REACT-01: Odwracanie autoimmunizacji poprzez terapię komórkową

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni i kobiety w wieku od 2 do 30 lat. Pierwsze 3 osoby będą w wieku ≥ 17 lat. FDA dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa w celu ustalenia, czy można obniżyć wiek najpierw do ≥ 12 lat, a następnie, po leczeniu 3 kolejnych pacjentów w wieku 12–17 lat, do ≥ 2 lat
• Serologicznie aktywny toczeń rumieniowaty układowy, oporny na leczenie
• Jest w stanie tolerować aferezę lub posiada już produkt do aferezy, który można zastosować w produkcji.
• ≥ 24 tygodnie po ostatnim rytuksymabie lub pokrewnym leczeniu zmniejszającym liczbę limfocytów B
• ≥ 12 tygodni po ostatniej terapii belimumabem/anifrolumabem
• ≥ 4 tygodnie po ostatnim leczeniu inhibitorem kalcyneuryny
• W przypadku pacjentów otrzymujących terapię immunosupresyjną niezawierającą kalcyneuryny, w stałej dawce przez ≥ 8 tygodni przed włączeniem
• W przypadku pacjentów otrzymujących leczenie kortykosteroidami w stałej dawce przez ≥ 2 tygodnie przed włączeniem do badania
• Odpowiednia funkcja narządów
• Odpowiednie wartości laboratoryjne
• Uczestnicy mogący mieć dzieci lub być ojcami muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji od wyrażenia zgody przez okres 12 miesięcy od wlewu badanego produktu na próbę
• Uczestnicy muszą wyrazić chęć pozostania w ciągu 1 godziny jazdy od Szpitala Dziecięcego w Seattle przez 4 tygodnie po infuzji komórek T CAR.
• Uczestnik i/lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel podpisał formularz świadomej zgody na to badanie

Kryteria wyłączenia:

• Historia lub obecność aktywnego tocznia OUN lub innej choroby OUN
• Dysfunkcja nerek wymagająca leczenia nerkozastępczego
• Ciąża lub karmienie piersią
• Niewystarczająca rezerwa płucna, w tym POChP w wywiadzie, palenie > 10 paczek lat lub choroba płuc SLE z niedotlenieniem w spoczynku i nasyceniem tlenem ≤92% w powietrzu pokojowym
• Nie toleruje nasycenia jakimkolwiek preparatem IgG.
• Aktywny lub wcześniejszy nowotwór złośliwy, chyba że nowotwór był leczony i nie ma dowodów na nawrót choroby w okresie krótszym niż 5 lat od włączenia do badania.
• Wcześniejszy przeszczep narządu litego.
• Obecność aktywnej ciężkiej infekcji
• Obecność jakiegokolwiek stanu, który w opinii badacza uniemożliwiałby pacjentowi poddanie się leczeniu zgodnie z niniejszym protokołem