CART-123 FOR residiverende/refraktær akutt myelocytisk leukemi（AML）

Inklusjonskriterier:

• CD123-uttrykkende AML må sikres og må være residiverende eller refraktær sykdom. I henhold til gjeldende tradisjonelle terapier, må det ikke være tilgjengelige alternative kurative terapier, og forsøkspersoner må enten være ute av stand for allogen stamcelletransplantasjon (SCT), ha nektet SCT eller ha sykdomsaktivitet som forbyr SCT på dette tidspunktet.
• Estimert forventet levealder ≥ 12 uker (i henhold til etterforskerens vurdering)
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus ≤ 2
• CD123-ekspresjon av de ondartede cellene må påvises ved immunhistokjemi eller ved flowcytometri
• Pasienter må ha målbar eller evaluerbar sykdom på registreringstidspunktet, som kan inkludere alle tegn på sykdom, inkludert minimal gjenværende sykdom påvist ved flowcytometri, cytogenetikk eller polymerasekjedereaksjon (PCR)-analyse.
• Pasienter må ha en frisk donor for T-celler.
• Hjertefunksjon: Venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon større enn eller lik 40 % ved MUGA eller hjerte-MR, eller fraksjonell forkorting større enn eller lik 28 % ved ECHO eller venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon større enn eller lik 50 % ved ECHO.
• Nyrefunksjon: Kreatininnivået i perifert blod kreves ikke høyere enn 133umol/L.
• Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest på grunn av potensielt farlige effekter på fosteret.
• Pasienter med allogen stamcelletransplantasjon i anamnesen er kvalifisert dersom det ikke er tegn på aktiv GVHD og ikke lenger tar immunsuppressive midler i minst 30 dager før registrering.
• Evne til å gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Tydelige tegn som tyder på at pasienter er potensielt allergiske mot cytokiner.
• Hyppig infeksjonshistorie og nylig infeksjon er ukontrollert.
• Pasienter med samtidig genetisk syndrom: pasienter med Downs syndrom, Fanconi-anemi, Kostmann-syndrom, Shwachman-syndrom eller et annet kjent benmargssviktsyndrom.
• Aktiv akutt eller kronisk graft-versus-host-sykdom (GVHD) eller krav om immunsuppressive medisiner for GVHD innen 4 uker etter registrering.
• Samtidig bruk av systemiske steroider eller kronisk bruk av immundempende medisiner. Nylig eller nåværende bruk av inhalerte steroider er ikke utelukkende. For ytterligere detaljer om bruk av steroider og immundempende medisiner.
• Graviditet og ammende kvinner.
• HIV-infeksjon.
• Aktiv hepatitt B eller aktiv hepatitt C.
• Deltakelse i en tidligere undersøkelse innen 4 uker før påmelding eller lenger hvis det kreves av lokal forskrift. Det er tillatt å delta i ikke-terapeutiske forskningsstudier.
• Pasienter med en kjent historie eller tidligere diagnose av annen alvorlig immunologisk, ondartet eller inflammatorisk sykdom.
• Andre situasjoner mener vi ikke er kvalifisert for deltakelse i forskningen.