En studie for å utforske arvelig angioødem (HAE) symptomer og behandlingsmønstre hos koreanske mennesker (SPEAKUP)
6. februar 2025 oppdatert av: Takeda
Utforsking av symptomprofil og behandlingsmønstre hos koreanske HAE-pasienter som bruker digital pasientdagbok: En retrospektiv deskriptiv studie (SPEAKUP-studie)
Denne studien har til hensikt å samle informasjon om HAE-angrepssymptomer, hvor ofte angrepene forekommer og antall ganger behandling er nødvendig for å håndtere angrepene hos koreanere over en periode på opptil 8 måneder.
Hovedmålene med denne studien er følgende:
- For å beskrive mønstrene til HAE-angrep, inkludert hvor ofte de oppstår, hvor de skjer i kroppen, hvor alvorlige de er, tiden mellom angrepene og eventuelle varseltegn som vises før et angrep.
- For å vurdere hvordan HAE behandles, spesielt se på hvordan behandlinger etter behov brukes under HAE-angrep.
- For å lære om menneskene som lider av HAE-anfall (f.eks. alder, kjønn, hvor lenge de har lidd av HAE, og om de bruker danazol for å håndtere HAE).
I denne studien vil allerede eksisterende data bli samlet inn og gjennomgått fra en mobilapplikasjon kalt "MyHAE Story". Studien vil kun gjennomgå data samlet inn som en del av klinisk rutinepraksis. Studien vil ikke påvirke standard medisinsk behandling og behandling av deltakere.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
19
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Seoul,, Korea, Republikken, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
HAE type I- eller II-deltakere som er foreskrevet icatibant, registrert i OnHeart PSP, og registrert i og aktivt brukt mobilapp-applikasjon i minst 1 måned, vil bli inkludert i denne studien.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakere som er deltakere i OnHeart PSP-programmet.
- Deltakere som har registrert seg i "MyHAE Story" mobilapplikasjon.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere som verken har gitt innspill til minst ett angrep eller har kjørt appen ved å klikke på 'myHAE story'-fanen i Kakaotalk-chatmeldingen minst én gang etter appregistrering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
HAE-deltakere (type I eller II)
Deltakere med HAE type I eller II som er foreskrevet icatibant, registrert i pasientstøtteprogrammet (PSP), og registrert i mobilappen "MyHAE Story" vil bli inkludert og dataene deres vil bli samlet inn retrospektivt fra den første dokumenterte datoen for appen t.o.m. datoen for det siste registrerte angrepet, deltakerens tilbaketrekning, tap til oppfølging eller slutten av studien, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
HAE angrepsrate
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
HAE-angrepsfrekvensen vil bli beregnet som en rate per deltaker per måned (PPPM).
PPPM-raten vil bli beregnet ved å dele det totale antallet angrep som er rapportert per hver HAE-deltaker i løpet av deres observasjonsperiode med varigheten av observasjonsperiodene i måneder.
|
Inntil 11 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere med HAE-angrep basert på plassering
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
Antall deltakere med HAE-anfall basert på anatomisk plassering (ansikt, svelg, arm, hånd, mage, genital, ben, fot) vil bli evaluert.
|
Inntil 11 måneder
|
|
Prosentandel av deltakere med HAE-angrep basert på angrepets alvorlighetsgrad
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
HAE-angrepet basert på alvorlighetsgrad vil bli bestemt ved å bruke følgende definisjoner: mild (midlertidig føles noe ubehagelig, hevelse lindres innen 48 timer), moderat (liten forstyrrelse i dagliglivet), alvorlig (symptomer som gjør det umulig å utføre dagliglivet) .
|
Inntil 11 måneder
|
|
Gjennomsnittlig tidsintervall mellom HAE-angrep i dager
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
Inntil 11 måneder
|
|
|
Prosentandel av deltakere med prodromalt symptom
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
Tilstedeværelsen av prodromale symptomer blant deltakerne, et svar på "Nei" indikerer fravær av noen symptomer og et svar på "Ja" antyder at tilstedeværelsen av ett eller flere symptomer fra følgende liste vil bli rapportert: stram og stikkende følelse i huden , angst, kvalme, plutselige følelsesmessige endringer, ikke-pruritisk utslett, alvorlig tretthet eller andre symptomer.
|
Inntil 11 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere kategorisert basert på demografiske kjennetegn
Tidsramme: Ved baseline
|
Antall deltakere vil bli rapportert etter deres demografiske egenskaper (alder, kjønn, sykdomsvarighet og baseline danazolbruk).
|
Ved baseline
|
|
Icatibant-behandlet HAE angrepsrate
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
Den icatibant-behandlede HAE-angrepsfrekvensen vil bli beregnet som en PPPM-rate.
PPPM-raten vil bli beregnet ved å dele det totale antallet icatibant-behandlede angrep rapportert per hver HAE-deltaker i løpet av deres observasjonsperiode med varigheten av observasjonsperioder i måneder.
|
Inntil 11 måneder
|
|
Prosentandel av Icatibant-behandlede HAE-angrep blant alle HAE-angrep
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
Inntil 11 måneder
|
|
|
Antall HAE-angrep kategorisert basert på Icatibant-administrasjonen i et enkelt angrep
Tidsramme: Inntil 11 måneder
|
Antall icatibant-administrasjoner i et enkelt angrep vil bli rapportert som enten ingen, én eller to ganger.
|
Inntil 11 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. oktober 2024
Primær fullføring (Faktiske)
18. desember 2024
Studiet fullført (Faktiske)
18. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. september 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
Andre studie-ID-numre
- TAK-667-4004
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .