- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02053896
A Switch-Over Study of the Safety and Efficacy of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease
3 de fevereiro de 2014 atualizado por: ISU Abxis Co., Ltd.
A Phase 2 Multi-Center, Open-Label, Switch-Over Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of ISU302 in Patients With Type 1 Gaucher Disease Previously Treated With Imiglucerase
The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of ISU302 in patients with Type 1 Gaucher disease previously treated with Imiglucerase.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
5
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 29 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Patient diagnosed with type-1 Gaucher disease
Descrição
Inclusion Criteria:
- Patient diagnosed with type-1 Gaucher disease
- Patient who was stably treating Gaucher disease with Cerezyme® and who was maintaining the usage and dosage of Cerezyme® for at least 6 months prior to study drug administration
- Patient aged 2 years or higher
- Female patient with contraception during the study period (oral or injectable contraceptive hormones, intrauterine device, physical devices using condom, sponge form, jelly, and femidom, and abstinence)
Patient who signed the informed consent form after hearing the detailed explanation about this study
- Definition of the stable treatment of type-1 Gaucher disease:
- No neurologic deficit
- Normal hemoglobin concentration, and platelet count that has increased to ≥100,000/㎣, or maintained to 100,000/㎣
- Normal or no deteriorated bone mineral density
- Normal or no deteriorated splenomegaly or hepatomegaly
Exclusion Criteria:
- Patient who participated in other clinical studies within 90 days before study drug administration
- Patient with unstable hemoglobin and platelet counts for at least 6 months before study drug administration
- Patient with hypersensitivity to Cerezyme®
- Patient positive to HIV antibody, hepatitis B antigen, and hepatitis C antibody
- Patient with Fe, folic acid, or vitamin B12-deficcient anemia
- Patient who received miglustat within 6 months before study drug administration
- Patient who received erythrocyte growth factor or chronic systemic corticosteroids within 6 months before study drug administration
- Patient who had clinically significant splenic obstruction within 12 months before study drug administration
- Pregnant or lactating patient
- Patient who had serious concurrent diseases such as infectious diseases or drug-addicted patient
- Patient who was considered inappropriate for this study by the investigators or sub-investigators
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
---|
ISU302
15~60U/kg (once every 2 weeks for 6 months)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Number of participants with Adverse Events
Prazo: From Screening to Week 24
|
To evaluate the safety of ISU302 in patients with Type 1 Gaucher disease previously treated with Cerezyme® after administering ISU302 alternative to Cerezyme®
|
From Screening to Week 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Pharmacokinetics
Prazo: From Screening to Week 24
|
Measurement of blood glucocerebrosidase activity for pharmacokinetic assessment after initial study drug administration
|
From Screening to Week 24
|
hemoglobin concentration
Prazo: From Screening to Week 24
|
Change in hemoglobin concentration
|
From Screening to Week 24
|
platelet count
Prazo: From Screening to Week 24
|
Change in platelet count
|
From Screening to Week 24
|
liver and spleen volumes and liver function
Prazo: From Screening to Week 24
|
Changes in liver and spleen volumes and liver function
|
From Screening to Week 24
|
biomarker levels
Prazo: From Screening to Week 24
|
Changes in biomarker levels (Acid Phosphatase, Angiotensin Converting Enzyme, and Chitotriosidase)
|
From Screening to Week 24
|
skeletal status and bone mineral density
Prazo: From Screening to Week 24
|
Changes in skeletal status and bone mineral density
|
From Screening to Week 24
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de fevereiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
4 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
4 de fevereiro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de fevereiro de 2014
Última verificação
1 de fevereiro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- ISU302-003
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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