Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse med Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) i Polen (CHOPIN)

2. august 2023 opdateret af: Takeda

Lanadelumab-behandlingsresultater hos polske HAE-patienter behandlet inden for rammerne af National Drug Program (NDP). Prospektiv, multicenter observationsundersøgelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære om, hvor mange personer med HAE type I eller type II, der er angrebsfrie, når de behandles med lanadelumab i det virkelige liv, hvor mange angreb der forekommer, og hvor mange af disse angreb, der har brug for redningsbehandling og om arten af HAE angreb.

Deltagerne skal besøge deres læge 5 gange i alt som en del af denne undersøgelse. Besøgene planlægges hver 6. måned. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer som en del af denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Polen
    • Dolnośląskie
      • Wrocław, Dolnośląskie, Polen, 50-566
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Pawłowicz, MD
    • Kujawsko-Pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Polen, 85-168
        • Rekruttering
        • Szpital Uniwersytecki nr 2
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Zbigniew Bartuzi, Prof
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Polen, 20-718
        • Rekruttering
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Ewa Trębas-Pietraś, MD
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Polen, 04-141
        • Rekruttering
        • Wojskowy Instytut Medyczny
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Aleksandra Kucharczyk, MD, PhD
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Polen, 31-501
        • Rekruttering
        • Szpital Uniwersytecki W Krakowie
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Grzegorz Porębski, Prof
    • Podkarpackie
      • Rzeszów, Podkarpackie, Polen, 35-001
        • Rekruttering
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Małgorzata Pawlukiewicz, MD
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-276
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Marcin Moniuszko, Prof
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-540
        • Rekruttering
        • Uniwersytet Medyczny w Białymstoku
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Wojciech Naumnik, MD
    • Pomorskie
      • Gdańsk, Pomorskie, Polen, 80-211
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Krzysztof Kuziemski, Prof
    • Warmińsko-Mazurskie
      • Olsztyn, Warmińsko-Mazurskie, Polen, 10-357
        • Rekruttering
        • Samodzielny Publiczny Zespół Gruźlicy i Chorób Płuc w Olsztynie
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Magdalena Zakrzewska, MD
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Polen, 60-569
        • Rekruttering
        • Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów/Szpital w Poznaniu
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Aldona Juchacz, MD
    • Zachodniopomorske
      • Szczecin, Zachodniopomorske, Polen, 70-111
        • Rekruttering
        • SPSK nr 2 PUM w Szczecinie
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Małgorzata Sokołowska, MD, PhD
    • Łódzkie
      • Łódź, Łódzkie, Polen, 92-213
        • Rekruttering
        • SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ - Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytety Medycznego w Łodzi
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Joanna Jamróz-Brzeska, MD
    • Świętokrzyskie
      • Chmielknik, Świętokrzyskie, Polen, 26-020
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Szpital Powiatowy w Chmielniku
        • Kontakt:
          • Site Contact
        • Ledende efterforsker:
          • Oskar Solarski, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med HAE er inkluderet i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Deltagerberettigelse bestemmes i henhold til følgende kriterier forud for deltagelse i undersøgelsen:

  • Efter investigators mening er deltageren i stand til at forstå og overholde protokolkrav.
  • Deltageren eller, hvor det er relevant, deltagerens juridisk acceptable repræsentant underskriver og daterer en skriftlig, informeret samtykkeerklæring og enhver påkrævet privatlivsgodkendelse forud for påbegyndelsen af ​​undersøgelsesprocedurer.
  • HAE-deltager (i alderen større end eller lig med [>=] 12 år.) kvalificeret til behandling med lanadelumab i NDP og modtaget behandling i henhold til produktresuméet for Takhzyro.
  • Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen >=12 år.

Eksklusionskriterier

Enhver deltager, der opfylder et af følgende kriterier, vil ikke kvalificere sig til at deltage i undersøgelsen:

  • Deltager i øjeblikket eller planlægger at deltage i ethvert interventionelt klinisk forsøg.
  • Enhver anden grund, der efter investigators mening gør deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.

Deltagerne bør kun inkluderes i undersøgelsen én gang. Data, der fejlagtigt er indsamlet fra deltagere, for hvilke der ikke foreligger skriftligt samtykke, vil ikke indgå i eller slettes fra databasen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Deltagere med HAE
Deltagere med type 1 eller type 2 HAE, når de behandles med lanadelumab i det virkelige liv i overensstemmelse med resumé af produktegenskaber (SmPC) og NDP-krav, vil blive observeret i denne prospektive observationsundersøgelse i 36 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i det samlede antal HAE-anfald til 3 måneder på Lanadelumab-terapi
Tidsramme: Baseline op til 3 måneder
Ændring fra baseline (3 måneders periode før kvalifikation til NDP) til 3 måneder på lanadelumab-terapi i det samlede antal HAE-anfald vil blive analyseret ved hjælp af enten en Poisson- eller negativ binomial blandet effekt-model med periode (før eller efter kvalifikation til NDP) som fast effekt og deltager som en tilfældig effekt. Valg af modelleringsmetode vil afhænge af graden af ​​overspredning i antallet af HAE-angreb.
Baseline op til 3 måneder
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb ved 6. måned
Tidsramme: Ved 6. måned
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb vil blive analyseret og rapporteret på måned 6.
Ved 6. måned
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb ved 12. måned
Tidsramme: I måned 12
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb vil blive analyseret og rapporteret ved måned 12.
I måned 12
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb ved 18. måned
Tidsramme: Ved måned 18
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb vil blive analyseret og rapporteret ved måned 18.
Ved måned 18
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb ved 24. måned
Tidsramme: I måned 24
Procentdel af deltagere uden HAE-angreb vil blive analyseret og rapporteret i måned 24.
I måned 24
Antal deltagere baseret på typen af ​​modtaget redningsbehandling
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på typen af ​​modtaget redningsbehandling vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder
Procentdel af deltagere med HAE-angreb, der modtog redningsbehandling
Tidsramme: Op til 24 måneder
Procentdel af deltagere med HAE-angreb, som modtog redningsbehandling, vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på sværhedsgraden af ​​HAE-angreb
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på sværhedsgraden af ​​HAE-anfald, dvs. milde, moderate og svære, vil blive analyseret. Mild betyder midlertidigt eller mildt ubehag, moderat betyder aktivitet begrænset mildt eller moderat, og der kan være behov for noget assistance, og alvorlig betyder aktivitet betydeligt begrænset, assistance nødvendig.
Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på anatomisk placering af HAE-angreb
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på anatomisk placering af HAE-anfald pr. berørt kropsdel, såsom perifere (f.eks. hud), abdominale, øvre luftveje (f.eks. larynx), andre organer, varighed af symptomer/antal dage med angioødemsymptomer vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder
Tid til det første HAE-angreb, der kræver redningsbehandling
Tidsramme: Op til 24 måneder
Kaplan-Meier-analyse vil blive forberedt for tiden til det første HAE-anfald, for hvilket der blev brugt redningsbehandling, og tiden til det første HAE-anfald efter seponering af lanadelumab-behandlingen.
Op til 24 måneder
Procentdel af deltagere med HAE-angreb baseret på besøg hos sundhedspersonale (HCP), elektronisk journal (ER) eller hospitalsindlæggelser
Tidsramme: Op til 24 måneder
Procentdel af deltagere med HAE-anfald vil blive analyseret og rapporteret baseret på besøg på HCP, adgang til en skadestue eller hospitalsindlæggelser.
Op til 24 måneder
Varighed af HAE-angreb
Tidsramme: Op til 24 måneder
Varigheden af ​​HAE-angrebet vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere kategoriseret baseret på Lanadelumab-behandlingsmønstre
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antallet af deltagere kategoriseret baseret på lanadelumab-behandlingsmønstre vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder
Antal deltagere, der modtog Lanadelumab-behandling før seponering
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antallet af deltagere, der modtog lanadelumab-behandling før seponering, vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på årsag til seponering af Lanadelumab-behandling
Tidsramme: Op til 24 måneder
Antal deltagere baseret på årsagen til afbrydelse af behandlingen med lanadelumab vil blive analyseret og rapporteret.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse spørgeskema: generel sundhed (WPAI:GH) ved slutningen af ​​Landelumab-terapi
Tidsramme: Op til 24 måneder
WPAI:GH er et generisk spørgeskema til at måle effekten af ​​generel sundhed og symptomernes sværhedsgrad på arbejdsproduktivitet og regelmæssige aktiviteter i løbet af de sidste syv dage. Det kan være selv- eller interviewer-administreret til voksne i alderen 18 år eller ældre. Dette PRO-instrument med seks punkter dækker arbejde (fem emner) og daglige aktiviteter (én emne) ved hjælp af ja/nej eller numeriske svar (antal timer). Det tager cirka to til tre minutter at gennemføre. WPAI:GH-resultater er udtrykt som værdiforringelsesprocenter. En samlet arbejdsproduktivitetsscore (sundhed eller symptom) [%WP], beregnes ved at gange procentdelen af ​​arbejdstid brugt på arbejde (sundhed eller symptom) [% WTW] med den procentvise produktivitet på arbejdspladsen (sundhed eller symptom) [%PW] : %WP = %WTW*%PW. Høje score indikerer langvarig sygefravær eller svækkelse og nedsat produktivitet. Ændring fra baseline til slutningen af ​​lanadelumab-behandling i WPAI:GH vil blive modelleret med en lineær model, der bruger baseline total score og behandlingstid som forudsigelser.
Op til 24 måneder
Ændring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) ved slutningen af ​​Landelumab-terapi
Tidsramme: Op til 24 måneder
Angioødem livskvalitetsspørgeskema (AE-QoL) var et selvadministreret valideret angioødem sygdomsspecifikt livskvalitetsinstrument. Den bestod af 17 specifikke spørgsmål, der var forbundet med arbejde, fysisk aktivitet, fritid, sociale relationer og kost. Hvert af de 17 emner havde en 5-punkts svarskala fra 1 (aldrig) til 5 (meget ofte). Spørgeskemaet blev scoret i henhold til udviklernes retningslinjer for at producere en samlet score og 4 domænescores (funktion, træthed/humør, frygt/skam, ernæring). Rå domænescores (gennemsnit af elementscores inden for hver skala) og rå totalscore (gennemsnit af alle elementscores) blev omskaleret ved hjælp af lineære transformationer til endelige procentscore i området 0 til 100, baseret på den maksimalt mulige score, hvor jo højere score, jo større kvalitetsforringelse er. Ændring fra baseline i AE-QOL ved afslutning af landelumab-behandling vil blive analyseret.
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

15. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. november 2021

Først opslået (Faktiske)

7. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-743-4003
  • MACS-2020-081003 (Anden identifikator: Takeda)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner