Romiplostim N01 bij de behandeling van refractaire chemoradiotherapie-geïnduceerde AA

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 18 jaar;
2. Gediagnosticeerd met recidiverende/refractaire chemoradiotherapie-geïnduceerde aplastische anemie (AA). Recidiverend/refractair werd gedefinieerd als patiënten die geen respons hadden op ten minste 3 maanden cyclosporine of trombopoëtine receptoragonisten (TPO-RA's) zoals eltrombopag;
3. Ten minste aan één van de volgende voorwaarden moet worden voldaan: hemoglobine < 90 g/L, trombocytenaantal < 30×10⁹/L, neutrofielenaantal < 1,0×10⁹/L;
4. Met basisfuncties van lever en nieren <2x de bovengrens van normaal (ULN);
5. Zonder actieve infectie die niet onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling;
6. Ondertekend geïnformeerde toestemmingsformulier;
7. ECOG-score ≤ 2;

Exclusiecriteria:

1. Had andere primaire of secundaire beenmergfalen (BMF) aandoeningen, zoals Fanconi-anemie, aangeboren keratinevormingsstoornis, etc.;
2. Met bewijs van clonale hematologische beenmergaandoeningen (MDS, AML) in cytogenetica;
3. PNH-kloon ≥ 50%;
4. Onderging HSCT voor inclusie;
5. Onderging ATG-behandeling voor inclusie;
6. Ernstige bloeding of infectie die niet onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling;
7. Allergisch of intolerant voor romiplostim N01;
8. Actieve infecties met HIV, HCV of HBV, levercirrose of portale hypertensie
9. Geschiedenis van kwaadaardige tumoren binnen 5 jaar;
10. Geschiedenis van arteriële of veneuze trombose;
11. Zwangere of lacterende patiënten;
12. Deelgenomen aan andere klinische onderzoeken binnen 3 maanden.