Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Lanadelumabu u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) w Polsce (CHOPIN)

25 marca 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Wyniki leczenia lanadelumabem u polskich pacjentów z HAE leczonych w ramach Narodowego Programu Lekowego (NPR). Prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne

Głównym celem tego badania jest poznanie, ile osób z HAE typu I lub typu II jest wolnych od napadów podczas leczenia lanadelumabem w prawdziwym życiu, ile napadów występuje i ile z tych napadów wymaga leczenia ratunkowego oraz jaki jest charakter tych napadów. Ataki HAE.

W ramach tego badania uczestnicy będą musieli odwiedzić swojego lekarza łącznie 5 razy. Wizyty planowane są co 6 miesięcy. W ramach tego badania uczestnicy zostaną również poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-569
        • Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów/Szpital w Poznaniu
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polska, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polska, 50-566
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polska, 20-718
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 04-141
        • Wojskowy Instytut Medyczny
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polska, 35-001
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie
    • Podlaskie Voivodeship
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polska, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polska, 15-540
        • Uniwersytet Medyczny w Białymstoku
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polska, 10-357
        • Samodzielny Publiczny Zespół Gruźlicy i Chorób Płuc w Olsztynie
    • Zachodniopomorske
      • Szczecin, Zachodniopomorske, Polska, 70-111
        • SPSK nr 2 PUM w Szczecinie
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polska, 92-213
        • SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ - Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytety Medycznego w Łodzi
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Chmielknik, Świętokrzyskie Voivodeship, Polska, 26-020
        • Szpital Powiatowy w Chmielniku

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z HAE są objęci tym badaniem.

Opis

Kryteria przyjęcia

Kwalifikacja uczestnika jest określana zgodnie z następującymi kryteriami przed przystąpieniem do badania:

  • W opinii badacza uczestnik jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
  • Uczestnik lub, w stosownych przypadkach, prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika podpisuje i opatruje datą pisemny formularz świadomej zgody oraz wszelkie wymagane upoważnienia do zachowania prywatności przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
  • Uczestnik HAE (w wieku co najmniej [>=] 12 lat.) zakwalifikowany do leczenia lanadelumabem w NPR i otrzymujący leczenie zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego dla Takhzyro.
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku >=12 lat.

Kryteria wyłączenia

Każdy uczestnik, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, nie zostanie zakwalifikowany do udziału w badaniu:

  • Obecnie uczestniczy lub planuje wziąć udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym.
  • Każdy inny powód, który w opinii badacza sprawia, że ​​uczestnik nie nadaje się do udziału w tym badaniu.

Uczestników należy włączyć do badania tylko raz. Dane błędnie zebrane od uczestników, co do których nie jest dostępna pisemna zgoda, nie zostaną uwzględnione lub zostaną usunięte z bazy danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy z HAE
Uczestnicy z HAE typu 1 lub typu 2 leczeni lanadelumabem w prawdziwym życiu zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego (ChPL) i wymogami NDP będą obserwowani w tym prospektywnym badaniu obserwacyjnym przez 36 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej liczby napadów HAE od wartości początkowej do 3 miesięcy leczenia lanadelumabem
Ramy czasowe: Baza do 3 miesięcy
Zmiana całkowitej liczby napadów HAE od wartości wyjściowej (okres 3 miesięcy przed kwalifikacją do NDP) do 3 miesięcy leczenia lanadelumabem w całkowitej liczbie napadów HAE zostanie przeanalizowana przy użyciu modelu efektu mieszanego Poissona lub ujemnego dwumianowego efektu mieszanego z okresem (przed kwalifikacją lub po kwalifikacji do NDP) jako efekt stały i uczestnik jako efekt losowy. Wybór metody modelowania będzie zależał od stopnia nadmiernego rozproszenia liczby ataków HAE.
Baza do 3 miesięcy
Odsetek uczestników bez ataków HAE w miesiącu 6
Ramy czasowe: W miesiącu 6
Odsetek uczestników bez napadów HAE zostanie przeanalizowany i zgłoszony w miesiącu 6.
W miesiącu 6
Odsetek uczestników bez ataków HAE w 12. miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącu 12
Odsetek uczestników bez napadów HAE zostanie przeanalizowany i zgłoszony w 12. miesiącu.
W miesiącu 12
Odsetek uczestników bez ataków HAE w 18. miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącu 18
Odsetek uczestników bez ataków HAE zostanie przeanalizowany i zgłoszony w miesiącu 18.
W miesiącu 18
Odsetek uczestników bez ataków HAE w miesiącu 24
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Odsetek uczestników bez napadów HAE zostanie przeanalizowany i zgłoszony w miesiącu 24.
W miesiącu 24
Liczba uczestników na podstawie rodzaju otrzymanego leczenia ratunkowego
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Liczba uczestników w zależności od rodzaju otrzymanego leczenia ratunkowego zostanie przeanalizowana i zgłoszona.
Do 24 miesięcy
Odsetek uczestników z atakami HAE, którzy otrzymali leczenie ratunkowe
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Odsetek uczestników z atakami HAE, którzy otrzymali leczenie ratunkowe, zostanie przeanalizowany i zgłoszony.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników na podstawie ciężkości ataków HAE
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Przeanalizowana zostanie liczba uczestników w oparciu o nasilenie ataków HAE, tj. łagodne, umiarkowane i ciężkie. Łagodny oznacza chwilowy lub łagodny dyskomfort, umiarkowany oznacza, że ​​aktywność jest ograniczona w stopniu łagodnym lub umiarkowanym i może być potrzebna pomoc, a ciężki oznacza, że ​​aktywność jest znacznie ograniczona, potrzebna jest pomoc.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników na podstawie anatomicznej lokalizacji ataków HAE
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Liczba uczestników na podstawie anatomicznej lokalizacji napadów HAE na dotknięte nimi części ciała, takie jak obwód (np. skóra), brzuch, górne drogi oddechowe (np. krtań), inne narządy, czas trwania objawów/liczba dni z objawami obrzęku naczynioruchowego zostaną przeanalizowane i zgłoszone.
Do 24 miesięcy
Czas do pierwszego ataku HAE wymagającego leczenia ratunkowego
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Analiza Kaplana-Meiera zostanie przeprowadzona dla czasu do pierwszego napadu HAE, w przypadku którego zastosowano leczenie ratunkowe oraz czasu do pierwszego napadu HAE po odstawieniu lanadelumabu.
Do 24 miesięcy
Odsetek uczestników z atakami HAE na podstawie wizyty u pracownika służby zdrowia (HCP), dokumentacji elektronicznej (ER) lub hospitalizacji
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Odsetek uczestników z napadami HAE zostanie przeanalizowany i zgłoszony na podstawie wizyty w HCP, dostępu do ostrego dyżuru lub hospitalizacji.
Do 24 miesięcy
Czas trwania ataku HAE
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Czas trwania ataku HAE zostanie przeanalizowany i zgłoszony.
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników sklasyfikowanych na podstawie schematów leczenia lanadelumabem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Liczba uczestników skategoryzowanych na podstawie schematów leczenia lanadelumabem zostanie przeanalizowana i zgłoszona.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników, którzy otrzymali leczenie lanadelumabem przed przerwaniem leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Liczba uczestników, którzy otrzymali leczenie lanadelumabem przed przerwaniem leczenia, zostanie przeanalizowana i zgłoszona.
Do 24 miesięcy
Liczba uczestników na podstawie przyczyny przerwania leczenia lanadelumabem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Liczba uczestników w oparciu o przyczynę przerwania leczenia lanadelumabem zostanie przeanalizowana i zgłoszona.
Do 24 miesięcy
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w Kwestionariuszu upośledzenia wydajności pracy i aktywności: ogólny stan zdrowia (WPAI:GH) na koniec terapii landelumabem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
WPAI:GH to ogólny kwestionariusz do pomiaru wpływu ogólnego stanu zdrowia i nasilenia objawów na wydajność pracy i regularne czynności w ciągu ostatnich siedmiu dni. Może być podawany samodzielnie lub przez ankietera osobom dorosłym w wieku 18 lat lub starszym. Ten sześciopunktowy instrument PRO obejmuje pracę (pięć pozycji) i codzienne czynności (jedna pozycja) przy użyciu odpowiedzi tak/nie lub liczbowych (liczba godzin). Ukończenie zajmuje około dwóch do trzech minut. Wyniki WPAI:GH są wyrażone jako procent utraty wartości. Ogólny wynik wydajności pracy (stan zdrowia lub objawy) [%WP] oblicza się, mnożąc procent czasu pracy spędzonego na pracy (stan zdrowia lub objawy) [% WTW] przez procentową produktywność w pracy (stan zdrowia lub objawy) [%PW] : %WP = %WTW*%PW. Wysokie wyniki wskazują na przedłużające się zwolnienia chorobowe lub upośledzenie i zmniejszoną produktywność. Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia lanadelumabem w przypadku WPAI:GH będzie modelowana za pomocą modelu liniowego z wykorzystaniem wyjściowej całkowitej punktacji i czasu terapii jako predyktorów.
Do 24 miesięcy
Zmiana jakości życia (AE-QoL) w stosunku do wartości początkowej pod koniec leczenia landelumabem
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Kwestionariusz jakości życia dotyczący obrzęku naczynioruchowego (AE-QoL) był samopodawanym, zwalidowanym instrumentem jakości życia związanym z chorobą obrzęku naczynioruchowego. Składała się ona z 17 szczegółowych pytań, które dotyczyły pracy, aktywności fizycznej, czasu wolnego, relacji społecznych i diety. Każda z 17 pozycji miała 5-punktową skalę odpowiedzi od 1 (nigdy) do 5 (bardzo często). Kwestionariusz został oceniony zgodnie z wytycznymi twórców, aby uzyskać łączny wynik i 4 wyniki domen (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd, odżywianie). Surowe wyniki domeny (średnia wyników pozycji w każdej skali) i surowy wynik całkowity (średnia wyników wszystkich pozycji) zostały przeskalowane za pomocą transformacji liniowych do końcowych wyników procentowych w zakresie od 0 do 100, w oparciu o maksymalny możliwy wynik, gdzie im wyższy punktacji, tym większe pogorszenie QoL. Przeanalizowana zostanie zmiana AE-QOL w porównaniu z wartością wyjściową po zakończeniu leczenia landelumabem.
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 listopada 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-743-4003
  • MACS-2020-081003 (Inny identyfikator: Takeda)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj