Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lanadelumabilla tehty tutkimus henkilöillä, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE) Puolassa (CHOPIN)

keskiviikko 2. elokuuta 2023 päivittänyt: Takeda

Lanadelumabihoidon tulokset puolalaisilla HAE-potilailla, joita hoidetaan kansallisen lääkeohjelman (NDP) puitteissa. Tulevaisuuden monikeskustutkimus

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on saada selville, kuinka moni tyypin I tai tyypin II HAE-potilas on vapaita lanadelumabilla hoidetuista ihmisistä tosielämässä, kuinka monta kohtausta esiintyy ja kuinka moni näistä kohtauksista tarvitsee pelastushoitoa sekä oireiden luonteesta. HAE-hyökkäykset.

Osallistujien tulee käydä lääkärin luona yhteensä 5 kertaa osana tätä tutkimusta. Vierailut suunnitellaan 6 kuukauden välein. Osallistujia pyydetään myös täyttämään kyselylomakkeet osana tätä tutkimusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Puola
    • Dolnośląskie
      • Wrocław, Dolnośląskie, Puola, 50-566
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Robert Pawłowicz, MD
    • Kujawsko-Pomorskie
      • Bydgoszcz, Kujawsko-Pomorskie, Puola, 85-168
        • Rekrytointi
        • Szpital Uniwersytecki nr 2
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Zbigniew Bartuzi, Prof
    • Lubelskie
      • Lublin, Lubelskie, Puola, 20-718
        • Rekrytointi
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Ewa Trębas-Pietraś, MD
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Puola, 04-141
        • Rekrytointi
        • Wojskowy Instytut Medyczny
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Aleksandra Kucharczyk, MD, PhD
    • Małopolskie
      • Kraków, Małopolskie, Puola, 31-501
        • Rekrytointi
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Grzegorz Porębski, Prof
    • Podkarpackie
      • Rzeszów, Podkarpackie, Puola, 35-001
        • Rekrytointi
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Małgorzata Pawlukiewicz, MD
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Puola, 15-276
        • Rekrytointi
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Marcin Moniuszko, Prof
      • Białystok, Podlaskie, Puola, 15-540
        • Rekrytointi
        • Uniwersytet Medyczny w Białymstoku
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Wojciech Naumnik, MD
    • Pomorskie
      • Gdańsk, Pomorskie, Puola, 80-211
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Krzysztof Kuziemski, Prof
    • Warmińsko-Mazurskie
      • Olsztyn, Warmińsko-Mazurskie, Puola, 10-357
        • Rekrytointi
        • Samodzielny Publiczny Zespół Gruźlicy i Chorób Płuc w Olsztynie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Magdalena Zakrzewska, MD
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Puola, 60-569
        • Rekrytointi
        • Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów/Szpital w Poznaniu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Aldona Juchacz, MD
    • Zachodniopomorske
      • Szczecin, Zachodniopomorske, Puola, 70-111
        • Rekrytointi
        • SPSK nr 2 PUM w Szczecinie
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Małgorzata Sokołowska, MD, PhD
    • Łódzkie
      • Łódź, Łódzkie, Puola, 92-213
        • Rekrytointi
        • SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ - Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytety Medycznego w Łodzi
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Joanna Jamróz-Brzeska, MD
    • Świętokrzyskie
      • Chmielknik, Świętokrzyskie, Puola, 26-020
        • Ei vielä rekrytointia
        • Szpital Powiatowy w Chmielniku
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
        • Päätutkija:
          • Oskar Solarski, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on HAE, ovat mukana tässä tutkimuksessa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Osallistujakelpoisuus määritetään seuraavien kriteerien mukaan ennen tutkimukseen tuloa:

  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja pystyy ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia.
  • Osallistuja tai soveltuvin osin osallistujan laillisesti hyväksyttävä edustaja allekirjoittaa ja päivämäärää kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuslomakkeen ja tarvittavan yksityisyyden suojaa koskevan valtuutuksen ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista.
  • HAE-osallistuja (ikä suurempi tai yhtä suuri kuin [=] 12-vuotias.) pätevä lanadelumabihoitoon NDP:ssä ja saa Takhzyron valmisteyhteenvedon mukaista hoitoa.
  • Osallistujat miehiä tai naisia, yli 12-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit

Kukaan osallistuja, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, ei ole oikeutettu osallistumaan tutkimukseen:

  • Osallistuu tällä hetkellä tai aikoo osallistua mihin tahansa interventiotutkimukseen.
  • Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä tekee osallistujasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.

Osallistujat tulee ottaa mukaan tutkimukseen vain kerran. Osallistujilta virheellisesti kerättyjä tietoja, joille ei ole saatavilla kirjallista suostumusta, ei sisällytetä tietokantaan tai ne poistetaan tietokannasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Osallistujat, joilla on HAE
Osallistujia, joilla on tyypin 1 tai tyypin 2 HAE ja joita hoidetaan lanadelumabilla tosielämässä valmisteyhteenvedon (SmPC) ja NDP-vaatimusten mukaisesti, tarkkaillaan tässä prospektiivisessa havainnointitutkimuksessa 36 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HAE-kohtausten kokonaismäärän muutos lähtötasosta 3 kuukauteen Lanadelumabihoidossa
Aikaikkuna: Perusaika jopa 3 kuukautta
HAE-kohtausten kokonaismäärän muutos lähtötilanteesta (3 kuukautta ennen hyväksymistä NDP:hen) 3 kuukauteen lanadelumabihoidolla analysoidaan joko Poissonin tai negatiivisen binomiaalisen sekavaikutusmallin avulla ajanjaksolla (ennen tai jälkeen NDP:n hyväksymistä). kiinteä vaikutus ja osallistuja satunnaisena efektinä. Mallintamismenetelmän valinta riippuu HAE-hyökkäysten määrän ylihajaantumisesta.
Perusaika jopa 3 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-hyökkäystä kuukaudessa 6
Aikaikkuna: Kuussa 6
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia, analysoidaan ja raportoidaan 6. kuukaudessa.
Kuussa 6
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-hyökkäystä kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Kuukaudessa 12
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia, analysoidaan ja raportoidaan 12. kuukaudessa.
Kuukaudessa 12
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-hyökkäystä 18. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuussa 18
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia, analysoidaan ja raportoidaan 18. kuukaudessa.
Kuussa 18
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-hyökkäystä kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Kuussa 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole HAE-kohtauksia, analysoidaan ja raportoidaan 24. kuukaudessa.
Kuussa 24
Osallistujien määrä saadun pelastushoidon tyypin perusteella
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Osallistujien lukumäärä saadun pelastushoidon tyypin perusteella analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ollut HAE-hyökkäys ja jotka ovat saaneet pelastushoitoa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on HAE-kohtauksia ja jotka ovat saaneet pelastushoitoa, analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Osallistujien määrä HAE-hyökkäysten vakavuuden perusteella
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Osallistujien lukumäärä analysoidaan HAE-kohtausten vakavuuteen eli lieviin, kohtalaisiin ja vakaviin. Lievä tarkoittaa tilapäistä tai lievää epämukavuutta, kohtalainen tarkoittaa, että toiminta on rajoitettua lievästi tai kohtalaisesti ja jonkin verran apua saatetaan tarvita ja vaikea tarkoittaa, että aktiivisuus on huomattavasti rajoitettua, apua tarvitaan.
Jopa 24 kuukautta
Osallistujien määrä HAE-hyökkäysten anatomisen sijainnin perusteella
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Osallistujien määrä perustuu HAE-kohtausten anatomiseen sijaintiin sairastuneita kehon osia kohti, kuten perifeerinen (esim. iho), vatsa, ylähengitystiet (esim. kurkunpää), muut elimet, oireiden kesto / angioedeeman oireiden päivien lukumäärä analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Aika ensimmäiseen pelastushoitoa vaativaan HAE-kohtaukseen
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Kaplan-Meier-analyysi valmistellaan ajasta ensimmäiseen HAE-kohtaukseen, johon käytettiin pelastushoitoa, ja aika ensimmäiseen HAE-kohtaukseen lanadelumabihoidon lopettamisen jälkeen.
Jopa 24 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on HAE-kohtauksia terveydenhuollon ammattilaisen käynnin (HCP), sähköisen tallenteen (ER) tai sairaalahoitojen perusteella
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on HAE-kohtauksia, analysoidaan ja raportoidaan HCP-käynnin, ensiapuun pääsyn tai sairaalahoitojen perusteella.
Jopa 24 kuukautta
HAE-hyökkäyksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
HAE-hyökkäyksen kesto analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lanadelumabihoitomallien perusteella luokiteltujen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Lanadelumabihoitomallien perusteella luokiteltujen osallistujien lukumäärä analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Lanadelumabihoitoa ennen hoidon lopettamista saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka saivat lanadelumabihoitoa ennen hoidon lopettamista, analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Osallistujien määrä Lanadelumabihoidon lopettamisen syyn perusteella
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Osanottajien lukumäärä lanadelumabihoidon lopettamisen syyn perusteella analysoidaan ja raportoidaan.
Jopa 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemistä koskevassa kyselylomakkeessa: yleinen terveys (WPAI:GH) Landelumabihoidon lopussa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
WPAI:GH on yleinen kyselylomake, jolla mitataan yleisen terveydentilan ja oireiden vakavuuden vaikutusta työn tuottavuuteen ja säännölliseen toimintaan viimeisen seitsemän päivän aikana. Se voi olla itse tai haastattelijan antama 18-vuotiaille tai sitä vanhemmille aikuisille. Tämä kuuden kohdan PRO-instrumentti kattaa työn (viisi kohtaa) ja päivittäisiä toimintoja (yksi kohta) kyllä/ei-vastauksilla tai numeerisilla vastauksilla (tuntien määrä). Suorittaminen kestää noin kahdesta kolmeen minuuttia. WPAI:GH-tulokset ilmaistaan ​​arvonalentumisprosentteina. Työn tuottavuuden kokonaispistemäärä (terveys tai oireet) [%WP] lasketaan kertomalla työhön käytetyn työajan prosenttiosuus (terveys tai oireet) [% WTW] prosenttiosuudella työn tuottavuus (terveys tai oireet) [%PW] : %WP = %WTW*%PW. Korkeat pisteet osoittavat pitkittyneen sairausloman tai vamman ja tuottavuuden heikkenemisen. Muutos lähtötilanteesta lanadelumabihoidon loppuun WPAI:GH:ssa mallinnetaan lineaarisella mallilla käyttämällä lähtötason kokonaispisteitä ja hoidon aikaa ennustajina.
Jopa 24 kuukautta
Angioedeeman elämänlaadun (AE-QoL) muutos lähtötasosta landelumabihoidon lopussa
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Angioödeema-elämänlaatukysely (AE-QoL) oli itseläytetty, validoitu angioedeeman sairauskohtainen elämänlaatuinstrumentti. Se koostui 17 erityiskysymyksestä, jotka liittyivät työhön, fyysiseen aktiivisuuteen, vapaa-aikaan, sosiaalisiin suhteisiin ja ruokavalioon. Jokaisella 17 pisteellä oli 5-pisteinen vastausasteikko 1 (ei koskaan) 5 (erittäin usein). Kysely pisteytettiin kehittäjien ohjeiden mukaisesti kokonaispistemäärän ja 4 toimialueen pistemäärän (toimiminen, väsymys/mieliala, pelko/häpeä, ravitsemus) tuottamiseksi. Raaka verkkotunnuksen pisteet (kunkin asteikon kohdepisteiden keskiarvo) ja raaka kokonaispistemäärä (kaikkien tuotepisteiden keskiarvo) skaalattiin uudelleen käyttämällä lineaarisia muunnoksia lopullisiksi prosenttipisteiksi, jotka vaihtelivat välillä 0–100, perustuen maksimipisteisiin, joissa mitä korkeampi pisteet sitä suurempi QoL heikkeneminen. AE-QOL:n muutos lähtötilanteesta landelumabihoidon lopussa analysoidaan.
Jopa 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 11. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-743-4003
  • MACS-2020-081003 (Muu tunniste: Takeda)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa