Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van IONIS-GHR-LRx toegediend bij patiënten met acromegalie

26 september 2024 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label, gerandomiseerd, fase 2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van IONIS-GHR-LRx, een antisense-remmer van de groeihormoonreceptor, maandelijks toegediend als monotherapie bij patiënten met acromegalie

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van IONIS-GHR-LRx subcutane (SC) injectie als monotherapie bij patiënten met acromegalie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, open-label, gerandomiseerde, fase 2-studie van IONIS-GHR-LRx bij maximaal 40 deelnemers met acromegalie. Deelnemers worden gerandomiseerd naar 1 van de 3 behandelingsgroepen om gedurende 73 weken maandelijks een enkele dosis IONIS GHR-LRx te krijgen. Aan het einde van 73 weken gaan de deelnemers een evaluatieperiode van 14 weken na de behandeling (PT) in.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East-Tallinn Central Hospital
      • Tartu, Estland, 50406
        • Tartu University Hospital
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Italië
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Letland
      • Rīga, Letland, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
  • Litouwen
      • Alytus, Litouwen, 63246
        • Vaidoto Urbanaviciaus Individuali imone
      • Kaunas, Litouwen, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences (LSMU) Kauno klinikos
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 03-242
        • Zespol Oddzialow Chorob Wewnetrznych, Endokrynologii i Diabetologii
      • Wrocław, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny, im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu,
      • Wrocław, Polen, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 060044
        • Centrul Medical Unirea Bucuresti, Endocrinologie
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 119146
        • I.M. Sechenov Moscow First State Medical University
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Servië, 21000
        • Clinical Center of Vojvodina
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • Palm Research Center Inc.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43201
        • Endocrinology Associates, Inc
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen of vrouwen met een gedocumenteerde diagnose van acromegalie* die 18 tot en met 75 jaar oud zijn op het moment van geïnformeerde toestemming.

  2. een hypofyseoperatie heeft ondergaan (bijv. transsfenoïdaal), tenzij er een contra-indicatie was voor een operatie en ofwel acromegalie-behandelingsnaïef zijn, ofwel geen andere acromegalie-medicatie hadden gebruikt voorafgaand aan het screeningsbezoek, zoals hieronder beschreven

    • bromocriptine: 2 weken
    • cabergoline: 4 weken
    • quinagolide: 4 weken
    • octreotide dagelijkse injectie (SC) of orale formulering: 4 weken
    • pegvisomant: 4 weken
    • octreotide LAR: 3 maanden
    • pasireotide LAR: 4 maanden
    • lanreotide (alle formuleringen): 3 maanden
  3. Bij Screening, serum IGF-1 (uitgevoerd in het centrale labo) tussen 1,3 tot en met 5 × ULN, gecorrigeerd voor leeftijd en geslacht.
  4. Vrouwtjes moeten niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven, en ofwel chirurgisch steriel, postmenopauzaal, abstinent zijn of 1 zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers die in de laatste 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek een operatie voor hypofyseadenoom hebben ondergaan en/of van plan zijn om tijdens het onderzoek geopereerd te worden
  2. Deelnemers die in de laatste 2 jaar voorafgaand aan het onderzoek radiotherapie voor hypofyseadenoom hebben gekregen en/of van plan zijn tijdens het onderzoek radiotherapie te ondergaan
  3. Deelnemers met een hypofysetumor die, volgens het oordeel van de onderzoeker, verergert (bijv. ofwel groeiend ofwel het risico lopen op samendrukking of aanligging van het chiasma opticum of andere vitale structuren), zoals beoordeeld aan de hand van het hypofyse/sellar MRI-protocol bij de screening of binnen 3 maanden na de screening. CT-scan is toegestaan ​​als MRI gecontra-indiceerd is
  4. Bewijs van gedecompenseerde hartfunctie volgens medisch oordeel en/of New York Heart Association (NYHA) klasse 3 of 4
  5. Klinisch bewijs van symptomatische hyperprolactinemie waarvoor behandeling noodzakelijk zou zijn
  6. Symptomatische cholelithiasis en/of choledocholithiasis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GHR-LRX 120 mg
Deelnemers ontvingen gedurende 73 weken eenmaal per maand GHR-LRX 120 mg subcutane (SC) injectie, met een boosterdosis toegediend op dag 15 (week 3).
Geneesmiddel: GHR-LRX
GHR-LRX werd toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
  • ISIS-766720
Experimenteel: GHR-LRX 160 mg
Deelnemers kregen gedurende 73 weken eenmaal per maand GHR-LRX 160 mg SC-injectie, met een boosterdosis toegediend op dag 15 (week 3).
Geneesmiddel: GHR-LRX
GHR-LRX werd toegediend via SC-injectie.
Andere namen:
  • ISIS-766720

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in insulineachtige groeifactor I (IGF-1) vanaf uitgangswaarde tot week 27
Tijdsspanne: Basislijn tot week 27
IGF-1 is een hormoon dat de effecten van groeihormoon (GH) in het lichaam regelt. De basislijn van IGF-1 wordt gedefinieerd als de gemiddelde waarde van screening en dag 1. Een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidde op verbetering.
Basislijn tot week 27

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat genormaliseerde IGF-1-niveaus bereikt tot binnen 1,2 keer de geslachts- en leeftijdsgrenzen op dag 183 (week 27)
Tijdsspanne: In week 27
Het genormaliseerde IGF-1-niveau wordt gedefinieerd als de verhouding tussen het serum-IGF-1-niveau en de bovengrens van normaal (ULN) van de deelnemer.
In week 27
Percentage deelnemers dat genormaliseerde IGF-1-niveaus bereikt tot binnen 1,0 keer de geslachts- en leeftijdsgrenzen op dag 183 (week 27)
Tijdsspanne: In week 27
Het genormaliseerde IGF-1-niveau wordt gedefinieerd als de verhouding tussen het serum-IGF-1-niveau en de ULN van de deelnemer.
In week 27
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum IGF-1 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer 80 weken
IGF-1 is een hormoon dat de effecten van groeihormoon (GH) in het lichaam regelt. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidde op verbetering.
Tot ongeveer 80 weken
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum IGF-1 in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73
IGF-1 is een hormoon dat de effecten van groeihormoon (GH) in het lichaam regelt. Een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidde op verbetering.
Basislijn, week 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 766720-CS5
  • 2020-000675-20 (EudraCT-nummer)
  • NCT04522180 (Andere identificatie: ClinicalTrials.gov)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren