CART-123 PARA Leucemia mielocítica aguda recidivante/refractaria (AML)

Criterios de inclusión:

• La AML que expresa CD123 debe estar asegurada y debe ser una enfermedad recidivante o refractaria. De acuerdo con las terapias tradicionales actuales, no debe haber terapias curativas alternativas disponibles y los sujetos deben no ser elegibles para un trasplante alogénico de células madre (SCT), haber rechazado el SCT o tener una actividad de la enfermedad que prohíba el SCT en este momento.
• Esperanza de vida estimada ≥ 12 semanas (a juicio del investigador)
• Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
• La expresión de CD123 de las células malignas debe detectarse mediante inmunohistoquímica o citometría de flujo.
• Los pacientes deben tener una enfermedad medible o evaluable en el momento de la inscripción, que puede incluir cualquier evidencia de enfermedad, incluida la enfermedad residual mínima detectada mediante citometría de flujo, citogenética o análisis de reacción en cadena de la polimerasa (PCR).
• Los pacientes deben tener un donante sano para las células T.
• Función cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo mayor o igual al 40 % por MUGA o resonancia magnética cardíaca, o fracción de acortamiento mayor o igual al 28 % por ECHO o fracción de eyección del ventrículo izquierdo mayor o igual al 50 % por ECHO.
• Función renal: Se requiere un nivel de creatinina en sangre periférica no superior a 133umol/L.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa debido a los efectos potencialmente peligrosos en el feto.
• Los pacientes con antecedentes de alotrasplante de células madre son elegibles si no hay evidencia de EICH activa y si ya no toman agentes inmunosupresores durante al menos 30 días antes de la inscripción.
• Capacidad para dar consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Signos evidentes que sugieran que los pacientes son potencialmente alérgicos a las citocinas.
• El historial de infecciones frecuentes y la infección reciente no están controladas.
• Pacientes con síndrome genético concomitante: pacientes con síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Kostmann, síndrome de Shwachman o cualquier otro síndrome de insuficiencia de la médula ósea conocido.
• Enfermedad de injerto contra huésped (GVHD) aguda o crónica activa o necesidad de medicamentos inmunosupresores para GVHD dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción.
• Uso concurrente de esteroides sistémicos o uso crónico de medicamentos inmunosupresores. El uso reciente o actual de esteroides inhalados no es excluyente. Para obtener detalles adicionales sobre el uso de medicamentos esteroides e inmunosupresores.
• Mujeres embarazadas y lactantes.
• infección por VIH
• Hepatitis B activa o hepatitis C activa.
• Participación en un estudio de investigación anterior dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción o más si así lo requiere la regulación local. Se permite la participación en estudios de investigación no terapéuticos.
• Pacientes con antecedentes conocidos o diagnóstico previo de otra enfermedad inmunológica, maligna o inflamatoria grave.
• Otras situaciones que consideremos no elegibles para participar en la investigación.