Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektevaluering av gjentatt neoGAA-dosering hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom.

22. mars 2023 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen, multisenter, multinasjonal, stigende dosestudie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og eksplorativ effekt av gjentatte annenhver uke infusjoner av neoGAA hos naive og alglukosidase alfa-behandlede sent-debuterende Pompe-sykdomspasienter.

Hovedmål:

For å evaluere sikkerheten og toleransen til neoGAA hos behandlingsnaive og alglukosidase alfa-behandlede pasienter med sent oppstått Pompes sykdom.

Sekundært mål:

For å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken til neoGAA i behandlingsnaive og alglukosidase alfa-behandlede sent-debuterende Pompes sykdomspasienter.

For å evaluere effekten av neoGAA på utforskende effektendepunkter hos behandlingsnaive og alglukosidase alfa-behandlede sent-debuterende Pompes sykdomspasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Screening: innen 90 dager Behandlingsperiode: 24 uker (inkludert 13 to-ukentlige infusjoner) Evalueringsbesøk etter behandling: 2 uker etter siste neoGAA-infusjon (ved uke 27) Slutt på studiebesøk: 4 uker etter siste neoGAA-infusjon (ved uke 29) ) Total varighet: ca. 41 uker

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Frankrike, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Tyskland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Investigational Site Number 276002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

For både gruppe 1 og gruppe 2:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med bekreftet syre-α-glukosidase (GAA) enzymmangel fra en hvilken som helst vevskilde og/eller bekreftet GAA-genmutasjon og uten kjent hjertehypertrofi.
  • Pasienten er villig og i stand til å gi signert informert samtykke
  • Pasienten er i stand til å bevege seg 50 meter (ca. 160 fot) uten å stoppe og uten hjelpemiddel. Det er hensiktsmessig å bruke hjelpemidler for ambulasjon i samfunnet.
  • Pasienten har en forsert vitalkapasitet (FVC) i oppreist stilling på ≥50 % anslått.
  • Pasienten, hvis kvinne og i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest [urin beta-humant koriongonadotropin (β-hCG)] ved baseline.

Kun gruppe 2 pasienter:

- Pasienten har tidligere vært behandlet med alglukosidase alfa i minst 9 måneder.

Ekskluderingskriterier:

For både gruppe 1 og gruppe 2:

  • Pasienten er rullestolavhengig.
  • Pasienten trenger invasiv ventilasjon (ikke-invasiv ventilasjon er tillatt).
  • Pasienten deltar i en annen klinisk studie som bruker undersøkelsesbehandling.
  • Pasienten, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien.
  • Pasienten har klinisk signifikant organisk sykdom (med unntak av symptomer relatert til Pompes sykdom), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, lunge-, nevrologisk eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig interkurrent sykdom eller formildende omstendighet som etter oppfatningen av etterforskeren, utelukker deltakelse i studien eller reduserer potensielt overlevelse.
  • Pasienten kan ikke sendes til MR-undersøkelse på grunn av en formell kontraindikasjon som pacemaker, implanterte ferromagnetiske metaller, angstlidelse, etc.

Kun gruppe 1:

- Pasienten har tidligere hatt behandling med alglukosidase alfa eller annen enzymerstatningsterapi (ERT) for Pompes sykdom.

Kun gruppe 2:

- Pasienten har høy risiko for en alvorlig allergisk reaksjon på neoGAA (dvs. tidligere moderat til alvorlig anafylaktisk reaksjon på alglukosidase alfa og/eller pasienten har immunglobulin (Ig) E-antistoffer mot alglukosidase alfa, og/eller en historie med vedvarende høye immunglobulin G (IgG) antistofftitere mot alglukosidase alfa som etter etterforskerens mening tyder på høy risiko for en allergisk reaksjon på neoGAA).

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 1 - 5 mg
Intravenøs infusjon av 5 mg neoGAA til behandlingsnaive sent debuterende Pompes sykdomspasienter annenhver uke i totalt 24 uker
Legemiddel: GZ402666
Farmasøytisk form:lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs
Eksperimentell: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 1 - 10 mg
Intravenøs infusjon av 10 mg neoGAA til behandlingsnaive pasienter med sent debuterende Pompes sykdom en gang annenhver uke i totalt 24 uker.
Legemiddel: GZ402666
Farmasøytisk form:lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs
Eksperimentell: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 1 - 20 mg
Intravenøs infusjon av 20 mg neoGAA til behandlingsnaive pasienter med sent debut av Pompes sykdom en gang annenhver uke i totalt 24 uker.
Legemiddel: GZ402666
Farmasøytisk form:lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs
Eksperimentell: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 2 - 5 mg
Intravenøs infusjon av 5 mg neoGAA en gang annenhver uke i totalt 24 uker til pasienter med Pompes sykdom med sent debut tidligere behandlet med alglukosid alfa.
Legemiddel: GZ402666
Farmasøytisk form:lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs
Eksperimentell: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 2 - 10 mg
Intravenøs infusjon av 10 mg neoGAA en gang annenhver uke i totalt 24 uker til pasienter med Pompes sykdom med sent debut tidligere behandlet med alglukosid alfa.
Legemiddel: GZ402666
Farmasøytisk form:lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs
Eksperimentell: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 2 - 20 mg
Intravenøs infusjon av 20 mg neoGAA en gang annenhver uke i totalt 24 uker til pasienter med Pompes sykdom med sent debut tidligere behandlet med alglukosid alfa.
Legemiddel: GZ402666
Farmasøytisk form:lyofilisert pulver rekonstituert for infusjon Administrasjonsvei: intravenøs

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: screening/baseline til uke 25
screening/baseline til uke 25
Laboratorievurderinger inkludert hematologi, biokjemi og urinanalyse
Tidsramme: screening/baseline til uke 25
screening/baseline til uke 25
Livstegn
Tidsramme: screening/baseline til uke 25
screening/baseline til uke 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Elektrokardiogram
Tidsramme: screening/baseline, uke 1, uke 13, uke 25
screening/baseline, uke 1, uke 13, uke 25
Immunogenisitetsvurderinger
Tidsramme: screening/baseline til uke 29
screening/baseline til uke 29
Cmax
Tidsramme: Uke 1, Uke 13, Uke 25
Uke 1, Uke 13, Uke 25
AUC
Tidsramme: Uke 1, Uke 13, Uke 25
Uke 1, Uke 13, Uke 25
t1/2
Tidsramme: Uke 1, Uke 13, Uke 25
Uke 1, Uke 13, Uke 25
Innhold av glykogen i skjelettmuskulaturen
Tidsramme: screening/baseline, uke 27
screening/baseline, uke 27
Magnetisk resonansbilder i skjelettmuskulaturen for kvalitative og kvantitative muskeldegenerative vurderinger.
Tidsramme: screening/baseline, uke 27
screening/baseline, uke 27
Urin Hex4
Tidsramme: screening/baseline til uke 25
screening/baseline til uke 25
Funksjonsvurderinger inkludert 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: screening/baseline, uke 13, uke 25
Funksjonell vurdering inkluderer - endepunkter for lungefunksjonstesting (PFT), gang, trapper, Gower's Maneuver, Stol (GSGC), Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88), Quick Motor Function Test (QMFT), håndholdt dynamometertesting, Pediatrisk livskvalitetsinventar Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL)
screening/baseline, uke 13, uke 25
Livskvalitetsvurderinger
Tidsramme: screening/baseline, uke 13, uke 25
screening/baseline, uke 13, uke 25

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

25. februar 2015

Studiet fullført (Faktiske)

25. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

12. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1144-7725 (Annen identifikator: (UTN))

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere