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Terapia domiciliaria con VPRIV en la enfermedad de Gaucher

15 de marzo de 2021 actualizado por: Shire

Estudio no intervencionista de la terapia domiciliaria VPRIV® (velaglucerasa alfa) en pacientes con enfermedad de Gaucher

El propósito de este estudio es probar el aumento de la satisfacción del paciente y la preservación de la calidad de vida en pacientes con enfermedad de Gaucher que reciben su terapia de reemplazo enzimático con VPRIV (Velaglucerasa alfa) en su hogar en comparación con recibir las infusiones en la clínica o en el consultorio médico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

34

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Köln, Alemania, 51103
        • Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz
      • München, Alemania, D-81675
        • Klinikum rechts der Isar
      • Rostock, Alemania, D-18147
        • Albrecht-Kossel-Institut für Neuroregeneration (AKos)
      • Schwerin, Alemania, D-19055
        • Helios Klinikum Schwerin
      • Ulm, Alemania, D-89075
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Austria
      • Bregenz, Austria, A-6900
        • Landeskrankenhaus Bregenz
      • Salzburg, Austria, A-5020
        • Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg
      • Wien, Austria, A-1090
        • Medizinische Universität Wien
      • Wien, Austria, A-1090
        • AKH, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
      • Wien, Austria, A-1090
        • Medical University of Vienna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes con enfermedad de Gaucher comprobada previstos para tratamiento domiciliario con VPRIV (Velaglucerasa alfa) en centros alemanes de Gaucher

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos con diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher tipo 1
  • Edad > 2 años
  • pacientes que tienen al menos 3 infusiones (6 semanas) al menos 5 años o 5-6 infusiones (10-12 semanas) a los 2 a 4 años los pacientes han recibido VPRIV® y lo toleran bien
  • El paciente cumple, las infusiones anteriores de VPRIV ® se realizaron aproximadamente cada 2 semanas en el centro durante las visitas al consultorio
  • El paciente ya estaba antes de la inclusión en este estudio para una terapia de infusión en el hogar y ha dado su consentimiento (o su representante legal)
  • El paciente / ser lícito. El representante ha dado su consentimiento por escrito para participar en este estudio.

Criterio de exclusión:

• El paciente está participando en un ensayo clínico con un medicamento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Enfermedad de Gaucher bajo VPRIV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Satisfacción del paciente estimada en una escala de Likert de 10 años, calidad de vida estimada por el cuestionario SF-36
Periodo de tiempo: comparación del valor inicial con el valor de 12 meses
comparación del valor inicial con el valor de 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número (por infusión) y gravedad de los efectos secundarios relacionados con la infusión
Periodo de tiempo: línea de base en comparación con 12 meses
línea de base en comparación con 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de mayo de 2011

Finalización primaria (Actual)

30 de septiembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Shire/CS03

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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