Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clinical Trials on Karnitin Palmitoyltransferase II-mangel, myopatisk in Belgium

Totalt 3 resultater

Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere

Rekruttering

Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening

Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold

Belgia
Genzyme, a Sanofi Company

Fullført

Sikkerhet og effektevaluering av gjentatt neoGAA-dosering hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom.

Pompes sykdom | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD II) | Syremaltase-mangel

Forente stater, Belgia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederland, Storbritannia
Genzyme, a Sanofi Company

Rekruttering

Pompe graviditetsunderregister

Pompes sykdom (sen debut) | Glykogenlagringssykdom Type II (GSD-II) | Glykogenese 2 Acid Maltase-mangel

Kroatia, Forente stater, Italia, Belgia, Tsjekkia

3

Abonnere