REACT-01: Inversione dell'autoimmunità attraverso la terapia cellulare

Criterio di inclusione:

• Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 2 e 30 anni. I primi 3 soggetti avranno un'età ≥ 17. La FDA esaminerà i dati di sicurezza per determinare se l'età può essere abbassata prima a ≥ 12 anni e poi, dopo il trattamento di altri 3 soggetti di età compresa tra 12 e 17 anni, a ≥ 2
• Lupus eritematoso sistemico sierologicamente attivo refrattario al trattamento
• In grado di tollerare l'aferesi o avere già un prodotto per aferesi disponibile per l'uso nella produzione.
• ≥ 24 settimane dopo l’ultima terapia con rituximab o terapia correlata per la deplezione delle cellule B
• ≥ 12 settimane dopo l’ultima terapia con Belimumab/Anifrolumab
• ≥ 4 settimane dopo l’ultimo trattamento con un inibitore della calcineurina
• Per i soggetti che ricevono una terapia immunosoppressiva non calcineurina, con una dose stabile per ≥ 8 settimane prima dell'arruolamento
• Per i soggetti in terapia con corticosteroidi, con una dose stabile per ≥ 2 settimane prima dell'arruolamento
• Funzione organica adeguata
• Valori di laboratorio adeguati
• I soggetti in età fertile o potenzialmente procreanti devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace dal consenso fino ai 12 mesi successivi all'infusione del prodotto sperimentale in studio
• I soggetti devono essere disposti a rimanere entro 1 ora di macchina dall'ospedale pediatrico di Seattle per 4 settimane dopo l'infusione di cellule T CAR.
• Il soggetto e/o il rappresentante legalmente autorizzato hanno firmato il modulo di consenso informato per questo studio

Criteri di esclusione:

• Storia o presenza di lupus attivo del sistema nervoso centrale o di altre malattie del sistema nervoso centrale
• Disfunzione renale che richiede terapia sostitutiva renale
• Incinta o allattamento
• Riserva polmonare insufficiente inclusa storia di BPCO, storia di fumo da >10 pacchetti all'anno o malattia polmonare da LES con ipossia a riposo con saturazione di ossigeno ≤92% nell'aria ambiente
• Incapace di tollerare la ricostituzione con qualsiasi formulazione di IgG.
• Neoplasia maligna attiva o pregressa, a meno che la neoplasia non sia stata trattata e non vi sia evidenza di malattia ricorrente entro 5 anni dall'arruolamento.
• Precedente trapianto di organi solidi.
• Presenza di un'infezione grave attiva
• Presenza di qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di sottoporsi al trattamento secondo questo protocollo