Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de symptomen en behandelingspatronen van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij Koreaanse mensen (SPEAKUP)

6 februari 2025 bijgewerkt door: Takeda

Onderzoek naar symptoomprofiel en behandelpatronen bij Koreaanse HAE-patiënten met behulp van een digitaal patiëntendagboek: een retrospectief beschrijvend onderzoek (SPEAKUP-onderzoek)

Deze studie is bedoeld om informatie te verzamelen over de symptomen van HAE-aanvallen, hoe vaak de aanvallen voorkomen en het aantal keren dat behandeling nodig is om de aanvallen bij Koreaanse mensen onder controle te houden gedurende een periode van maximaal 8 maanden.

De belangrijkste doelstellingen van deze studie zijn de volgende:

  • Om de patronen van HAE-aanvallen te beschrijven, inclusief hoe vaak ze voorkomen, waar ze in het lichaam voorkomen, hoe ernstig ze zijn, de tijd tussen aanvallen en eventuele waarschuwingssignalen die vóór een aanval verschijnen.
  • Om te beoordelen hoe HAE wordt behandeld, waarbij vooral wordt gekeken naar hoe on-demand-behandelingen worden gebruikt tijdens HAE-aanvallen.
  • Om meer te weten te komen over de mensen die last hebben van HAE-aanvallen (bijv. leeftijd, geslacht, hoe lang ze al aan HAE lijden en of ze danazol gebruiken om HAE te behandelen).

In dit onderzoek worden reeds bestaande gegevens verzameld en beoordeeld vanuit een mobiele applicatie genaamd "MyHAE Story". Het onderzoek zal alleen gegevens beoordelen die zijn verzameld als onderdeel van de klinische routinepraktijk. Het onderzoek heeft geen invloed op de standaard medische zorg en behandeling van deelnemers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

19

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

HAE-type I- of II-deelnemers die icatibant voorgeschreven krijgen, ingeschreven zijn bij de OnHeart PSP en geregistreerd zijn in de mobiele app-applicatie en deze gedurende ten minste 1 maand actief gebruiken, worden in dit onderzoek opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die deelnemen aan het OnHeart PSP-programma.
  • Deelnemers die zich hebben geregistreerd in de mobiele applicatie "MyHAE Story".

Uitsluitingscriteria:

- Deelnemers die geen input hebben geleverd voor ten minste één aanval, noch de app hebben uitgevoerd door ten minste één keer na registratie van de app op het tabblad 'myHAE story' in het Kakaotalk-chatbericht te klikken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
HAE-deelnemers (type I of II)
Deelnemers met HAE type I of II aan wie icatibant is voorgeschreven, die zijn ingeschreven in het patiëntondersteuningsprogramma (PSP) en zijn geregistreerd in de mobiele app "MyHAE Story" worden opgenomen en hun gegevens worden met terugwerkende kracht verzameld vanaf de eerste gedocumenteerde datum van de app tot de datum van de laatste geregistreerde aanval, terugtrekking van de deelnemer, verlies voor follow-up of het einde van het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een niet-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
HAE-aanvalspercentage
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
Het HAE-aanvalspercentage wordt berekend als een percentage per deelnemer per maand (PPPM). Het PPPM-percentage wordt berekend door het totale aantal gemelde aanvallen per HAE-deelnemer tijdens de observatieperioden te delen door de duur van de observatieperioden in maanden.
Tot 11 maanden
Percentage deelnemers met een HAE-aanval op basis van locatie
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
Het aantal deelnemers met een HAE-aanval op basis van de anatomische locatie (gezicht, keel, arm, hand, buik, genitaal, been, voet) zal worden geëvalueerd.
Tot 11 maanden
Percentage deelnemers met een HAE-aanval op basis van de ernst van de aanval
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
De HAE-aanval wordt op basis van de ernst bepaald aan de hand van de volgende definities: mild (voelt tijdelijk wat ongemakkelijk, zwelling neemt binnen 48 uur af), matig (lichte verstoring van het dagelijks leven), ernstig (symptomen die het uitvoeren van het dagelijks leven onmogelijk maken) .
Tot 11 maanden
Gemiddeld tijdsinterval tussen HAE-aanvallen in dagen
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
Tot 11 maanden
Percentage deelnemers met prodromaal symptoom
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
De aanwezigheid van prodromale symptomen bij deelnemers, een reactie van ‘Nee’ duidt op de afwezigheid van symptomen en een reactie van ‘Ja’ suggereert dat de aanwezigheid van een of meer symptomen uit de volgende lijst zal worden gerapporteerd: strak en prikkelend gevoel in de huid angst, misselijkheid, plotselinge emotionele veranderingen, niet-jeukende huiduitslag, ernstige vermoeidheid of andere symptomen.
Tot 11 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van demografische kenmerken
Tijdsspanne: Bij Basislijn
Het aantal deelnemers wordt gerapporteerd op basis van hun demografische kenmerken (leeftijd, geslacht, duur van de ziekte en basisgebruik van danazol).
Bij Basislijn
Met Icatibant behandelde HAE-aanvalspercentage
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
Het met icatibant behandelde HAE-aanvalspercentage wordt berekend als een PPPM-percentage. Het PPPM-percentage wordt berekend door het totale aantal met icatibant behandelde aanvallen dat per HAE-deelnemer tijdens de observatieperiodes is gemeld, te delen door de duur van de observatieperiodes in maanden.
Tot 11 maanden
Percentage met Icatibant behandelde HAE-aanvallen onder alle HAE-aanvallen
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
Tot 11 maanden
Aantal HAE-aanvallen gecategoriseerd op basis van de Icatibant-administratie in één enkele aanval
Tijdsspanne: Tot 11 maanden
Het aantal icatibant-toedieningen in een enkele aanval wordt gerapporteerd als geen, één of twee keer.
Tot 11 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-667-4004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's verplichting tot het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's zullen worden aangeboden in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen, en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD uit in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren