Retrospektiv erfaring med å vurdere bruken og effektiviteten av SEVENFACT® i den virkelige verden
24. juni 2024 oppdatert av: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Retrospektiv erfaring med å vurdere den virkelige verdensbruken og effektiviteten av SEVENFACT® [koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant) - Jncw] i USA
Retrospektiv erfaring som vurderer den virkelige verdensutnyttelsen og effektiviteten av SEVENFACT® [koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant)-jncw] i USA.
Den nåværende studien vil gi en unik mulighet til å beskrive profilen til de tidlige pasientene som er valgt for behandling med SEVENFACT® og å vurdere bruken av SEVENFACT® i den virkelige verden (effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet og behandlingsmåter).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Parametre som samles inn vil inkludere pasientens sosiodemografi, sykehistorie/komorbiditeter, blødningsforstyrrelseshistorie, fysisk undersøkelse, vitale tegn, tidligere og samtidig behandling av blødningsforstyrrelser, blødningsepisode/kirurgi eller invasiv prosedyre/profylaksedetaljer, informasjon om SEVENFACTâ behandlingsmodaliteter, retrospektiv etterforsker vurdering av SEVENFACTâ effektivitet ved bruk av Clinical Global Impression Efficacy Index (CGI-E) og tid for blødningskontroll, Adverse Drug Experiences (ADEs) som er midlertidig assosiert med SEVENFACTâ administrering, spesielle situasjoner som oppstod under SEVENFACTâ administrering, enten assosiert med ADE eller ikke, laboratorie testing for aktivering av koagulasjonssystemet eller trombose, fysisk undersøkelse og vitale tegn.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
17
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Luskin Orthopaedic Institute For Children
-
Madera, California, Forente stater, 93636
- Valley Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Fullt analysesett (FAS) definert som alle pasienter som fikk minst én dose SEVENFACT®.
Manglende data vil ikke bli imputert, og alle analyser vil kun være basert på observerte data.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten fikk SEVENFACT® før studiestart.
- Hvis det kreves innhenting av et skriftlig informert samtykke for et undersøkelsessted (se avsnitt 5.1 Generelt informert samtykke), har pasienten lest, forstått og dokumentert skriftlig informert samtykke/samtykke.
Ekskluderingskriterier:
Ikke aktuelt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter behandlet med SEVENFACT®
Pasienter som startet behandling med SEVENFACT® i den virkelige kliniske omsorgen i USA vil være kvalifisert. Data fra kvalifiserte pasienters medisinske diagrammer, blødningsdagbøker og medisinlogger vil bli hentet fra tidspunktet for oppstart av SEVENFACT®-behandling og for hver blødningsepisode og operasjon eller invasiv prosedyre som krever behandling med SEVENFACT® eller for profylakse, frem til datainnsamlingen på undersøkelsesstedet. |
Koagulasjonsfaktor VIIa (rekombinant)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
SEVENFACT® effektivitet
Tidsramme: For alle arrangementer som fant sted fra 1. januar 2021 til åpningen av nettstedet i 2023
|
SEVENFACT®-effektiviteten vil bli evaluert basert på den retrospektive vurderingen av etterforskeren ved å bruke Clinical Global Impression Efficacy Index (CGI-E) for hver "hendelse" (blødningsepisode, kirurgi eller invasiv prosedyre, eller profylakse).
Konkret vil andelen pasienter som får effektiv behandling basert på CGI-E estimeres.
|
For alle arrangementer som fant sted fra 1. januar 2021 til åpningen av nettstedet i 2023
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasientprofilanalyse
Tidsramme: For alle arrangementer som fant sted fra 1. januar 2021 til åpningen av nettstedet i 2023
|
Pasientprofilen til pasienter behandlet med SEVENFACT® vil bli evaluert basert på pasientens sosiodemografi, sykehistorie, potensielle komorbiditeter, fysisk undersøkelse, aktuelle medisiner og blødningsforstyrrelser.
|
For alle arrangementer som fant sted fra 1. januar 2021 til åpningen av nettstedet i 2023
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. november 2023
Primær fullføring (Faktiske)
9. mai 2024
Studiet fullført (Faktiske)
9. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
15. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- F7TG2204
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .