REACT-01: Zvrácení autoimunity pomocí buněčné terapie

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy ve věku 2-30 let. První 3 subjekty budou ve věku ≥ 17 let. FDA přezkoumá bezpečnostní údaje, aby určil, zda lze věk nejprve snížit na ≥ 12 a poté, po léčbě 3 dalších subjektů ve věku 12–17 let, na ≥ 2
• Sérologicky aktivní systémový lupus erythematodes, který je refrakterní na léčbu
• Je schopen tolerovat aferézu nebo již má k dispozici produkt aferézy pro použití ve výrobě.
• ≥ 24 týdnů po poslední léčbě rituximabem nebo související deplecí B buněk
• ≥ 12 týdnů po poslední léčbě belimumabem/anifrolumabem
• ≥ 4 týdny po poslední léčbě inhibitorem kalcineurinu
• Pro subjekty, které dostávají nekalcineurinovou imunosupresivní léčbu, na stabilní dávce po dobu ≥ 8 týdnů před zařazením
• U subjektů léčených kortikosteroidy na stabilní dávce ≥ 2 týdny před zařazením
• Přiměřená funkce orgánů
• Přiměřené laboratorní hodnoty
• Subjekty ve fertilním věku nebo v potenciálním otcovství musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce od souhlasu do 12 měsíců po infuzi hodnoceného přípravku ve studii
• Subjekty musí být ochotny zůstat v klidu do 1 hodiny jízdy do Seattle Children's Hospital po dobu 4 týdnů po infuzi CAR T buněk.
• Subjekt a/nebo zákonně oprávněný zástupce podepsal formulář informovaného souhlasu pro tuto studii

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza nebo přítomnost aktivního lupusu CNS nebo jiného onemocnění CNS
• Dysfunkce ledvin vyžadující renální substituční terapii
• Těhotné nebo kojící
• Nedostatečná plicní rezerva včetně CHOPN v anamnéze, kuřácká anamnéza > 10 let v balení nebo plicní onemocnění SLE s hypoxií v klidu se saturací kyslíkem ≤ 92 % na vzduchu v místnosti
• Nelze tolerovat doplňování jakoukoli formulací IgG.
• Aktivní nebo předchozí malignita, pokud nebyla malignita léčena a neexistuje žádný důkaz rekurentního onemocnění < 5 let od zařazení.
• Předchozí transplantace pevných orgánů.
• Přítomnost aktivní závažné infekce
• Přítomnost jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu podstoupit léčbu podle tohoto protokolu