Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av IONIS-GHR-LRx administrert hos pasienter med akromegali

26. september 2024 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En åpen etikett, randomisert, fase 2-studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av IONIS-GHR-LRx, en antisensehemmer av veksthormonreseptoren, administrert månedlig som monoterapi hos pasienter med akromegali

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av IONIS-GHR-LRx subkutan (SC) injeksjon som monoterapi hos pasienter med akromegali.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen, randomisert fase 2-studie av IONIS-GHR-LRx med opptil 40 deltakere med akromegali. Deltakerne vil bli randomisert til 1 av 3 behandlingsgrupper for å motta en enkelt dose IONIS GHR-LRx månedlig i 73 uker. Ved slutten av 73 uker vil deltakerne gå inn i en 14-ukers evalueringsperiode etter behandling (PT).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119146
        • I.M. Sechenov Moscow First State Medical University
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East-Tallinn Central Hospital
      • Tartu, Estland, 50406
        • Tartu University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • Palm Research Center Inc.
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • Endocrinology Associates, Inc
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Latvia
      • Rīga, Latvia, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
  • Litauen
      • Alytus, Litauen, 63246
        • Vaidoto Urbanaviciaus Individuali imone
      • Kaunas, Litauen, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences (LSMU) Kauno klinikos
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 03-242
        • Zespol Oddzialow Chorob Wewnetrznych, Endokrynologii i Diabetologii
      • Wrocław, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny, im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu,
      • Wrocław, Polen, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 060044
        • Centrul Medical Unirea Bucuresti, Endocrinologie
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Clinical Center of Vojvodina
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn eller kvinner med en dokumentert diagnose av akromegali* som er 18 til 75 år (inklusive) på tidspunktet for informert samtykke.

  2. Har hatt en hypofyseoperasjon (f. transsfenoidal) med mindre det var en kontraindikasjon for kirurgi og enten er akromegalimedisinsk behandlingsnaive, eller som ikke hadde tatt andre akromegalimedisiner før screeningbesøket som beskrevet nedenfor

    • bromokriptin: 2 uker
    • kabergolin: 4 uker
    • quinagolid: 4 uker
    • oktreotid daglig injeksjon (SC) eller oral formulering: 4 uker
    • pegvisomant: 4 uker
    • oktreotid LAR: 3 måneder
    • pasireotid LAR: 4 måneder
    • lanreotid (alle formuleringer): 3 måneder
  3. Ved screening, serum IGF-1 (utført på sentrallaboratoriet) mellom 1,3 til 5 × ULN, inklusive, justert for alder og kjønn.
  4. Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile, postmenopausale, avholdende eller bruke en svært effektiv prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere som ble operert for hypofyseadenom i løpet av de siste 3 månedene før forsøket, og/eller planlegger å bli operert under forsøket
  2. Deltakere som mottok strålebehandling for hypofyseadenom i løpet av de siste 2 årene før forsøket, og/eller planlegger å motta strålebehandling under forsøket
  3. Deltakere med en hypofysetumor som, i henhold til etterforskerens vurdering, forverres (f.eks. enten vokser eller har risiko for å komprimere eller støte mot den optiske chiasmen eller andre vitale strukturer) som vurderes ved hjelp av hypofyse/sellar MR-protokoll ved screening eller innen 3 måneder etter screening. CT-skanning er tillatt dersom MR er kontraindisert
  4. Bevis på dekompensert hjertefunksjon per medisinsk vurdering og/eller New York Heart Association (NYHA) klasse 3 eller 4
  5. Kliniske bevis på symptomatisk hyperprolaktinemi som vil nødvendiggjøre behandling
  6. Symptomatisk kolelithiasis og/eller koledokolitiasis

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GHR-LRX 120 mg
Deltakerne fikk GHR-LRX 120 mg subkutan (SC) injeksjon én gang hver måned i 73 uker med en boosterdose administrert på dag 15 (uke 3).
Legemiddel: GHR-LRX
GHR-LRX ble administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 766720
Eksperimentell: GHR-LRX 160 mg
Deltakerne fikk GHR-LRX 160 mg SC-injeksjon én gang hver måned i 73 uker med en boosterdose administrert på dag 15 (uke 3).
Legemiddel: GHR-LRX
GHR-LRX ble administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
  • ISIS 766720

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i insulinlignende vekstfaktor I (IGF-1) fra baseline til uke 27
Tidsramme: Baseline til uke 27
IGF-1 er et hormon som styrer effekten av veksthormon (GH) i kroppen. Baseline for IGF-1 er definert som gjennomsnittsverdien av screening og dag 1. En negativ prosentvis endring fra baseline indikerte bedring.
Baseline til uke 27

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår normaliserte IGF-1-nivåer til innenfor 1,2 ganger kjønns- og aldersgrenser på dag 183 (uke 27)
Tidsramme: I uke 27
Normalisert IGF-1-nivå er definert som forholdet mellom serum-IGF-1-nivået og deltakerens øvre normalgrense (ULN).
I uke 27
Prosentandel av deltakere som oppnår normaliserte IGF-1-nivåer til innenfor 1,0 ganger kjønns- og aldersgrenser på dag 183 (uke 27)
Tidsramme: I uke 27
Normalisert IGF-1-nivå er definert som forholdet mellom serum-IGF-1-nivået og deltakerens ULN.
I uke 27
Endring fra baseline i serum IGF-1 over tid
Tidsramme: Opptil ca 80 uker
IGF-1 er et hormon som styrer effekten av veksthormon (GH) i kroppen. En negativ endring fra baseline indikerte bedring.
Opptil ca 80 uker
Prosentvis endring fra baseline i serum IGF-1 over tid
Tidsramme: Grunnlinje, uke 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73
IGF-1 er et hormon som styrer effekten av veksthormon (GH) i kroppen. En negativ prosentvis endring fra baseline indikerte bedring.
Grunnlinje, uke 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

15. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

4. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 766720-CS5
  • 2020-000675-20 (EudraCT-nummer)
  • NCT04522180 (Annen identifikator: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere