РЕАКТ-01: Обращение аутоиммунитета посредством клеточной терапии

Критерии включения:

• Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 2 до 30 лет. Первые 3 субъекта будут в возрасте ≥ 17 лет. FDA рассмотрит данные по безопасности, чтобы определить, можно ли сначала снизить возраст до ≥ 12 лет, а затем, после лечения еще 3 субъектов в возрасте 12–17 лет, до ≥ 2 лет.
• Серологически активная системная красная волчанка, резистентная к лечению.
• Способен переносить аферез или уже имеет продукт для афереза, доступный для использования в производстве.
• ≥ 24 недель после последней терапии ритуксимабом или родственной терапией, истощающей В-клетки
• ≥ 12 недель после последней терапии белимумабом/анифролумабом
• ≥ 4 недель после последнего лечения ингибиторами кальциневрина
• Для субъектов, получающих иммуносупрессивную терапию, не содержащую кальциневрин, на стабильной дозе в течение ≥ 8 недель до включения в исследование.
• Для субъектов, получающих кортикостероидную терапию, на стабильной дозе в течение ≥ 2 недель до включения в исследование.
• Адекватная функция органа
• Адекватные лабораторные показатели
• Субъекты с детородным или отцовским потенциалом должны дать согласие на использование высокоэффективной контрацепции с момента получения согласия в течение 12 месяцев после введения исследуемого препарата, находящегося в стадии исследования.
• Субъекты должны быть готовы восстановиться в пределах 1 часа езды от Детской больницы Сиэтла в течение 4 недель после инфузии CAR Т-клеток.
• Субъект и/или его законный представитель подписали форму информированного согласия на участие в этом исследовании.

Критерий исключения:

• В анамнезе или наличие активной волчанки ЦНС или другого заболевания ЦНС.
• Нарушение функции почек, требующее заместительной почечной терапии.
• Беременность или кормление грудью
• Недостаточный легочный резерв, включая ХОБЛ в анамнезе, курение >10 пачка лет в анамнезе или заболевание легких СКВ с гипоксией в покое с сатурацией кислорода ≤92% на комнатном воздухе.
• Невозможно переносить насыщение любым составом IgG.
• Активное или предшествующее злокачественное новообразование, если только злокачественное новообразование не лечилось и нет признаков рецидива заболевания в течение <5 лет с момента включения в исследование.
• Предыдущая трансплантация твердых органов.
• Наличие активной тяжелой инфекции.
• Наличие любого состояния, которое, по мнению исследователя, не позволяет субъекту проходить лечение по настоящему протоколу.