Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s lanadelumabem u osob s hereditárním angioedémem (HAE) v Polsku (CHOPIN)

25. března 2026 aktualizováno: Takeda

Výsledky léčby lanadelumabem u polských pacientů s HAE léčených v rámci národního protidrogového programu (NDP). Prospektivní, multicentrická observační studie

Hlavním cílem této studie je zjistit, kolik osob s HAE typu I nebo typu II je bez záchvatů, když jsou léčeni lanadelumabem v reálném životě, kolik záchvatů se vyskytuje a kolik z těchto záchvatů potřebuje záchrannou léčbu a o povaze Útoky HAE.

Účastníci budou muset v rámci této studie navštívit svého lékaře celkem 5krát. Návštěvy jsou plánovány každých 6 měsíců. V rámci této studie budou účastníci také požádáni o vyplnění dotazníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

48

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-569
        • Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów/Szpital w Poznaniu
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polsko, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polsko, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polsko, 50-566
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polsko, 20-718
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 04-141
        • Wojskowy Instytut Medyczny
    • Podkarpackie Voivodeship
      • Rzeszów, Podkarpackie Voivodeship, Polsko, 35-001
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki Nr 1 im. Fryderyka Chopina w Rzeszowie
    • Podlaskie Voivodeship
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polsko, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Białymstoku
      • Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polsko, 15-540
        • Uniwersytet Medyczny w Białymstoku
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polsko, 10-357
        • Samodzielny Publiczny Zespół Gruźlicy i Chorób Płuc w Olsztynie
    • Zachodniopomorske
      • Szczecin, Zachodniopomorske, Polsko, 70-111
        • SPSK nr 2 PUM w Szczecinie
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polsko, 92-213
        • SAMODZIELNY PUBLICZNY ZAKŁAD OPIEKI ZDROWOTNEJ - Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytety Medycznego w Łodzi
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Chmielknik, Świętokrzyskie Voivodeship, Polsko, 26-020
        • Szpital Powiatowy w Chmielniku

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie jsou zahrnuti účastníci s HAE.

Popis

Kritéria pro zařazení

Způsobilost účastníka se před vstupem do studie určuje podle následujících kritérií:

  • Podle názoru zkoušejícího je účastník schopen porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je.
  • Účastník nebo případně jeho právně přijatelný zástupce podepíše a datuje písemný formulář informovaného souhlasu a jakékoli požadované oprávnění k ochraně soukromí před zahájením jakýchkoli studijních postupů.
  • Účastník HAE (věk vyšší nebo rovný [=] 12 let.) kvalifikovaní k léčbě lanadelumabem v NDP a léčení podle Souhrnu údajů o přípravku Takhzyro.
  • Muži nebo ženy ve věku >=12 let.

Kritéria vyloučení

Každý účastník, který splní některé z následujících kritérií, nebude způsobilý pro vstup do studie:

  • V současné době se účastní nebo plánuje účastnit se jakékoli intervenční klinické studie.
  • Jakýkoli jiný důvod, který podle názoru výzkumníka činí účastníka nevhodným pro účast v této studii.

Účastníci by měli být do studie zařazeni pouze jednou. Údaje omylem shromážděné od účastníků, pro které není k dispozici písemný souhlas, nebudou zahrnuty do databáze nebo budou z databáze vymazány.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastníci s HAE
Účastníci s HAE typu 1 nebo 2, kteří jsou léčeni lanadelumabem v reálném životě v souladu se souhrnem údajů o přípravku (SmPC) a požadavky NDP, budou v této prospektivní observační studii sledováni po dobu 36 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového počtu záchvatů HAE z výchozí hodnoty na 3 měsíce při léčbě lanadelumabem
Časové okno: Základní stav až 3 měsíce
Změna od výchozího stavu (3 měsíce před kvalifikací na NDP) na 3 měsíce na léčbě lanadelumabem v celkovém počtu záchvatů HAE bude analyzována buď pomocí Poissonova modelu, nebo modelu negativního binomického smíšeného účinku s obdobím (před nebo po kvalifikaci na NDP) jako fixní efekt a účastník jako náhodný efekt. Volba metody modelování bude záviset na stupni nadměrného rozptýlení v počtu útoků HAE.
Základní stav až 3 měsíce
Procento účastníků bez HAE útoků v 6. měsíci
Časové okno: V měsíci 6
Procento účastníků bez záchvatů HAE bude analyzováno a hlášeno v 6. měsíci.
V měsíci 6
Procento účastníků bez HAE útoků ve 12. měsíci
Časové okno: V měsíci 12
Procento účastníků bez útoků HAE bude analyzováno a hlášeno v měsíci 12.
V měsíci 12
Procento účastníků bez HAE útoků v 18. měsíci
Časové okno: V měsíci 18
Procento účastníků bez útoků HAE bude analyzováno a hlášeno v 18. měsíci.
V měsíci 18
Procento účastníků bez HAE útoků v měsíci 24
Časové okno: V měsíci 24
Procento účastníků bez útoků HAE bude analyzováno a hlášeno 24. měsíce.
V měsíci 24
Počet účastníků na základě typu přijaté záchranné léčby
Časové okno: Až 24 měsíců
Počet účastníků na základě typu přijaté záchranné léčby bude analyzován a hlášen.
Až 24 měsíců
Procento účastníků s HAE útoky, kteří dostali záchrannou léčbu
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude analyzováno a hlášeno procento účastníků s HAE záchvaty, kteří dostali záchrannou léčbu.
Až 24 měsíců
Počet účastníků na základě závažnosti HAE útoků
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude analyzován počet účastníků na základě závažnosti HAE útoků, tj. mírné, střední a těžké. Mírné znamená dočasné nebo mírné nepohodlí, střední znamená, že aktivita je mírně nebo středně omezená a může být zapotřebí určitá pomoc, a silná znamená, že je aktivita značně omezena, je nutná pomoc.
Až 24 měsíců
Počet účastníků na základě anatomického umístění HAE útoků
Časové okno: Až 24 měsíců
Počet účastníků na základě anatomického umístění záchvatů HAE na postižené části těla, jako jsou periferní (např. kůže), břišní, horní dýchací cesty (např. hrtan), jiné orgány, trvání příznaků/počet dní s příznaky angioedému budou analyzovány a hlášeny.
Až 24 měsíců
Čas do prvního útoku HAE vyžadujícího záchrannou léčbu
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude připravena Kaplan-Meierova analýza pro čas do prvního záchvatu HAE, u kterého byla použita záchranná léčba, a čas do prvního záchvatu HAE po přerušení léčby lanadelumabem.
Až 24 měsíců
Procento účastníků s HAE útoky na základě návštěvy u zdravotnického odborníka (HCP), elektronického záznamu (ER) nebo hospitalizací
Časové okno: Až 24 měsíců
Procento účastníků s HAE ataky bude analyzováno a hlášeno na základě návštěvy HCP, přístupu na pohotovost nebo hospitalizací.
Až 24 měsíců
Doba trvání HAE útoku
Časové okno: Až 24 měsíců
Doba trvání HAE útoku bude analyzována a hlášena.
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků kategorizovaných na základě vzorců léčby lanadelumabem
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude analyzován a uveden počet účastníků kategorizovaných na základě vzorců léčby lanadelumabem.
Až 24 měsíců
Počet účastníků, kteří podstoupili léčbu lanadelumabem před přerušením
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude analyzován a hlášen počet účastníků, kteří dostali léčbu lanadelumabem před přerušením.
Až 24 měsíců
Počet účastníků na základě důvodu přerušení léčby lanadelumabem
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude analyzován a uveden počet účastníků na základě důvodu přerušení léčby lanadelumabem.
Až 24 měsíců
Změna od výchozího stavu v dotazníku o zhoršení pracovní produktivity a aktivity: Všeobecné zdraví (WPAI:GH) na konci terapie landelumabem
Časové okno: Až 24 měsíců
WPAI:GH je obecný dotazník k měření vlivu celkového zdraví a závažnosti symptomů na produktivitu práce a pravidelné aktivity během posledních sedmi dnů. Může být podán sám nebo tazatelem dospělým ve věku 18 let nebo starším. Tento šestipoložkový PRO nástroj pokrývá práci (pět položek) a denní aktivity (jedna položka) pomocí ano/ne nebo číselných odpovědí (počet hodin). Dokončení trvá přibližně dvě až tři minuty. Výsledky WPAI:GH jsou vyjádřeny jako procenta poškození. Celkové skóre produktivity práce (zdraví nebo symptom) [%WP] se vypočítá vynásobením procenta pracovní doby strávené prací (zdraví nebo symptom) [% WTW] procentem produktivity v práci (zdraví nebo symptom) [%PW] : %WP = %WTW*%PW. Vysoké skóre ukazuje na prodlouženou pracovní neschopnost nebo oslabení a sníženou produktivitu. Změna od výchozího stavu k ukončení léčby lanadelumabem u WPAI:GH bude modelována pomocí lineárního modelu s použitím celkového skóre výchozího stavu a doby léčby jako prediktorů.
Až 24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života angioedému (AE-QoL) na konci terapie landelumabem
Časové okno: Až 24 měsíců
Angioedema quality of life (AE-QoL) dotazník byl self-aplikovaný validovaný nástroj kvality života specifický pro angioedémové onemocnění. Skládal se ze 17 konkrétních otázek, které byly spojeny s prací, fyzickou aktivitou, volným časem, sociálními vztahy a stravou. Každá ze 17 položek měla pětibodovou škálu odpovědí v rozsahu od 1 (nikdy) do 5 (velmi často). Dotazník byl hodnocen podle pokynů vývojářů, aby se získalo celkové skóre a skóre ve 4 doménách (fungování, únava/nálada, strach/styd, výživa). Nezpracované skóre domény (průměr skóre položek v rámci každé škály) a hrubé celkové skóre (průměr všech skóre položek) byly změněny pomocí lineárních transformací na konečné procentuální skóre v rozmezí 0 až 100 na základě maximálního možného skóre, kde čím vyšší je skóre tím větší je zhoršení kvality života. Bude analyzována změna AE-QOL od výchozí hodnoty na konci terapie landelumabem.
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

13. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

13. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-743-4003
  • MACS-2020-081003 (Jiný identifikátor: Takeda)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit