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Uno studio con lanadelumab in persone con angioedema ereditario (HAE) in Polonia (CHOPIN)

25 marzo 2026 aggiornato da: Takeda

Risultati del trattamento con lanadelumab nei pazienti polacchi affetti da HAE trattati nell'ambito del programma nazionale sui farmaci (NDP). Studio osservazionale prospettico multicentrico

Lo scopo principale di questo studio è conoscere quante persone con HAE di tipo I o di tipo II sono libere da attacchi quando trattate con lanadelumab nella vita reale, quanti attacchi si verificano e quanti di questi attacchi necessitano di un trattamento di salvataggio e sulla natura di Attacchi di HAE.

I partecipanti dovranno visitare il proprio medico 5 volte in totale come parte di questo studio. Le visite sono programmate ogni 6 mesi. Ai partecipanti verrà inoltre chiesto di compilare questionari come parte di questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

48

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-569
        • Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów/Szpital w Poznaniu
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polonia, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-566
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-718
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-141
        • Wojskowy Instytut Medyczny
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polonia, 35-001
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie
    • Podlaskie Voivodeship
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polonia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polonia, 15-540
        • Uniwersytet Medyczny w Białymstoku
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polonia, 10-357
        • Samodzielny Publiczny Zespół Gruźlicy i Chorób Płuc w Olsztynie
    • Zachodniopomorske
      • Szczecin, Zachodniopomorske, Polonia, 70-111
        • SPSK nr 2 PUM w Szczecinie
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polonia, 92-213
        • SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ - Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytety Medycznego w Łodzi
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Chmielknik, Świętokrzyskie Voivodeship, Polonia, 26-020
        • Szpital Powiatowy w Chmielniku

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I partecipanti con HAE sono inclusi in questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione

L'idoneità dei partecipanti è determinata in base ai seguenti criteri prima dell'ingresso nello studio:

  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante è in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante o, se del caso, il rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante firma e data un modulo di consenso informato scritto e qualsiasi autorizzazione alla privacy richiesta prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio.
  • Partecipante HAE (età maggiore o uguale a [>=] 12 anni.) qualificato per il trattamento con lanadelumab nell'NDP e in trattamento secondo il Riassunto delle caratteristiche del prodotto per Takhzyro.
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età >=12 anni.

Criteri di esclusione

Qualsiasi partecipante che soddisfi uno dei seguenti criteri non si qualificherà per l'ingresso nello studio:

  • Attualmente partecipa o prevede di partecipare a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica.
  • Qualsiasi altro motivo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renda il partecipante non idoneo a partecipare a questo studio.

I partecipanti devono essere inclusi nello studio una sola volta. I dati erroneamente raccolti da partecipanti per i quali non è disponibile il consenso scritto, non saranno inclusi o saranno cancellati dal database.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti con HAE
I partecipanti con HAE di tipo 1 o di tipo 2 trattati con lanadelumab nella vita reale in conformità con il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) e i requisiti NDP saranno osservati in questo studio osservazionale prospettico per 36 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del numero totale di attacchi di HAE a 3 mesi di terapia con lanadelumab
Lasso di tempo: Linea di base fino a 3 mesi
La variazione dal basale (periodo di 3 mesi prima della qualificazione a NDP) a 3 mesi di terapia con lanadelumab nel numero totale di attacchi di HAE sarà analizzata utilizzando un modello a effetti misti di Poisson o binomiale negativo con il periodo (pre o post qualificazione a NDP) come effetto fisso e partecipante come effetto casuale. La scelta del metodo di modellazione dipenderà dal grado di sovradispersione nel numero di attacchi HAE.
Linea di base fino a 3 mesi
Percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE al mese 6
Lasso di tempo: Al mese 6
La percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE sarà analizzata e segnalata al mese 6.
Al mese 6
Percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE al mese 12
Lasso di tempo: Al mese 12
La percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE sarà analizzata e segnalata al mese 12.
Al mese 12
Percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE al mese 18
Lasso di tempo: Al mese 18
La percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE sarà analizzata e segnalata al mese 18.
Al mese 18
Percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24
La percentuale di partecipanti senza attacchi di HAE sarà analizzata e segnalata al mese 24.
Al mese 24
Numero di partecipanti in base al tipo di trattamento di salvataggio ricevuto
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verrà analizzato e riportato il numero di partecipanti in base al tipo di trattamento di salvataggio ricevuto.
Fino a 24 mesi
Percentuale di partecipanti con attacchi di HAE che hanno ricevuto un trattamento di emergenza
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verrà analizzata e segnalata la percentuale di partecipanti con attacchi di HAE che hanno ricevuto un trattamento di salvataggio.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti in base alla gravità degli attacchi HAE
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verrà analizzato il numero di partecipanti in base alla gravità degli attacchi di HAE, ovvero lievi, moderati e gravi. Lieve significa disagio temporaneo o lieve, moderato significa attività limitata lievemente o moderatamente e potrebbe essere necessaria assistenza e grave significa attività notevolmente limitata, assistenza necessaria.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti in base alla posizione anatomica degli attacchi di HAE
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti in base alla posizione anatomica degli attacchi di HAE per parte(i) del corpo interessata, come periferiche (ad es. pelle), addominali, vie aeree superiori (ad es. laringe), altri organi, durata dei sintomi/numero di giorni con sintomi di angioedema verranno analizzati e riportati.
Fino a 24 mesi
Tempo al primo attacco di HAE che richiede un trattamento di emergenza
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'analisi Kaplan-Meier sarà preparata per il tempo al primo attacco di HAE per il quale è stato utilizzato il trattamento di salvataggio e il tempo al primo attacco di HAE dopo l'interruzione del trattamento con lanadelumab.
Fino a 24 mesi
Percentuale di partecipanti con attacchi di HAE in base alla visita a un operatore sanitario (HCP), alla cartella clinica elettronica (ER) o ai ricoveri
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La percentuale di partecipanti con attacchi di HAE sarà analizzata e segnalata in base alla visita all'operatore sanitario, all'accesso a un pronto soccorso o ai ricoveri.
Fino a 24 mesi
Durata dell'attacco di HAE
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La durata dell'attacco HAE sarà analizzata e segnalata.
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti classificati in base ai modelli di trattamento con Lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verrà analizzato e riportato il numero di partecipanti classificati in base ai modelli di trattamento con lanadelumab.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti che hanno ricevuto il trattamento con lanadelumab prima dell'interruzione
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verrà analizzato e riportato il numero di partecipanti che hanno ricevuto il trattamento con lanadelumab prima dell'interruzione.
Fino a 24 mesi
Numero di partecipanti in base al motivo dell'interruzione del trattamento con lanadelumab
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Verrà analizzato e riportato il numero di partecipanti in base al motivo dell'interruzione del trattamento con lanadelumab.
Fino a 24 mesi
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla compromissione della produttività e dell'attività lavorativa: salute generale (WPAI:GH) alla fine della terapia con Landelumab
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Il WPAI:GH è un questionario generico per misurare l'effetto della salute generale e la gravità dei sintomi sulla produttività lavorativa e sulle attività regolari durante gli ultimi sette giorni. Può essere autosomministrato o somministrato dall'intervistatore agli adulti di età pari o superiore a 18 anni. Questo strumento PRO a sei voci copre il lavoro (cinque voci) e le attività quotidiane (una voce) utilizzando risposte sì/no o numeriche (numero di ore). Il completamento richiede circa due o tre minuti. I risultati WPAI:GH sono espressi come percentuali di compromissione. Un punteggio di produttività complessiva del lavoro (salute o sintomi) [% WP], viene calcolato moltiplicando la percentuale del tempo di lavoro trascorso lavorando (salute o sintomi) [% WTW] per la percentuale di produttività sul lavoro (salute o sintomi) [% PW] : %WP = %WTW*%PW. Punteggi elevati indicano congedo per malattia prolungato o menomazione e diminuzione della produttività. La variazione dal basale alla fine della terapia con lanadelumab in WPAI: GH sarà modellata con un modello lineare utilizzando il punteggio totale al basale e il tempo della terapia come predittori.
Fino a 24 mesi
Variazione rispetto al basale della qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema al termine della terapia con Landelumab
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Il questionario sulla qualità della vita dell'angioedema (AE-QoL) era uno strumento di qualità della vita specifico per la malattia dell'angioedema convalidato e autosomministrato. Consisteva in 17 domande specifiche associate al lavoro, all'attività fisica, al tempo libero, alle relazioni sociali e all'alimentazione. Ciascuno dei 17 item aveva una scala di risposta a 5 punti che andava da 1 (Mai) a 5 (Molto spesso). Il questionario è stato valutato secondo le linee guida degli sviluppatori per produrre un punteggio totale e 4 punteggi di dominio (funzionamento, stanchezza/umore, paura/vergogna, nutrizione). I punteggi del dominio grezzo (media dei punteggi degli elementi all'interno di ciascuna scala) e il punteggio totale grezzo (media di tutti i punteggi degli elementi) sono stati ridimensionati utilizzando trasformazioni lineari in punteggi percentuali finali compresi tra 0 e 100, in base al punteggio massimo possibile, dove maggiore è il punteggio maggiore è la compromissione della QoL. Verrà analizzata la variazione rispetto al basale di AE-QOL alla fine della terapia con landelumab.
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

13 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

13 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-743-4003
  • MACS-2020-081003 (Altro identificatore: Takeda)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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