Forskning av biomarkører hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (IBISD)
16. august 2016 oppdatert av: Genethon
Forskning av biomarkører for sykdomsdiagnose, sykdomsovervåking og terapeutisk behandlingsrespons hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
Hensikten med denne studien er å identifisere potensielle biomarkører for diagnose, vurdering av sykdomsprogresjon og respons på behandling hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
220
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike
- Institute of Myology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 20 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
pasienter med Duchenne muskeldystrofikontroller (friske eller pasienter med en ikke-relatert sykdom)
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- FOR PASIENTER:
- Diagnose av DMD bekreftet ved genetisk testing
- Alder over 3 år
- Vekt over 15 kg
- Informert samtykke signert
- FOR KONTROLLER:
- Alder over 3 år
- Mannlig kjønn
- Vekt over 15 kg
- Emner med nasjonal helseforsikring
- Informert samtykke signert
- Ikke-akutt eller kronisk muskel, allergisk, smittsom, endokrin eller inflammatorisk lidelse i de 3 ukene før inkludering
Ekskluderingskriterier:
- FOR PASIENTER:
- Samtidig kronisk eller akutt muskel-, endokrin-, infeksjons-, allergisk eller inflammatorisk lidelse i de tre ukene før blodprøven
- Inntak av andre legemidler enn angiotensin-konverterende enzymhemmere, betablokkere, kosttilskudd, vitaminer, alendronat og metylfenidat. Steroider (og medisiner som er foreskrevet med dem som kalsiumtilskudd og protonpumpehemmere) vil bli diskutert
- Mental retardasjon eller autisme
- Vaksinasjon eller behandling med immunglobuliner innen tre måneder før inklusjon
- FOR KONTROLLER:
- Samtidig kronisk eller akutt muskel-, nevrologisk (inkludert mental retardasjon og autisme), smittsom eller inflammatorisk lidelse i de tre ukene før blodprøven
- Vaksinasjon eller behandling med immunglobuliner innen tre måneder før inklusjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
DMD pasienter
DMD-pasienter
|
|
Kontroll pasienter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
IBiSD har som mål å identifisere og validere nye og sykdomsspesifikke biomarkører.
Tidsramme: Slutt på studiet
|
Denne studien vil fastslå relevansen av urin- og blodbiomarkører for diagnostisering, oppfølging og vurdering av behandlingsrespons hos pasienter med DMD (IBiSD1, 2 og 4).
IBiSD vil også forsøke å fastslå seroprevalensen til de forskjellige stammene av AAV hos pasienter med DMD (IBiSD3).
|
Slutt på studiet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. desember 2015
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. desember 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. juni 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2011
Først lagt ut (ANSLAG)
27. juni 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
17. august 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. august 2016
Sist bekreftet
1. august 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GEE006.10
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .