Romiplostim N01 i behandling av refraktær kjemoradioterapi-indusert AA

Inkluderingskriterier:

1. Alder ≥ 18 år;
2. Diagnostisert med tilbakevendende/refraktær kjemoradioterapi-indusert aplastisk anemi (AA). Tilbakevendende/refraktær ble definert som pasienter som ikke hadde respons på minst 3 måneders behandling med syklosporin eller trombopoietinreseptoragonister (TPO-RA) som eltrombopag;
3. Minst ett av følgende kriterier må være oppfylt: hemoglobin < 90 g/L, plateletttall < 30×10⁹/L, neutrofilttall < 1,0×10⁹/L;
4. Baseline lever- og nyrefunksjoner <2× øvre normalgrense (ULN);
5. Uten aktiv infeksjon som ikke kan kontrolleres med standardbehandling;
6. Har signert informert samtykke;
7. ECOG-score ≤ 2;

Ekskluderingskriterier:

1. Har andre primære eller sekundære benmargsviktssykdommer (BMF), som Fanconis anemi, medfødt keratiniseringsforstyrrelse, etc.;
2. Med tegn på klonale hematologiske benmargssykdommer (MDS, AML) i cytogenetikk;
3. PNH-klone ≥ 50%;
4. Har mottatt HSCT før inkludering;
5. Har mottatt ATG-behandling før inkludering;
6. Alvorlig blødning eller infeksjon som ikke kan kontrolleres med standardbehandling;
7. Allergisk eller intolerante overfor romiplostim N01;
8. Aktive infeksjoner med HIV, HCV eller HBV, levercirrose eller portalt hypertensjon;
9. Historie med maligne svulster innen 5 år;
10. Historie med arteriell eller venøs trombose;
11. Gravide eller ammende pasienter;
12. Deltatt i andre kliniske studier innen 3 måneder.