PWS Banco de Sangre Europeo para Lactantes y Controles de 0 a 48 Meses
10 de noviembre de 2020 actualizado por: University Hospital, Toulouse
Estudio del perfil endocrino temprano en bebés con síndrome de Prader-Willi (PWS) para desentrañar el cambio de las dificultades de alimentación temprana a la obesidad y la hiperfagia.
El presente proyecto tiene como objetivo determinar los mecanismos subyacentes para el cambio de retraso en el crecimiento a un aumento de peso excesivo e hiperfagia con alteración de la saciedad en PWS. El objetivo principal es describir la evolución de las hormonas circulantes involucradas en la alimentación y regulación del apetito durante los 4 primeros años de vida. El objetivo secundario es poner a disposición este banco de sangre para otros proyectos de investigación y en particular para la investigación de las hormonas implicadas en el hipogonadismo.
En los últimos diez años, la edad de diagnóstico del PWS ha disminuido significativamente y la mayoría de los casos ahora se diagnostican durante el primer trimestre de vida, lo que brinda la posibilidad de recopilar datos clínicos precisos y muestras de suero en etapas tempranas. Los investigadores del proyecto están involucrados en el cuidado de pacientes con PWS y tienen una clínica dedicada y una red organizada en su país a través de redes clínicas o asociaciones de pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores proponen realizar un estudio multicéntrico prospectivo, tanto longitudinal (duración 30 meses) como transversal con la implementación de un banco de sangre en enlace con una base de datos multicéntrica que incluya datos clínicos sobre nacimiento, auxología, funciones endocrinas y conducta alimentaria.
La cohorte incluirá 200 bebés de 3 a 48 meses con PWS y 200 controles emparejados por edad reclutados en los 6 países participantes.
Los investigadores suponen que serán necesarias 3 muestras de sangre durante el primer año y 6 muestras mensuales a partir de entonces.
Para medir hormonas y neuropéptidos (grelina, insulina, leptina, polipéptido pancreático, oxitocina, cortisol, melatonina, orexina A, GLP-1 y PYY) involucrados en la regulación de la alimentación y el apetito, los investigadores utilizarán principalmente técnicas de microplacas multiplex que requieren 50-200 µl de muestra. .
Se realizarán comparaciones intragrupo e intergrupo para describir la evolución de cada hormona en el tiempo y comparar los datos obtenidos en el grupo PWS con los obtenidos en el grupo control.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
215
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania
- Department of Endocrinology / University Children's Hospital
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Brussels, Bélgica, 1200
- Unité d'Endocrinologie Pédiatrique / Université Catholique de Louvain
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31000
- Department of Pediatrics / Division of Endocrinology
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
- Department of Pediatrics / Division of Endocrinology / Erasmus University Medical Center / Sophia Children's Hospital Rotterdam
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London, Reino Unido, W12 0NN
- Metabolic & Molecular Imaging Group / MRC Clinical Sciences Centre / Imperial College London / Hammersmith Hospital
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Stockholm, Suecia
- Karolinska University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión (cohorte de bebés PWS)
- Diagnóstico genético del síndrome de Prader-Willi
Criterios de exclusión (cohorte de bebés PWS)
- ninguno
Criterios de inclusión (grupo de control)
- niños hospitalizados para una cirugía planificada de malformación, cirugía ortopédica o visceral
Criterios de exclusión (grupo de control)
- niños con trastorno endocrino
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Bebés con SPW
Muestras de sangre para el banco en enlace con una base de datos multicéntrica que incluye datos clínicos sobre parto, auxología, funciones endocrinas y comportamiento alimentario.
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muestras de sangre para el banco
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Otro: grupo de control
Muestras de sangre para el banco en niños hospitalizados para una cirugía programada de malformación, cirugía ortopédica o visceral
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muestras de sangre para el banco
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de hormonas y neuropéptidos
Periodo de tiempo: 42 meses
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Medida de hormonas y neuropéptidos (grelina, insulina, leptina, polipéptido pancreático, oxitocina, melatonina, orexinas) implicados en la regulación de la alimentación y el apetito
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42 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Correlación entre niveles de hormonas y neuropéptidos
Periodo de tiempo: 42 meses
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estudiar la correlación entre grelina, insulina, leptina, polipéptido pancreático, oxitocina, melatonina, orexinas
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42 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Cadoudal T, Buleon M, Sengenes C, Diene G, Desneulin F, Molinas C, Eddiry S, Conte-Auriol F, Daviaud D, Martin PG, Bouloumie A, Salles JP, Tauber M, Valet P. Impairment of adipose tissue in Prader-Willi syndrome rescued by growth hormone treatment. Int J Obes (Lond). 2014 Sep;38(9):1234-40. doi: 10.1038/ijo.2014.3. Epub 2014 Jan 10.
- Beauloye V, Diene G, Kuppens R, Zech F, Winandy C, Molinas C, Faye S, Kieffer I, Beckers D, Nergardh R, Hauffa B, Derycke C, Delhanty P, Hokken-Koelega A, Tauber M. High unacylated ghrelin levels support the concept of anorexia in infants with prader-willi syndrome. Orphanet J Rare Dis. 2016 May 4;11(1):56. doi: 10.1186/s13023-016-0440-0.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de abril de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de agosto de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Síndrome de Prader-Willi
Otros números de identificación del estudio
- 12 359 03
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Síndrome de Prader-Willi
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