- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02053896
A Switch-Over Study of the Safety and Efficacy of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease
3. februar 2014 oppdatert av: ISU Abxis Co., Ltd.
A Phase 2 Multi-Center, Open-Label, Switch-Over Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease Previously Treated With Imiglucerase
The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of ISU302 in patients with Type 1 Gaucher disease previously treated with Imiglucerase.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
5
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 29 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Patient diagnosed with type-1 Gaucher disease
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Patient diagnosed with type-1 Gaucher disease
- Patient who was stably treating Gaucher disease with Cerezyme® and who was maintaining the usage and dosage of Cerezyme® for at least 6 months prior to study drug administration
- Patient aged 2 years or higher
- Female patient with contraception during the study period (oral or injectable contraceptive hormones, intrauterine device, physical devices using condom, sponge form, jelly, and femidom, and abstinence)
Patient who signed the informed consent form after hearing the detailed explanation about this study
- Definition of the stable treatment of type-1 Gaucher disease:
- No neurologic deficit
- Normal hemoglobin concentration, and platelet count that has increased to ≥100,000/㎣, or maintained to 100,000/㎣
- Normal or no deteriorated bone mineral density
- Normal or no deteriorated splenomegaly or hepatomegaly
Exclusion Criteria:
- Patient who participated in other clinical studies within 90 days before study drug administration
- Patient with unstable hemoglobin and platelet counts for at least 6 months before study drug administration
- Patient with hypersensitivity to Cerezyme®
- Patient positive to HIV antibody, hepatitis B antigen, and hepatitis C antibody
- Patient with Fe, folic acid, or vitamin B12-deficcient anemia
- Patient who received miglustat within 6 months before study drug administration
- Patient who received erythrocyte growth factor or chronic systemic corticosteroids within 6 months before study drug administration
- Patient who had clinically significant splenic obstruction within 12 months before study drug administration
- Pregnant or lactating patient
- Patient who had serious concurrent diseases such as infectious diseases or drug-addicted patient
- Patient who was considered inappropriate for this study by the investigators or sub-investigators
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
ISU302
15~60U/kg (once every 2 weeks for 6 months)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Number of participants with Adverse Events
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
To evaluate the safety of ISU302 in patients with Type 1 Gaucher disease previously treated with Cerezyme® after administering ISU302 alternative to Cerezyme®
|
From Screening to Week 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Pharmacokinetics
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
Measurement of blood glucocerebrosidase activity for pharmacokinetic assessment after initial study drug administration
|
From Screening to Week 24
|
hemoglobin concentration
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
Change in hemoglobin concentration
|
From Screening to Week 24
|
platelet count
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
Change in platelet count
|
From Screening to Week 24
|
liver and spleen volumes and liver function
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
Changes in liver and spleen volumes and liver function
|
From Screening to Week 24
|
biomarker levels
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
Changes in biomarker levels (Acid Phosphatase, Angiotensin Converting Enzyme, and Chitotriosidase)
|
From Screening to Week 24
|
skeletal status and bone mineral density
Tidsramme: From Screening to Week 24
|
Changes in skeletal status and bone mineral density
|
From Screening to Week 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. januar 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. februar 2014
Først lagt ut (Anslag)
4. februar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
4. februar 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. februar 2014
Sist bekreftet
1. februar 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- ISU302-003
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .