Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PWS Europeisk blodbank for spedbarn og kontroller fra 0 til 48 måneder

2. april 2026 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Studie av tidlig endokrin profil hos spedbarn med Prader-Willi syndrom (PWS) for å avdekke overgangen fra tidlige ernæringsvansker til fedme og hyperfagi.

Dette prosjektet tar sikte på å bestemme de underliggende mekanismene for overgangen fra svikt i å trives til overdreven vektøkning og hyperfagi med nedsatt metthetsfølelse ved PWS. Hovedmålet er å beskrive utviklingen av sirkulerende hormoner involvert i fôring og appetittregulering i løpet av de 4 første leveårene. Det sekundære målet er å gjøre denne blodbanken tilgjengelig for andre forskningsprosjekter og spesielt undersøkelser av hormoner involvert i hypogonadisme.

I løpet av de siste ti årene har alderen ved diagnose ved PWS falt betydelig, og flertallet av tilfellene er nå diagnostisert i løpet av 1. trimester av livet, noe som gir mulighet til å samle inn nøyaktige kliniske data og serumprøver i tidlige stadier. Etterforskerne av prosjektet er involvert i omsorgen for pasienter med PWS og har en hengiven klinikk og et organisert nettverk i landet sitt gjennom kliniske nettverk eller pasientforeninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår å utføre en prospektiv multisentrisk studie, både longitudinell (varighet 30 måneder) og tverrsnitt med implementering av en blodbank i forbindelse med en multisenterdatabase inkludert kliniske data om fødsel, auxologi, endokrine funksjoner og fôringsatferd. Kohorten vil inkludere 200 spedbarn fra 3 til 48 måneder med PWS og 200 kontroller matchet på alder rekruttert i de 6 deltakerlandene. Etterforskerne legger til grunn at 3 blodprøvetaking vil være nødvendig i løpet av det første året og 6 månedlige prøver deretter. For å måle hormoner og nevropeptider (ghrelin, insulin, leptin, bukspyttkjertelpolypeptid, oksytocin, kortisol, melatonin, orexin A, GLP-1 og PYY) som er involvert i fôring og appetittregulering, vil etterforskerne primært bruke multiplekse mikroplaterteknikker som krever 50-200 µl prøver . Intragruppe- og intergruppesammenlikninger vil bli utført for å beskrive utviklingen av hvert hormon over tid og for å sammenligne data oppnådd i PWS-gruppen med de oppnådd i kontrollgruppen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

215

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Unité d'Endocrinologie Pédiatrique / Université Catholique de Louvain
  • Frankrike
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31000
        • Department of Pediatrics / Division of Endocrinology
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Department of Pediatrics / Division of Endocrinology / Erasmus University Medical Center / Sophia Children's Hospital Rotterdam
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, W12 0NN
        • Metabolic & Molecular Imaging Group / MRC Clinical Sciences Centre / Imperial College London / Hammersmith Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Department of Endocrinology / University Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (PWS spedbarnskohort)

  • Genetisk diagnose av Prader-Willi syndrom

Ekskluderingskriterier (PWS spedbarnskohort)

  • ingen

Inkluderingskriterier (kontrollgruppe)

  • barn innlagt på sykehus for en planlagt operasjon for misdannelser, ortopedisk eller visceral kirurgi

Ekskluderingskriterier (kontrollgruppe)

  • barn med endokrine lidelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Spedbarn med PWS
Blodprøver for banken i forbindelse med en multisenterdatabase inkludert kliniske data om fødsel, auxologi, endokrine funksjoner og fôringsatferd
Annen: blodprøver
blodprøver for banken
Annen: kontrollgruppe
Blodprøver for banken hos barn innlagt på sykehus for en planlagt operasjon for misdannelse, ortopedisk eller visceral kirurgi
Annen: blodprøver
blodprøver for banken

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nivåer av hormoner og nevropeptider
Tidsramme: 42 måneder
Mål for hormoner og nevropeptider (ghrelin, insulin, leptin, bukspyttkjertelpolypeptid, oksytocin, melatonin, orexiner) involvert i fôring og appetittregulering
42 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Korrelasjon mellom hormoner og nevropeptidnivåer
Tidsramme: 42 måneder
studere korrelasjonen mellom ghrelin, insulin, leptin, bukspyttkjertelpolypeptid, oksytocin, melatonin, orexiner
42 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Samarbeidspartnere

European Society for Paediatric Endocrinology

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2015

Først lagt ut (Antatt)

19. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 12 359 03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere