Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie met Lanadelumab bij personen met erfelijk angio-oedeem (HAE) in Polen (CHOPIN)

25 maart 2026 bijgewerkt door: Takeda

Resultaten van de behandeling met lanadelumab bij Poolse HAE-patiënten die worden behandeld in het kader van het nationale drugsprogramma (NDP). Prospectieve observatiestudie in meerdere centra

Het belangrijkste doel van deze studie is om te leren hoeveel personen met HAE type I of type II aanvalsvrij zijn wanneer ze in het echte leven met lanadelumab worden behandeld, hoeveel aanvallen er voorkomen en hoeveel van deze aanvallen reddingsbehandeling nodig hebben en over de aard van HAE-aanvallen.

Deelnemers zullen hun arts in totaal 5 keer moeten bezoeken als onderdeel van deze studie. De bezoeken worden om de 6 maanden gepland. Deelnemers zullen ook worden gevraagd om vragenlijsten in te vullen als onderdeel van dit onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Polen
- Greater Poland Voivodeship
  - Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
    - Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów/Szpital w Poznaniu
- Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
  - Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-168
    - Szpital Uniwersytecki nr 2
- Lesser Poland Voivodeship
  - Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-501
    - Szpital Uniwersytecki w Krakowie
- Lower Silesian Voivodeship
  - Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-566
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
- Lublin Voivodeship
  - Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-718
    - Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego
- Masovian Voivodeship
  - Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-141
    - Wojskowy Instytut Medyczny
- Podkarpackie Voivodeship
  - Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polen, 35-001
    - Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie
- Podlaskie Voivodeship
  - Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polen, 15-276
    - Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku
  - Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polen, 15-540
    - Uniwersytet Medyczny w Białymstoku
- Pomeranian Voivodeship
  - Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
- Warmian-Masurian Voivodeship
  - Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen, 10-357
    - Samodzielny Publiczny Zespół Gruźlicy i Chorób Płuc w Olsztynie
- Zachodniopomorske
  - Szczecin, Zachodniopomorske, Polen, 70-111
    - SPSK nr 2 PUM w Szczecinie
- Łódź Voivodeship
  - Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 92-213
    - SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ - Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytety Medycznego w Łodzi
- Świętokrzyskie Voivodeship
  - Chmielknik, Świętokrzyskie Voivodeship, Polen, 26-020
    - Szpital Powiatowy w Chmielniku

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met HAE zijn opgenomen in deze studie.

Beschrijving

Inclusiecriteria

De geschiktheid van de deelnemer wordt bepaald aan de hand van de volgende criteria voorafgaand aan deelname aan het onderzoek:

Naar het oordeel van de onderzoeker is de deelnemer in staat de protocoleisen te begrijpen en na te leven.
De deelnemer of, indien van toepassing, de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de deelnemer ondertekent en dateert een schriftelijk, geïnformeerd toestemmingsformulier en eventuele vereiste privacyautorisatie voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures.
HAE-deelnemer (ouder dan of gelijk aan [>=] 12 jaar oud.) gekwalificeerd voor behandeling met lanadelumab in de NDP en behandeling ontvangen volgens de samenvatting van de productkenmerken van Takhzyro.
Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, >=12 jaar oud.

Uitsluitingscriteria

Elke deelnemer die aan een van de volgende criteria voldoet, komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

Neemt momenteel deel aan of is van plan om deel te nemen aan een interventionele klinische studie.
Elke andere reden die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maakt om deel te nemen aan dit onderzoek.

Deelnemers mogen slechts eenmaal aan het onderzoek deelnemen. Gegevens die ten onrechte zijn verzameld van deelnemers waarvoor geen schriftelijke toestemming beschikbaar is, worden niet opgenomen in of worden verwijderd uit de database.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Deelnemers met HAE Deelnemers met type 1 of type 2 HAE die in het echte leven worden behandeld met lanadelumab in overeenstemming met de samenvatting van de productkenmerken (SmPC) en de NDP-vereisten, zullen gedurende 36 maanden worden geobserveerd in deze prospectieve observationele studie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verandering van baseline in totaal aantal HAE-aanvallen naar 3 maanden op Lanadelumab-therapie Tijdsspanne: Basislijn tot 3 maanden	Verandering van baseline (periode van 3 maanden voorafgaand aan kwalificatie voor NDP) tot 3 maanden op lanadelumab-therapie in het totale aantal HAE-aanvallen zal worden geanalyseerd met behulp van een Poisson- of een negatief binomiaal gemengd effectmodel met periode (voor of na kwalificatie voor NDP) als vast effect en deelnemer als willekeurig effect. De keuze van de modelleringsmethode hangt af van de mate van overspreiding van het aantal HAE-aanvallen.	Basislijn tot 3 maanden
Percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen in maand 6 Tijdsspanne: Op maand 6	Het percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen wordt geanalyseerd en gerapporteerd in maand 6.	Op maand 6
Percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen in maand 12 Tijdsspanne: Op maand 12	Het percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen wordt geanalyseerd en gerapporteerd in maand 12.	Op maand 12
Percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen in maand 18 Tijdsspanne: Op maand 18	Het percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen wordt geanalyseerd en gerapporteerd in maand 18.	Op maand 18
Percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen in maand 24 Tijdsspanne: Op maand 24	Het percentage deelnemers zonder HAE-aanvallen wordt geanalyseerd en gerapporteerd in maand 24.	Op maand 24
Aantal deelnemers op basis van type ontvangen reddingsbehandeling Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Het aantal deelnemers op basis van het ontvangen type reddingsbehandeling zal worden geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden
Percentage deelnemers met HAE-aanvallen dat een reddingsbehandeling heeft gekregen Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Het percentage deelnemers met HAE-aanvallen dat een reddingsbehandeling heeft ondergaan, wordt geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden
Aantal deelnemers op basis van ernst van HAE-aanvallen Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Het aantal deelnemers op basis van de ernst van HAE-aanvallen, d.w.z. mild, matig en ernstig, zal worden geanalyseerd. Mild betekent tijdelijk of licht ongemak, matig betekent dat de activiteit licht of matig beperkt is en enige hulp kan nodig zijn en ernstig betekent dat de activiteit aanzienlijk beperkt is, hulp nodig is.	Tot 24 maanden
Aantal deelnemers op basis van anatomische locatie van HAE-aanvallen Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Aantal deelnemers op basis van anatomische locatie van HAE-aanvallen per aangetast(e) lichaamsdeel(en), zoals perifere (bijv. huid), buik, bovenste luchtwegen (bijv. strottenhoofd), andere organen, duur van de symptomen/aantal dagen met symptomen van angio-oedeem zal worden geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden
Tijd tot eerste HAE-aanval die reddingsbehandeling vereist Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Kaplan-Meier-analyse zal worden voorbereid voor de tijd tot de eerste HAE-aanval waarvoor reddingsbehandeling werd gebruikt en de tijd tot de eerste HAE-aanval na stopzetting van de behandeling met lanadelumab.	Tot 24 maanden
Percentage deelnemers met HAE-aanvallen op basis van bezoek aan zorgverlener (HCP), elektronisch dossier (ER) of ziekenhuisopnames Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Percentage deelnemers met HAE-aanvallen wordt geanalyseerd en gerapporteerd op basis van Bezoek aan HCP, toegang tot een SEH of ziekenhuisopnames.	Tot 24 maanden
Duur van HAE-aanval Tijdsspanne: Tot 24 maanden	De duur van de HAE-aanval wordt geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van Lanadelumab-behandelingspatronen Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Het aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van behandelpatronen met lanadelumab zal worden geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden
Aantal deelnemers dat een behandeling met lanadelumab kreeg vóór stopzetting Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Het aantal deelnemers dat vóór de stopzetting een behandeling met lanadelumab heeft ondergaan, zal worden geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden
Aantal deelnemers op basis van reden voor stopzetting van de behandeling met Lanadelumab Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Het aantal deelnemers op basis van de reden voor stopzetting van de behandeling met lanadelumab zal worden geanalyseerd en gerapporteerd.	Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst over werkproductiviteit en activiteitsbeperking: algemene gezondheid (WPAI:GH) aan het einde van de behandeling met Landelumab Tijdsspanne: Tot 24 maanden	De WPAI:GH is een generieke vragenlijst om het effect van de algemene gezondheid en de ernst van de symptomen op de arbeidsproductiviteit en reguliere activiteiten gedurende de afgelopen zeven dagen te meten. Het kan door uzelf of door een interviewer worden toegediend aan volwassenen van 18 jaar of ouder. Dit PRO-instrument met zes items omvat werk (vijf items) en dagelijkse activiteiten (één item) met ja/nee of numerieke antwoorden (aantal uren). Het duurt ongeveer twee tot drie minuten om te voltooien. WPAI:GH-uitkomsten worden uitgedrukt als stoornispercentages. Een algemene werkproductiviteitsscore (gezondheid of symptoom) [%WP], wordt berekend door het percentage van de werktijd besteed aan werken (gezondheid of symptoom) [% WTW] te vermenigvuldigen met het percentage productiviteit op het werk (gezondheid of symptoom) [%PW] : %WP = %WTW*%PW. Hoge scores wijzen op langdurig ziekteverzuim of arbeidsongeschiktheid en verminderde productiviteit. Verandering vanaf baseline tot het einde van de behandeling met lanadelumab in WPAI:GH zal worden gemodelleerd met een lineair model waarbij de totale score op baseline en de tijd van de therapie als voorspellers worden gebruikt.	Tot 24 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in angio-oedeem kwaliteit van leven (AE-QoL) aan het einde van de Landelumab-therapie Tijdsspanne: Tot 24 maanden	Angio-oedeem kwaliteit van leven (AE-QoL) vragenlijst was een zelf-toegediend gevalideerd angio-oedeem ziektespecifiek kwaliteit van leven instrument. Het bestond uit 17 specifieke vragen die verband hielden met werk, lichaamsbeweging, vrije tijd, sociale relaties en voeding. Elk van de 17 items had een 5-punts antwoordschaal variërend van 1 (nooit) tot 5 (zeer vaak). De vragenlijst werd gescoord volgens de richtlijnen van de ontwikkelaars om een totaalscore en 4 domeinscores op te leveren (functioneren, vermoeidheid/stemming, angst/schaamte, voeding). Ruwe domeinscores (gemiddelde van de itemscores binnen elke schaal) en de ruwe totaalscore (gemiddelde van alle itemscores) werden herschaald met behulp van lineaire transformaties naar definitieve percentagescores van 0 tot 100, gebaseerd op de maximaal mogelijke score, waarbij hoe hoger de score, hoe groter de KvL-stoornis. Verandering ten opzichte van baseline in AE-QOL aan het einde van de behandeling met landelumab zal worden geanalyseerd.	Tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

To obtain more information on the study, click here/on this link

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 november 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 november 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

TAK-743-4003
MACS-2020-081003 (Andere identificatie: Takeda)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/ Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

LEERPROTOCOOL
SAP
ICF
MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .