- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02053896
A Switch-Over Study of the Safety and Efficacy of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease
2014. február 3. frissítette: ISU Abxis Co., Ltd.
A Phase 2 Multi-Center, Open-Label, Switch-Over Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease Previously Treated With Imiglucerase
The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of ISU302 in patients with Type 1 Gaucher disease previously treated with Imiglucerase.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
5
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Patient diagnosed with type-1 Gaucher disease
Leírás
Inclusion Criteria:
- Patient diagnosed with type-1 Gaucher disease
- Patient who was stably treating Gaucher disease with Cerezyme® and who was maintaining the usage and dosage of Cerezyme® for at least 6 months prior to study drug administration
- Patient aged 2 years or higher
- Female patient with contraception during the study period (oral or injectable contraceptive hormones, intrauterine device, physical devices using condom, sponge form, jelly, and femidom, and abstinence)
Patient who signed the informed consent form after hearing the detailed explanation about this study
- Definition of the stable treatment of type-1 Gaucher disease:
- No neurologic deficit
- Normal hemoglobin concentration, and platelet count that has increased to ≥100,000/㎣, or maintained to 100,000/㎣
- Normal or no deteriorated bone mineral density
- Normal or no deteriorated splenomegaly or hepatomegaly
Exclusion Criteria:
- Patient who participated in other clinical studies within 90 days before study drug administration
- Patient with unstable hemoglobin and platelet counts for at least 6 months before study drug administration
- Patient with hypersensitivity to Cerezyme®
- Patient positive to HIV antibody, hepatitis B antigen, and hepatitis C antibody
- Patient with Fe, folic acid, or vitamin B12-deficcient anemia
- Patient who received miglustat within 6 months before study drug administration
- Patient who received erythrocyte growth factor or chronic systemic corticosteroids within 6 months before study drug administration
- Patient who had clinically significant splenic obstruction within 12 months before study drug administration
- Pregnant or lactating patient
- Patient who had serious concurrent diseases such as infectious diseases or drug-addicted patient
- Patient who was considered inappropriate for this study by the investigators or sub-investigators
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
---|
ISU302
15~60U/kg (once every 2 weeks for 6 months)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Number of participants with Adverse Events
Időkeret: From Screening to Week 24
|
To evaluate the safety of ISU302 in patients with Type 1 Gaucher disease previously treated with Cerezyme® after administering ISU302 alternative to Cerezyme®
|
From Screening to Week 24
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Pharmacokinetics
Időkeret: From Screening to Week 24
|
Measurement of blood glucocerebrosidase activity for pharmacokinetic assessment after initial study drug administration
|
From Screening to Week 24
|
hemoglobin concentration
Időkeret: From Screening to Week 24
|
Change in hemoglobin concentration
|
From Screening to Week 24
|
platelet count
Időkeret: From Screening to Week 24
|
Change in platelet count
|
From Screening to Week 24
|
liver and spleen volumes and liver function
Időkeret: From Screening to Week 24
|
Changes in liver and spleen volumes and liver function
|
From Screening to Week 24
|
biomarker levels
Időkeret: From Screening to Week 24
|
Changes in biomarker levels (Acid Phosphatase, Angiotensin Converting Enzyme, and Chitotriosidase)
|
From Screening to Week 24
|
skeletal status and bone mineral density
Időkeret: From Screening to Week 24
|
Changes in skeletal status and bone mineral density
|
From Screening to Week 24
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2012. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. január 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 3.
Első közzététel (Becslés)
2014. február 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. február 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 3.
Utolsó ellenőrzés
2014. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Gaucher-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISU302-003
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór
-
KemPharm Denmark A/SMegszűntGaucher-kór, 1. típusú | Gaucher-kór, 3. típusIndia
-
AVROBIOVisszavont
-
CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.ToborzásGaucher-kór, 1. típusú | Gaucher-kór, 3. típusKína
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustMedical Research Council; National Institute for Health Research, United KingdomToborzásIII. típusú Gaucher-kór | Gaucher-kór, I. típusúEgyesült Királyság
-
Freeline TherapeuticsToborzásGaucher-kór, 1. típusúSpanyolország, Izrael, Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Brazília, Németország, Paraguay
-
Amicus TherapeuticsBefejezveGaucher-kór | Gaucher-kór, 1. típusú | 1-es típusú Gaucher-kórEgyesült Királyság, Egyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktív, nem toborzóGaucher-kór 1. típusú | 3. típusú Gaucher-kórNémetország, Egyesült Államok, Japán, Egyesült Királyság
-
Amicus TherapeuticsBefejezveGaucher-kór | Gaucher-kór, 1. típusú | 1-es típusú Gaucher-kórEgyesült Államok
-
Amicus TherapeuticsBefejezveGaucher-kór | Gaucher-kór, 1. típusú | 1-es típusú Gaucher-kórEgyesült Királyság, Izrael, Dél-Afrika, Egyesült Államok
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenVisszavontGaucher-kór 1. típusú | 3. típusú Gaucher-kórEgyesült Államok