Hemterapi med VPRIV vid Gauchers sjukdom
15 mars 2021 uppdaterad av: Shire
Icke-interventionsstudie av VPRIV® (Velaglucerase Alfa) hemterapi hos patienter med Gauchers sjukdom
Syftet med denna studie är att bevisa ökad patienttillfredsställelse och bevarande av livskvalitet hos patienter med Gauchers sjukdom som får sin enzymersättningsterapi med VPRIV (Velaglucerase alfa) i sin hemmiljö jämfört med att få infusionerna på kliniken eller hos läkare.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
34
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Köln, Tyskland, 51103
- Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Universitätsklinikum Mainz
-
München, Tyskland, D-81675
- Klinikum rechts der Isar
-
Rostock, Tyskland, D-18147
- Albrecht-Kossel-Institut für Neuroregeneration (AKos)
-
Schwerin, Tyskland, D-19055
- Helios Klinikum Schwerin
-
Ulm, Tyskland, D-89075
- Universitatsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bregenz, Österrike, A-6900
- Landeskrankenhaus Bregenz
-
Salzburg, Österrike, A-5020
- Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg
-
Wien, Österrike, A-1090
- Medizinische Universität Wien
-
Wien, Österrike, A-1090
- AKH, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
-
Wien, Österrike, A-1090
- Medical University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med påvisad Gauchers sjukdom planeras för hembehandling med VPRIV (Velaglucerase alfa) vid tyska Gaucher-centra
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter med en bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1
- Ålder > 2 år
- patienter som har minst 3 infusioner (6 veckor) minst 5 år eller 5-6 infusioner (10-12 veckor) vid 2 - till 4-åriga patienter har fått VPRIV ® och tolererar väl
- Patienten är följsam, de tidigare VPRIV ® -infusionerna utfördes / utfördes ungefär varannan vecka i centret under kontorsbesök
- Patienten var redan innan inkluderingen i denna studie för en heminfusionsterapi och har samtyckt till (eller deras juridiska ombud)
- Patienten / vara laglig. Representanten har skriftligen samtyckt till att delta i denna studie.
Exklusions kriterier:
• Patienten deltar i en klinisk prövning med ett läkemedel
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Gauchers sjukdom under VPRIV
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Patientnöjdhet uppskattad på en 10-årig Likert-skala, livskvalitet uppskattad med SF-36 frågeformulär
Tidsram: jämförelse av baslinje till 12 månaders värde
|
jämförelse av baslinje till 12 månaders värde
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal (per infusion) och svårighetsgrad av infusionsrelaterade biverkningar
Tidsram: baseline jämfört med 12 månader
|
baseline jämfört med 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 maj 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
30 september 2017
Avslutad studie (Faktisk)
30 september 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 maj 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 maj 2011
Första postat (Uppskatta)
19 maj 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 mars 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2021
Senast verifierad
1 mars 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- Shire/CS03
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .