REACT-01: Reversering af autoimmunitet gennem celleterapi

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 2-30 år. De første 3 forsøgspersoner vil være i alderen ≥ 17 år. FDA vil gennemgå sikkerhedsdata for at afgøre, om alderen først kan sænkes til ≥ 12 og derefter, efter behandlingen af ​​3 yderligere forsøgspersoner i alderen 12-17 år, til ≥ 2
• Serologisk aktiv systemisk lupus erythematosus, der er behandlingsresistent
• I stand til at tolerere aferese eller har allerede et afereseprodukt tilgængeligt til brug i fremstillingen.
• ≥ 24 uger efter sidste Rituximab eller relateret B-celle-depleterende behandling
• ≥ 12 uger efter sidste Belimumab/Anifrolumab-behandling
• ≥ 4 uger efter sidste behandling med calcineurinhæmmer
• For forsøgspersoner, der modtager ikke-calcineurin immunsuppressiv behandling, i en stabil dosis i ≥ 8 uger før optagelse
• For forsøgspersoner, der får kortikosteroidbehandling, i en stabil dosis i ≥ 2 uger før optagelse
• Tilstrækkelig organfunktion
• Tilstrækkelige laboratorieværdier
• Forsøgspersoner i den fødedygtige eller fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention fra samtykke gennem 12 måneder efter infusion af forsøgsprodukt på forsøg
• Forsøgspersoner skal være villige til at blive inden for 1 times kørsel fra Seattle Children's Hospital i 4 uger efter CAR T-celleinfusion.
• Forsøgsperson og/eller juridisk autoriseret repræsentant har underskrevet den informerede samtykkeformular for denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese eller tilstedeværelse af aktiv CNS lupus eller anden CNS sygdom
• Nyredysfunktion, der kræver nyreudskiftningsterapi
• Gravid eller ammende
• Utilstrækkelig pulmonal reserve, inklusive historie med KOL, >10 års rygehistorie eller SLE-lungesygdom med hypoxi i hvile med iltmætning ≤92 % på rumluft
• Ude af stand til at tolerere genfyldning med nogen formulering af IgG.
• Aktiv eller tidligere malignitet, medmindre maligniteten blev behandlet, og der ikke er tegn på tilbagevendende sygdom <5 år fra indskrivning.
• Forudgående solid organtransplantation.
• Tilstedeværelse af en aktiv alvorlig infektion
• Tilstedeværelse af enhver tilstand, der efter investigatorens mening ville forbyde forsøgspersonen at gennemgå behandling i henhold til denne protokol