CART-123 W przypadku nawracającej/opornej na leczenie ostrej białaczki mielocytowej (AML)

Kryteria przyjęcia:

• AML z ekspresją CD123 musi być zapewniona i musi być chorobą nawrotową lub oporną na leczenie. Zgodnie z obecnymi tradycyjnymi terapiami nie może być dostępnych alternatywnych terapii leczniczych, a pacjenci muszą albo nie kwalifikować się do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (SCT), odmówić SCT, albo mieć aktywność choroby, która w tym czasie zabrania SCT.
• Przewidywana długość życia ≥ 12 tygodni (według oceny badacza)
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
• Ekspresję CD123 w komórkach nowotworowych należy wykryć za pomocą immunohistochemii lub cytometrii przepływowej
• Pacjenci muszą mieć mierzalną lub możliwą do oceny chorobę w momencie rejestracji, co może obejmować wszelkie dowody choroby, w tym minimalną chorobę resztkową wykrytą za pomocą cytometrii przepływowej, cytogenetyki lub analizy reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR).
• Pacjenci muszą mieć zdrowego dawcę limfocytów T.
• Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory większa lub równa 40% według MUGA lub MRI serca lub frakcja wyrzutowa większa lub równa 28% według ECHO lub frakcja wyrzutowa lewej komory większa lub równa 50% według ECHO.
• Czynność nerek: Wymagany jest poziom kreatyniny we krwi obwodowej nie większy niż 133umol/l.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego ze względu na potencjalnie niebezpieczny wpływ na płód.
• Pacjenci z historią allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych kwalifikują się, jeśli nie ma dowodów na aktywną GVHD i nie przyjmują już środków immunosupresyjnych przez co najmniej 30 dni przed włączeniem.
• Umiejętność wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Wyraźne oznaki sugerujące, że pacjenci są potencjalnie uczuleni na cytokiny.
• Częsta historia infekcji i niedawna infekcja są niekontrolowane.
• Pacjenci ze współistniejącym zespołem genetycznym: pacjenci z zespołem Downa, niedokrwistością Fanconiego, zespołem Kostmanna, zespołem Shwachmana lub jakimkolwiek innym znanym zespołem niewydolności szpiku kostnego.
• Aktywna ostra lub przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) lub konieczność stosowania leków immunosupresyjnych z powodu GVHD w ciągu 4 tygodni od rejestracji.
• Jednoczesne stosowanie steroidów ogólnoustrojowych lub przewlekłe stosowanie leków immunosupresyjnych. Niedawne lub obecne stosowanie sterydów wziewnych nie wyklucza. Dodatkowe informacje dotyczące stosowania leków steroidowych i immunosupresyjnych.
• Kobiety w ciąży i karmiące.
• Zakażenie wirusem HIV.
• Aktywne zapalenie wątroby typu B lub aktywne zapalenie wątroby typu C.
• Udział we wcześniejszym badaniu badawczym w ciągu 4 tygodni przed rejestracją lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy. Dozwolony jest udział w nieterapeutycznych badaniach naukowych.
• Pacjenci ze znaną historią lub wcześniej rozpoznaną inną poważną chorobą immunologiczną, nowotworową lub zapalną.
• Inne sytuacje, które naszym zdaniem nie kwalifikują się do udziału w badaniu.