Hjemmeterapi med VPRIV ved Gauchers sykdom
15. mars 2021 oppdatert av: Shire
Ikke-intervensjonell studie av VPRIV® (Velaglucerase Alfa) hjemmeterapi hos pasienter med Gauchers sykdom
Hensikten med denne studien er å bevise økende pasienttilfredshet og bevaring av livskvalitet hos pasienter med Gauchers sykdom som får sin enzymerstatningsbehandling med VPRIV (Velaglucerase alfa) i deres hjemmemiljø sammenlignet med å motta infusjoner på klinikken eller hos lege.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
34
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Köln, Tyskland, 51103
- Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Universitätsklinikum Mainz
-
München, Tyskland, D-81675
- Klinikum rechts der Isar
-
Rostock, Tyskland, D-18147
- Albrecht-Kossel-Institut für Neuroregeneration (AKos)
-
Schwerin, Tyskland, D-19055
- Helios Klinikum Schwerin
-
Ulm, Tyskland, D-89075
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bregenz, Østerrike, A-6900
- Landeskrankenhaus Bregenz
-
Salzburg, Østerrike, A-5020
- Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg
-
Wien, Østerrike, A-1090
- Medizinische Universität Wien
-
Wien, Østerrike, A-1090
- AKH, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
-
Wien, Østerrike, A-1090
- Medical University of Vienna
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med påvist Gauchers sykdom planlagt for hjemmebehandling med VPRIV (Velaglucerase alfa) ved tyske Gaucher-sentre
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1
- Alder > 2 år
- Pasienter som har minst 3 infusjoner (6 uker) minst 5 år eller 5-6 infusjoner (10-12 uker) ved 2 - til 4-årige pasienter har fått VPRIV ® og tåler godt
- Pasienten er kompatibel, de tidligere VPRIV ® infusjonene ble / utført omtrent hver 2. uke i senteret under kontorbesøk
- Pasienten var allerede før inkludering i denne studien for en hjemmeinfusjonsterapi og har samtykket til (eller deres juridiske representant)
- Pasienten / være lovlig. Representanten har skriftlig samtykket til å delta i denne studien.
Ekskluderingskriterier:
• Pasienten deltar i en klinisk utprøving med et legemiddel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Gauchers sykdom under VPRIV
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Pasienttilfredshet estimert på en 10-årig Likert-skala, livskvalitet estimert ved SF-36 spørreskjema
Tidsramme: sammenligning av baseline til 12 måneders verdi
|
sammenligning av baseline til 12 måneders verdi
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall (per infusjon) og alvorlighetsgrad av infusjonsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: baseline sammenlignet med 12 måneder
|
baseline sammenlignet med 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. mai 2011
Primær fullføring (Faktiske)
30. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
30. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. mai 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mai 2011
Først lagt ut (Anslag)
19. mai 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2021
Sist bekreftet
1. mars 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- Shire/CS03
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .