid、Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
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Adana
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Adana、Adana、トルコ（Türkiye）、1250
- Balcali Hastanesi Saglik Uygulama ve Arastirma Merkezi
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Ankara
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Çankaya、Ankara、トルコ（Türkiye）、6500
- Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi
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İzmir
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Bornova、İzmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Höchheim、ドイツ、65239
- SphinCS GmbH
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Paris、フランス、75012
- AP-HP - Hôpital Armand Trousseau
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90560-030
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、22250-020
- Instituto Fernandes Figueira
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
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Porto District
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Porto、Porto District、ポルトガル、4050-651
- ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- GM1ガングリオシドーシスまたはTay-Sachs、Sandhoff、またはGM2ABバリアントを確認しました
- インフォームドコンセントの時点で4歳以上の男性と女性の参加者
- 1〜10年の神経症状の発症
- ベースラインでの障害レベル：総SARAスコアが3以上、ベースラインで30以下の運動障害
- 避妊薬の指導に従うことをいとわない性的に活発な出産可能性の女性
- 避妊のガイダンスに従うことをいとわない出産可能性の女性パートナーを持つ男性の参加者
除外基準：
- 主任研究者の意見では、科学的厳密さまたは結果の解釈を混乱させるGM1またはGM2輪郭症以外の病状の歴史
- 体重は10 kg未満です
- 別の神経疾患の存在
- 中程度または重度の肝障害の存在
- 中程度または重度の腎障害の存在
- <100x10^9/lの血小板数
- 抗てんかん治療の用量は安定していませんでした（過去3か月以内に用量の変化が必要です）、および/または新しい抗てんかん治療（薬物または処置）は、ベースラインの前の月に処方されました。
- スクリーニングの3か月以内に治験薬の事前使用。または、スクリーニングの2年以内に遺伝子治療または幹細胞移植を含む臨床研究への事前の参加
- 陽性の血清妊娠検査（出産可能性のある女性向け）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
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実験的：Nizubaglustat
毎日1回の経口分散性錠剤
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Nizubaglustat
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動失調（SARA）スコアの評価と評価のために、総規模のベースラインからの変更
時間枠：18か月目のベースライン
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合計SARAは、0（運動失調症なし）から40（最も重度の運動失調）の範囲の累積スコアを持つ8つのカテゴリで構成されています
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18か月目のベースライン
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機能的なSARAスコアのベースラインからの変更
時間枠：18か月目のベースライン
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機能的なSARAは、0から16のスコアを獲得する短縮スケールを使用し、より高いスコアがより深刻な障害を示すことを示しています
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18か月目のベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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歩行/姿勢のサラスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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タスクを完了できないことを示すスコアが高い9点スケールで評価
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ベースラインから6、12、および18か月
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スピーチのためにサラスコアのベースラインから変更します
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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より高いスコアで7ポイントスケールで評価され、理解できない音声/無アルレを示す
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ベースラインから6、12、および18か月
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運動学のサラスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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より深刻な障害を示すスコアが高い5点スケールで評価
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ベースラインから6、12、および18か月
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Vineland Adaptive Behavior Scale（VABS）のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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機能の4つの領域を評価します：コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力
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ベースラインから6、12、および18か月
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浸透吸収スケール（PA）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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8ポイントの順序スケールで評価され、1は最低、8は最高/最も重度のスコアを表します
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ベースラインから6、12、および18か月
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9ホールPEGテストのベースラインからの変更（9-HPT-D）
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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ドミナントハンドを使用して50秒、9-HPTに配置された1秒あたりのPEGの数によって評価されます
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ベースラインから6、12、および18か月
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臨床医のベースラインからの変化変化の世界的な印象（CGI-C）
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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より高いスコアで7ポイントスケールで評価され、改善が低いことを示しています
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ベースラインから6、12、および18か月
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参加者/介護者のベースラインからの変化変化のグローバルな印象（PGI-C）
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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より高いスコアで7ポイントスケールで評価され、改善が低いことを示しています
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ベースラインから6、12、および18か月
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発作日記によると、発作の頻度と期間のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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ベースラインから6、12、および18か月
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2ポイント以上の総SARAスコアの増加の事前定義された有害なイベントの研究期間中のニズバグラスタットとプラセボのイベントまでの比較時間
時間枠：18か月目のベースライン
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18か月目のベースライン
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1ポイント以上のPAの減少の事前定義された有害なイベントの研究期間中のニズバグラスタットとプラセボの間のイベントまでの比較時間比較
時間枠：18か月目のベースライン
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18か月目のベースライン
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参加者/介護者が疾患の進行の認識/有効性の欠如により、研究を去る参加者の事前に定義された有害なイベントの研究期間中のニズバグラスタットとプラセボのイベントまでの比較時間比較
時間枠：18か月目のベースライン
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18か月目のベースライン
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最大観測された血漿濃度（CMAX）
時間枠：ベースラインと月1,18ヶ月、および21
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ベースラインと月1,18ヶ月、および21
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Cmax（tmax）への時間
時間枠：ベースラインと月1,18ヶ月、および21
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ベースラインと月1,18ヶ月、および21
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プラズマトラフ濃度（Ctrough）
時間枠：ベースラインと月1
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ベースラインと月1
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ベースラインでの投与時（ゼロ）から24時間後の投与後（AUC0-24）から24時間の血漿濃度時間曲線下の面積
時間枠：ベースライン（1日目）
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ベースライン（1日目）
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CMAXの蓄積率
時間枠：ベースラインと月1,18ヶ月、および21
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ベースラインと月1,18ヶ月、および21
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目標達成スケール（ガス）のベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから6、12、および18か月
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研究中に達成された個々の目標を評価します
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ベースラインから6、12、および18か月
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1.5ポイント以上の機能的SARAの増加の事前定義された有害なイベントのための研究の過程でのニズバグラスタットとプラセボのイベントまでの比較
時間枠：18か月目のベースライン
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18か月目のベースライン
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グルコシルセラミド（GLCCER）C16：0の血漿濃度のベースラインからの変化。 C18：0
時間枠：1、6、12、および18ヶ月のベースライン
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1、6、12、および18ヶ月のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年6月30日
一次修了 (推定)
2028年2月6日
研究の完了 (推定)
2028年3月6日
試験登録日
最初に提出
2025年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年7月16日
最初の投稿 (実際)
2025年7月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月23日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AZA-001-301-GMx
- 2024-515778-28-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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