REACT-01: Umkehrung der Autoimmunität durch Zelltherapie

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Probanden im Alter zwischen 2 und 30 Jahren. Die ersten 3 Probanden werden ≥ 17 Jahre alt sein. Die FDA wird Sicherheitsdaten prüfen, um festzustellen, ob das Alter zunächst auf ≥ 12 und dann, nach der Behandlung von drei weiteren Probanden im Alter von 12 bis 17 Jahren, auf ≥ 2 gesenkt werden kann
• Serologisch aktiver systemischer Lupus erythematodes, der auf eine Behandlung nicht anspricht
• Kann Apherese tolerieren oder verfügt bereits über ein Aphereseprodukt zur Verwendung in der Fertigung.
• ≥ 24 Wochen nach der letzten Rituximab- oder verwandten B-Zell-depletierenden Therapie
• ≥ 12 Wochen nach der letzten Belimumab/Anifrolumab-Therapie
• ≥ 4 Wochen nach der letzten Calcineurin-Inhibitor-Behandlung
• Für Probanden, die eine immunsuppressive Therapie ohne Calcineurin erhalten, mit einer stabilen Dosis für ≥ 8 Wochen vor der Einschreibung
• Für Probanden, die eine Kortikosteroidtherapie erhalten, mit einer stabilen Dosis für ≥ 2 Wochen vor der Einschreibung
• Ausreichende Organfunktion
• Ausreichende Laborwerte
• Personen mit gebärfähigem oder zeugendem Potenzial müssen der Anwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung von der Einwilligung bis 12 Monate nach der Infusion des Prüfpräparats in der Studie zustimmen
• Die Probanden müssen bereit sein, nach der CAR-T-Zell-Infusion 4 Wochen lang im Umkreis von 1 Autostunde vom Seattle Children's Hospital zu bleiben.
• Der Proband und/oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter haben die Einverständniserklärung für diese Studie unterzeichnet

Ausschlusskriterien:

• Vorgeschichte oder Vorhandensein eines aktiven ZNS-Lupus oder einer anderen ZNS-Erkrankung
• Nierenfunktionsstörung, die eine Nierenersatztherapie erfordert
• Schwanger oder stillend
• Unzureichende Lungenreserve, einschließlich COPD in der Vorgeschichte, Rauchergeschichte über mehr als 10 Packungsjahre oder SLE-Lungenerkrankung mit Hypoxie in Ruhe und einer Sauerstoffsättigung von ≤ 92 % der Raumluft
• Eine Sättigung mit irgendeiner IgG-Formulierung wird nicht toleriert.
• Aktive oder frühere bösartige Erkrankung, es sei denn, die bösartige Erkrankung wurde behandelt und es gibt keine Hinweise auf eine wiederkehrende Erkrankung <5 Jahre nach der Einschreibung.
• Vorherige Organtransplantation.
• Vorliegen einer aktiven schweren Infektion
• Vorliegen einer Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes es dem Patienten verbieten würde, sich einer Behandlung gemäß diesem Protokoll zu unterziehen