Behandeling met 5-azacytidine versus 5-azacytidine gevolgd door allogene stamceltransplantatie bij oudere patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)
26 oktober 2023 bijgewerkt door: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Vergelijking tussen behandeling met 5-azacytidine en 5-azacytidine gevolgd door allogene stamceltransplantatie bij oudere patiënten met MDS in een gevorderd stadium volgens de beschikbaarheid van de donor
Behandeling met 5-azacytidine verlengt de overleving van patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS), maar geneest de ziekte niet.
Allogene stamceltransplantatie is een curatieve behandelingsoptie, maar gaat gepaard met een hoog risico op behandelingsgerelateerde morbiditeit en mortaliteit.
In het huidige onderzoek zal allogene stamceltransplantatie worden vergeleken met een behandeling met alleen 5-azacytidine op basis van de beschikbaarheid van donoren bij oudere patiënten met MDS (55-70 jaar).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Behandeling met 5-azacytidine verlengt de overleving van patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS), maar geneest de ziekte niet.
Allogene stamceltransplantatie is een curatieve behandelingsoptie, maar gaat gepaard met een hoog risico op behandelingsgerelateerde morbiditeit en mortaliteit.
Dosis-gereduceerde conditionering voorafgaand aan transplantatie maakt ook behandeling van oudere patiënten met MDS mogelijk.
In het huidige onderzoek zal allogene stamceltransplantatie worden vergeleken met een behandeling met alleen 5-azacytidine op basis van de beschikbaarheid van donoren bij oudere patiënten met MDS (55-70 jaar).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
191
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite Campus Benjamin Franklin
-
Bonn, Duitsland
- Uniklinikum Bonn
-
Dresden, Duitsland, 01307
- Universitätsklinikum Dresden
-
Düsseldorf, Duitsland
- Universitätsklinikum Düsseldorf
-
Essen, Duitsland
- Universitätsklinikum Essen
-
Essen, Duitsland, 45122
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt am Main, Duitsland
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Göttingen, Duitsland
- Universitätsklinikum Göttingen
-
Hamburg, Duitsland
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Hannover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Köln, Duitsland
- Universität zu Köln
-
Mannheim, Duitsland
- Universitätsklinikum Mannheim
-
München, Duitsland
- Klinikum rechts der Isar
-
Münster, Duitsland
- Universitatsklinikum Munster
-
Nürnberg, Duitsland
- Klinikum Nürnberg
-
Tübingen, Duitsland
- Medizinische Universitätsklinik II
-
Ulm, Duitsland
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
55 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met bewezen de novo of therapiegerelateerd MDS / CMML (WBC <13 GPT/l) volgens FAB en risicoprofiel volgens IPSS: intermediair II-risico of hoog risico of intermediair I met hoog risico cytogenetisch (volgens IPSS , rekening houdend met het feit dat IPSS echter niet gevalideerd was voor t-MDS), patiënten met secundaire AML (volgens WHO) en blasten ≤ 30 % (= RAEB-t volgens FAB)
- Eerder onbehandeld of maximaal 1 kuur 5-azacytidine (Vidaza®)
- Man of vrouw; Leeftijd 55 - 70 jaar
- Een geïnformeerd toestemmingsformulier begrijpen en vrijwillig ondertekenen
- ECOG-prestatiestatus van ≤ 2 bij aanvang van de studie
- Adequate nier- en leverfunctie: creatinine en bilirubine < 3 x de bovengrens van normaal
- Voldoende hartfunctie (ejectiefractie > 30 %)
Uitsluitingscriteria:
- Ontploffingen > 30% in het beenmerg op het moment van diagnose
- Betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel
- Ernstige onomkeerbare nier-, lever-, long- of hartziekte, zoals
- Totaal bilirubine, SGPT of SGOT ≥ 3 keer hoger dan normaal
- Linkerventrikelejectiefractie < 30 %
- Creatinineklaring < 30 ml/min
- DLCO < 35 % en/of continu aanvullende zuurstof ontvangen
- Zwangere of borstvoeding gevende vrouw
- Patiënten met een levensverwachting van minder dan zes maanden vanwege een andere slopende ziekte
- Ernstige psychiatrische of psychische stoornissen
- Ongecontroleerde invasieve schimmelinfectie op het moment van registratie
- Bekend positief voor HIV of acute infectieuze hepatitis, type A, B of C
- Deelname aan een ander onderzoek met doorlopend gebruik van een niet-gelicentieerd onderzoeksproduct vanaf 28 dagen vóór inschrijving voor het onderzoek tot het einde van het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Faculteitstoewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Behandeling met 5-azacytidine tot vooruitgang
5-azacytidine tot vooruitgang
|
als er geen donor beschikbaar is 5-azacytidine tot vooruitgang of toxiciteiten
|
|
Experimenteel: allogene stamceltransplantatie
na 4 cycli 5-azacytidine en indien donor beschikbaar: allogene stamceltransplantatie na conditionering met verminderde intensiteit
|
donor beschikbaar, na 4 cycli 5-azacytidine allogene stamceltransplantatie na verminderde conditionering
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
algemeen overleven
Tijdsspanne: drie jaar
|
vergelijk met totale overleving van patiënten die na 4 cycli van 5-azacytidine ofwel allogene stamceltransplantatie ofwel continue 5-azacytidine krijgen als er geen compatibele donor beschikbaar is in totaal 230 patiënten
|
drie jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
antwoord
Tijdsspanne: drie jaar
|
Vergelijking van respons volgens de International Working Group Response Criteria tussen beide armen: - Onderzoeken van beenmerg (aantal blasten) en perifeer bloed (hematologische verbetering) na beoordeling van het studieschema (na cyclus 4 in beide armen, na cyclus 8 en na maanden 12-24-36 in de 5-azacytidine-behandeling en op dag 100, dag 180, maanden 12-24-36 na allogene stamceltransplantatie |
drie jaar
|
|
gebeurtenisvrij overleven
Tijdsspanne: drie jaar
|
vergelijking van gebeurtenisvrije overleving in beide armen (230 pat.): - evaluatie van de overlevingsstatus (terugval, datum van terugval, levend of dood) gedurende de gehele studieperiode |
drie jaar
|
|
algemeen overleven
Tijdsspanne: drie jaar
|
Vergelijking van totale overleving tussen beide armen (230 pat.). - evaluatie van de overlevingsstatus (levend of overlijden/datum van overlijden) gedurende de gehele studieperiode |
drie jaar
|
|
impact van de comorbiditeitsindex op de uitkomst
Tijdsspanne: drie jaar
|
impact van de comorbiditeitsindex op de uitkomst na deelname aan het onderzoek en voorafgaand aan allogene stamceltransplantatie (volgens definities en gewogen scores van comorbiditeit door Sorror et al):
|
drie jaar
|
|
Behandelingsgerelateerde sterfte
Tijdsspanne: drie jaar
|
vergelijk behandelingsgerelateerde mortaliteit in beide armen (230 pat.): - overlijden volgens behandeling in beide armen |
drie jaar
|
|
Evaluatie van toxiciteit
Tijdsspanne: drie jaar
|
de beoordeling van de toxiciteit zal worden uitgevoerd volgens de rapportagerichtlijnen volgens NCI CTCAE gedurende de gehele onderzoeksperiode:
|
drie jaar
|
|
kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: drie jaar
|
Vergelijking van de kwaliteit van leven tussen beide armen met de kernvragenlijst QLQ-C30 over de kwaliteit van leven en de behandelingsspecifieke hooggedoseerde chemotherapiemodule QLQ HD-C29 om de kwaliteit van leven van kankerpatiënt te beoordelen.
De vragenlijst moet worden beantwoord na de vierde cyclus, 6 maanden, 1 jaar, 2 jaar en 3 jaar na beide behandelarmen
|
drie jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nicolaus Kroeger, Prof., University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Stem-Cell-Transplantation
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juli 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 juni 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2011
Eerst geplaatst (Geschat)
28 juli 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 oktober 2023
Laatst geverifieerd
1 oktober 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Ziekte attributen
- Ziekte
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Voorstadia van kanker
- Myelodysplastische-myeloproliferatieve ziekten
- Leukemie
- Leukemie, myeloïde
- Chronische ziekte
- Syndroom
- Myelodysplastische syndromen
- Preleukemie
- Leukemie, myelomonocytische, chronische
- Leukemie, myelomonocytische, juveniele
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Antimetabolieten, antineoplastische
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Azacitidine
Andere studie-ID-nummers
- VidazaAlloStudy
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .