Léčba 5-azacytidinem versus 5-azacytidinem s následnou alogenní transplantací kmenových buněk u starších pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS)
26. října 2023 aktualizováno: Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Srovnání mezi léčbou 5-azacytidinem a 5-azacytidinem s následnou alogenní transplantací kmenových buněk u starších pacientů s pokročilým MDS podle dostupnosti dárce
Léčba 5-azacytidinem prodlužuje přežití pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS), ale neléčí onemocnění.
Alogenní transplantace kmenových buněk je léčebnou možností léčby, ale je spojena s vysoce rizikovou morbiditou a mortalitou související s léčbou.
V současné studii bude alogenní transplantace kmenových buněk srovnávána s léčbou pouze 5-azacytidinem podle dostupnosti dárce u starších pacientů s MDS (55-70 let).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Léčba 5-azacytidinem prodlužuje přežití pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS), ale neléčí onemocnění.
Alogenní transplantace kmenových buněk je léčebnou možností léčby, ale je spojena s vysoce rizikovou morbiditou a mortalitou související s léčbou.
Kondicionování před transplantací se sníženou dávkou umožňuje také léčbu starších pacientů s MDS.
V současné studii bude alogenní transplantace kmenových buněk srovnávána s léčbou pouze 5-azacytidinem podle dostupnosti dárce u starších pacientů s MDS (55-70 let).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
191
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Campus Benjamin Franklin
-
Bonn, Německo
- Uniklinikum Bonn
-
Dresden, Německo, 01307
- Universitätsklinikum Dresden
-
Düsseldorf, Německo
- Universitatsklinikum Dusseldorf
-
Essen, Německo
- Universitätsklinikum Essen
-
Essen, Německo, 45122
- Universitätsklinikum Essen
-
Frankfurt am Main, Německo
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
Göttingen, Německo
- Universitätsklinikum Göttingen
-
Hamburg, Německo
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Köln, Německo
- Universität zu Köln
-
Mannheim, Německo
- Universitätsklinikum Mannheim
-
München, Německo
- Klinikum rechts der Isar
-
Münster, Německo
- Universitätsklinikum Münster
-
Nürnberg, Německo
- Klinikum Nürnberg
-
Tübingen, Německo
- Medizinische Universitätsklinik II
-
Ulm, Německo
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
55 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s prokázaným de novo nebo s léčbou související MDS / CMML (WBC <13 GPT/l) podle FAB a rizikovým profilem podle IPSS: střední II-rizikové nebo vysoce rizikové nebo střední I s vysoce rizikovým cytogenetickým (podle IPSS s přihlédnutím k tomu, že IPSS však nebyl validován pro t-MDS), pacienti se sekundární AML (podle WHO) a blasty ≤ 30 % (= RAEB-t podle FAB)
- Dříve neléčený nebo maximálně 1 cyklus 5-azacytidinu (Vidaza®)
- Muž nebo žena; Věk 55 - 70 let
- Pochopte a dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu
- Stav výkonnosti podle ECOG ≤ 2 při vstupu do studie
- Přiměřená funkce ledvin a jater: kreatinin a bilirubin < 3 x horní hranice normálu
- Dostatečná srdeční funkce (ejekční frakce > 30 %)
Kritéria vyloučení:
- Výbuchy > 30 % v kostní dřeni v době diagnózy
- Postižení centrálního nervového systému
- Těžké ireverzibilní onemocnění ledvin, jater, plic nebo srdce, jako např
- Celkový bilirubin, SGPT nebo SGOT ≥ 3krát vyšší než normální hladina
- Ejekční frakce levé komory < 30 %
- Clearance kreatininu < 30 ml/min
- DLCO < 35 % a/nebo příjem doplňkového nepřetržitého kyslíku
- Těhotná nebo kojící žena
- Pacienti s očekávanou délkou života kratší než šest měsíců z důvodu jiného vysilujícího onemocnění
- Závažné psychické nebo psychické poruchy
- Nekontrolovaná invazivní plísňová infekce v době registrace
- Známý pozitivní na HIV nebo akutní infekční hepatitidu typu A, B nebo C
- Účast v jiné studii s pokračujícím používáním nelicencovaného hodnoceného produktu od 28 dnů před zařazením do studie do konce studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Faktorové přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Léčba 5-azacytidinem až do progrese
5-azacytidin až do pokroku
|
pokud není k dispozici žádný dárce 5-azacytidin až do progrese nebo toxicity
|
|
Experimentální: alogenní transplantace kmenových buněk
po 4 cyklech 5-azacytidin a pokud je k dispozici dárce: alogenní transplantace kmenových buněk po kondicionování se sníženou intenzitou
|
k dispozici dárce, po 4 cyklech 5-azacytidinová alogenní transplantace kmenových buněk po snížené kondici
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
celkové přežití
Časové okno: tři roky
|
porovnejte s celkovým přežitím pacientů, kteří dostanou po 4 cyklech 5-azacytidinu buď alogenní transplantaci kmenových buněk nebo kontinuální 5-azacytidin, pokud není k dispozici kompatibilní dárce, celkem 230 pacientů
|
tři roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odezva
Časové okno: tři roky
|
Porovnání odezvy podle kritérií reakce Mezinárodní pracovní skupiny mezi oběma rameny: - Vyšetření kostní dřeně (počet blastů) a periferní krve (hematologické zlepšení) po plánu hodnocení studie (po cyklu 4 v obou ramenech, po cyklu 8 a po měsících 12-24-36 při léčbě 5-azacytidinem a v den 100, den 180, měsíce 12-24-36 po alogenní transplantaci kmenových buněk |
tři roky
|
|
přežití bez událostí
Časové okno: tři roky
|
srovnání přežití bez příhody v obou ramenech (230 pat.): - hodnocení stavu přežití (relaps, datum relapsu, přežití nebo smrt) v celém období studie |
tři roky
|
|
celkové přežití
Časové okno: tři roky
|
Srovnání celkového přežití mezi oběma rameny (230 pat.). - hodnocení stavu přežití (naživu nebo úmrtí/datum úmrtí) po celou dobu studie |
tři roky
|
|
dopad indexu komorbidity na výsledek
Časové okno: tři roky
|
dopad indexu komorbidity na výsledek po vstupu do studie a před alogenní transplantací kmenových buněk (podle definic a vážených skóre komorbidit podle Sorrora et al):
|
tři roky
|
|
Úmrtnost související s léčbou
Časové okno: tři roky
|
porovnat mortalitu související s léčbou v obou ramenech (230 pat.): - smrt podle léčby v obou pažích |
tři roky
|
|
Hodnocení toxicity
Časové okno: tři roky
|
hodnocení toxicity bude provedeno podle pokynů pro podávání zpráv podle NCI CTCAE po celou dobu studie:
|
tři roky
|
|
kvalita života
Časové okno: tři roky
|
Porovnání kvality života mezi oběma rameny se základním dotazníkem kvality života QLQ-C30 a léčebně specifickým modulem vysokodávkové chemoterapie QLQ HD-C29 k posouzení kvality života onkologického pacienta.
Dotazník je nutné zodpovědět po čtvrtém cyklu, 6 měsíců, 1 rok, 2 roky a 3 roky po obou léčebných ramenech
|
tři roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nicolaus Kroeger, Prof., University Medical Centre Hamburg-Eppendorf, Stem-Cell-Transplantation
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2020
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. června 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. července 2011
První zveřejněno (Odhadovaný)
28. července 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Atributy nemoci
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Prekancerózní stavy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Leukémie
- Leukémie, myeloidní
- Chronické onemocnění
- Syndrom
- Myelodysplastické syndromy
- Preleukémie
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Azacitidin
Další identifikační čísla studie
- VidazaAlloStudy
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .