Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti IONIS-GHR-LRx podávaného pacientům s akromegalií

26. září 2024 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená, randomizovaná studie fáze 2 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti IONIS-GHR-LRx, antisense inhibitoru receptoru růstového hormonu, podávaného měsíčně jako monoterapie u pacientů s akromegalií

Účelem této studie je stanovit bezpečnost, snášenlivost a účinnost subkutánní (SC) injekce IONIS-GHR-LRx jako monoterapie u pacientů s akromegalií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, randomizovaná studie 2. fáze IONIS-GHR-LRx u až 40 účastníků s akromegalií. Účastníci budou randomizováni do 1 ze 3 léčebných skupin, aby dostávali jednu dávku IONIS GHR-LRx měsíčně po dobu 73 týdnů. Na konci 73 týdnů účastníci vstoupí do 14týdenního hodnotícího období po léčbě (PT).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 10138
        • East-Tallinn Central Hospital
      • Tartu, Estonsko, 50406
        • Tartu University Hospital
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Litva
      • Alytus, Litva, 63246
        • Vaidoto Urbanaviciaus Individuali imone
      • Kaunas, Litva, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences (LSMU) Kauno klinikos
  • Lotyšsko
      • Rīga, Lotyšsko, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 03-242
        • Zespol Oddzialow Chorob Wewnetrznych, Endokrynologii i Diabetologii
      • Wrocław, Polsko, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny, im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu,
      • Wrocław, Polsko, 51-162
        • Centrum Badań Klinicznych Piotr Napora Lekarze Sp. p.
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 060044
        • Centrul Medical Unirea Bucuresti, Endocrinologie
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 119146
        • I.M. Sechenov Moscow First State Medical University
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
        • Palm Research Center Inc.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • Endocrinology Associates, Inc
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Clinical Center of Vojvodina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy s dokumentovanou diagnózou Akromegalie*, kterým je v době informovaného souhlasu 18 až 75 let (včetně).

  2. Podstoupil operaci hypofýzy (např. transsfenoidální), pokud neexistovala kontraindikace k operaci a nebyli dosud léčeni akromegalií nebo neužívali žádné jiné léky na akromegalii před screeningovou návštěvou, jak je uvedeno níže

    • bromokriptin: 2 týdny
    • kabergolin: 4 týdny
    • quinagolid: 4 týdny
    • oktreotid denní injekce (SC) nebo perorální formulace: 4 týdny
    • pegvisomant: 4 týdny
    • oktreotid LAR: 3 měsíce
    • pasireotid LAR: 4 měsíce
    • lanreotid (všechny formulace): 3 měsíce
  3. Při screeningu byl sérový IGF-1 (prováděný v centrální laboratoři) mezi 1,3 až 5 × ULN včetně, upravený podle věku a pohlaví.
  4. Ženy musí být netěhotné a nekojící a musí být buď chirurgicky sterilní, postmenopauzální, abstinentní, nebo musí používat 1 vysoce účinnou metodu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci, kteří podstoupili operaci adenomu hypofýzy během posledních 3 měsíců před zkouškou a/nebo plánovali operaci během studie
  2. Účastníci, kteří podstoupili radioterapii pro adenom hypofýzy během posledních 2 let před studií a/nebo plánovali podstoupit radioterapii během studie
  3. Účastníci s nádorem hypofýzy, který se podle úsudku zkoušejícího zhoršuje (např. buď roste, nebo je u něj riziko stlačení nebo přiléhání k optickému chiasmatu nebo jiným vitálním strukturám), jak bylo hodnoceno protokolem MRI hypofýzy/seláry při screeningu nebo do 3 měsíců od screeningu. CT vyšetření je povoleno, pokud je MRI kontraindikováno
  4. Důkaz o dekompenzované srdeční funkci podle lékařského posouzení a/nebo New York Heart Association (NYHA) třídy 3 nebo 4
  5. Klinický důkaz symptomatické hyperprolaktinémie, která by vyžadovala léčbu
  6. Symptomatická cholelitiáza a/nebo choledocholitiáza

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GHR-LRX 120 mg
Účastníci dostávali GHR-LRX 120 mg subkutánní (SC) injekci jednou za měsíc po dobu 73 týdnů s posilovací dávkou podávanou v den 15 (týden 3).
Lék: GHR-LRX
GHR-LRX byl podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 766720
Experimentální: GHR-LRX 160 mg
Účastníci dostávali GHR-LRX 160 mg SC injekci jednou za měsíc po dobu 73 týdnů s posilovací dávkou podávanou 15. den (3. týden).
Lék: GHR-LRX
GHR-LRX byl podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
  • ISIS 766720

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna inzulinu podobného růstového faktoru I (IGF-1) od výchozího stavu do týdne 27
Časové okno: Výchozí stav do týdne 27
IGF-1 je hormon, který řídí účinky růstového hormonu (GH) v těle. Výchozí hodnota IGF-1 je definována jako průměrná hodnota screeningu a dne 1. Záporná procentuální změna oproti výchozí hodnotě indikovala zlepšení.
Výchozí stav do týdne 27

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli normalizovaných hladin IGF-1 v rámci 1,2násobku hranice pohlaví a věku v den 183 (27. týden)
Časové okno: V týdnu 27
Normalizovaná hladina IGF-1 je definována jako poměr hladiny IGF-1 v séru a horní hranice normálu účastníka (ULN).
V týdnu 27
Procento účastníků, kteří dosáhnou normalizovaných hladin IGF-1 v rámci 1,0násobku hranice pohlaví a věku v den 183 (27. týden)
Časové okno: V týdnu 27
Normalizovaná hladina IGF-1 je definována jako poměr hladiny IGF-1 v séru a ULN účastníka.
V týdnu 27
Změna od výchozí hodnoty v séru IGF-1 v průběhu času
Časové okno: Až přibližně 80 týdnů
IGF-1 je hormon, který řídí účinky růstového hormonu (GH) v těle. Negativní změna oproti výchozí hodnotě naznačovala zlepšení.
Až přibližně 80 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v séru IGF-1 v průběhu času
Časové okno: Základní, týden 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73
IGF-1 je hormon, který řídí účinky růstového hormonu (GH) v těle. Záporná procentuální změna oproti výchozí hodnotě indikovala zlepšení.
Základní, týden 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 21, 25, 27, 29, 33, 37, 41, 45, 49, 53, 57, 61, 65, 69, 73

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

4. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 766720-CS5
  • 2020-000675-20 (Číslo EudraCT)
  • NCT04522180 (Jiný identifikátor: ClinicalTrials.gov)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GHR-LRX

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit