REACT-01: Auto-immuniteit omkeren door middel van celtherapie

Inclusiecriteria:

• Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen tussen 2 en 30 jaar oud. De eerste 3 proefpersonen zijn ≥ 17 jaar oud. De FDA zal de veiligheidsgegevens beoordelen om te bepalen of de leeftijd eerst kan worden verlaagd tot ≥ 12 jaar en vervolgens, na de behandeling van nog 3 proefpersonen in de leeftijd van 12-17 jaar, tot ≥ 2 jaar.
• Serologisch actieve systemische lupus erythematosus die ongevoelig is voor behandeling
• Kan aferese verdragen of heeft al een afereseproduct beschikbaar voor gebruik bij de productie.
• ≥ 24 weken na de laatste behandeling met Rituximab of een gerelateerde B-celdepletietherapie
• ≥ 12 weken na de laatste behandeling met Belimumab/Anifrolumab
• ≥ 4 weken na de laatste behandeling met calcineurineremmers
• Voor proefpersonen die een niet-calcineurine immunosuppressieve therapie krijgen, met een stabiele dosis gedurende ≥ 8 weken vóór deelname aan de studie
• Voor proefpersonen die een behandeling met corticosteroïden krijgen, op een stabiele dosis gedurende ≥ 2 weken vóór deelname
• Voldoende orgaanfunctie
• Voldoende laboratoriumwaarden
• Personen die zwanger kunnen worden of een kind kunnen verwekken, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie vanaf de toestemming tot en met 12 maanden na de infusie van het onderzoeksproduct dat op proef staat
• De proefpersonen moeten bereid zijn om gedurende 4 weken na CAR T-celinfusie binnen 1 uur rijden van het Seattle Children's Hospital te blijven.
• De proefpersoon en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger heeft het geïnformeerde toestemmingsformulier voor dit onderzoek ondertekend

Uitsluitingscriteria:

• Voorgeschiedenis of aanwezigheid van actieve CZS-lupus of andere CZS-ziekte
• Nierdisfunctie waarvoor nierfunctievervangende therapie nodig is
• Zwanger of borstvoeding gevend
• Onvoldoende pulmonale reserve inclusief voorgeschiedenis van COPD, rookgeschiedenis van meer dan 10 jaar of SLE-longziekte met hypoxie in rust met zuurstofverzadiging ≤92% bij kamerlucht
• Kan repletie met geen enkele formulering van IgG tolereren.
• Actieve of eerdere maligniteit, tenzij de maligniteit werd behandeld en er geen bewijs is van recidiverende ziekte < 5 jaar na inschrijving.
• Eerdere orgaantransplantatie.
• Aanwezigheid van een actieve ernstige infectie
• Aanwezigheid van een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon zou verbieden een behandeling volgens dit protocol te ondergaan