Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Padaczka nieobecności w dzieciństwie Rx PK-PD-Pharmacogenetics Study

18 września 2020 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Celem tego badania jest określenie najlepszego początkowego leczenia padaczki nieświadomości u dzieci.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Padaczka nieobecności w dzieciństwie (CAE) jest powszechnym zespołem padaczki pediatrycznej, który dotyka 10 do 15 procent wszystkich dzieci z padaczką. Osoby z CAE mają krótkie napady wpatrywania się, które pojawiają się nagle, nieprzewidywalnie i często w ciągu dnia. Napady te upośledzają zdolność dzieci do nauki i zabawy oraz prowadzą do wyższych wskaźników urazów.

Istnieje wiele leków stosowanych w leczeniu napadów padaczkowych, ale tylko trzy z nich są zwykle stosowane jako pierwsze leczenie dzieci z CAE: etosuksymid, lamotrygina i kwas walproinowy. Celem tego badania jest określenie, który z tych 3 leków jest najlepszym lekiem pierwszego wyboru w leczeniu dzieci z CAE.

Około 439 dzieci, rekrutowanych w ciągu 3 lat w 32 ośrodkach medycznych w USA, weźmie udział w tym 5-letnim badaniu. Uczestnikom losowo zostanie przydzielony jeden z 3 powszechnie stosowanych leków CAE – etosuksymid, lamotrygina lub kwas walproinowy – i będą oni regularnie odwiedzać klinikę co 1–3 miesiące przez około 2 lata. Podczas wizyt uczestnicy będą poddawani regularnym testom, aby określić, czy lek działa, obserwować działania niepożądane i pomóc naukowcom dowiedzieć się więcej o reakcjach na te leki. Ponadto naukowcy mają nadzieję na opracowanie metod, które w przyszłości będą mogły pomóc w wyborze najlepszego leku dla każdej osoby, u której zdiagnozowano CAE.

Badanie obejmie również badania farmakokinetyczne i farmakogenetyczne. Farmakokinetyka to nauka o tym, jak organizm wchłania, rozprowadza, metabolizuje i wydala leki. Farmakogenetyka to nauka o genetycznych uwarunkowaniach odpowiedzi na leki. Wiedza zdobyta podczas tego badania może prowadzić do zindywidualizowanego leczenia dzieci z CAE, a także może być korzystna w przypadku innych zaburzeń napadowych u dzieci i dorosłych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

453

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • The Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California at San Diego
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Children's Hospital of Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center, Manhattan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Children's Hospital, Inc., PCTI
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • LeBonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah/Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughter (Monarch Medical Research)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105-0371
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201-1997
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie: Rozpoznanie kliniczne padaczki nieświadomości wieku dziecięcego zgodne z propozycją Międzynarodowej Ligi przeciw Padaczce w sprawie poprawionej klasyfikacji padaczek i zespołów padaczkowych (3).
  • EEG: Międzynapadowe EEG wykazujące obustronne, synchroniczne, symetryczne fale szczytowe o częstotliwości około 3 Hz na normalnym tle z co najmniej jednym impulsem trwającym >/= (większym lub równym) 3 sekundom.
  • Wiek > 2,5 roku i < 13 lat w momencie włączenia do badania.
  • Masa ciała >/= (większa lub równa) 10 kilogramów.
  • Wskaźnik masy ciała: BMI dla wieku =/< 99 percentyl (na podstawie CDC BMI dla krzywych wzrostu wieku dla chłopców/dziewcząt [http://www.cdc.gov/growthcharts], Załącznik 1).
  • Wątrobiany:
  • AST/ALT < 2,5-krotność górnej granicy normy
  • Bilirubina całkowita < 1,5-krotność górnej granicy normy.
  • Hematologiczny:
  • Bezwzględna liczba neutrofilów >/= (większa lub równa) 1500/mm3.
  • Płytki >/= (większe lub równe) 120 000 /mm3.
  • Kobiety muszą być w okresie przedmiesiączkowym w momencie rejestracji i muszą być chętne do praktykowania abstynencji przez czas trwania badania.
  • Rodzic/opiekun prawny chętny do podpisania świadomej zgody zatwierdzonej przez IRB.
  • Zgoda podmiotu (w stosownych przypadkach i zgodnie z zaleceniami lokalnego IRB).

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie CAE lekami przeciwpadaczkowymi (LPP) przez okres dłuższy niż 7 dni przed randomizacją.
  • Historia poważnej choroby psychicznej (np. psychoza, duża depresja).
  • Historia autyzmu lub całościowego zaburzenia rozwoju.
  • Historia napadów niegorączkowych innych niż typowe napady nieświadomości. Obejmuje to historię bezgorączkowego uogólnionego napadu toniczno-klonicznego.
  • Kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe zgodne z rozpoznaniem młodzieńczej padaczki nieświadomości lub młodzieńczej padaczki mioklonicznej, zgodnie z propozycją Międzynarodowej Ligi przeciw Padaczce w sprawie zmienionej klasyfikacji padaczek i zespołów padaczkowych (3).
  • Historia niedawnej lub obecnej istotnej lub medycznej choroby, tj. układu sercowo-naczyniowego, wątroby, nerek, ginekologicznej, mięśniowo-szkieletowej, metabolicznej lub endokrynologicznej.
  • Historia ciężkiej reakcji dermatologicznej (np. Stevensa-Johnsona, martwicy toksycznego oddzielania się naskórka) na leki.
  • Od uczestnika lub rodzica/opiekuna prawnego można nie oczekiwać, że spełnią warunki badania lub je ukończą.
  • Udział w badaniu badanego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Stosowanie ogólnoustrojowych środków antykoncepcyjnych z dowolnego wskazania, w tym z trądzikiem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Etosuksymid

Etosuksymid

Częstotliwość i czas trwania: dwa razy dziennie, codziennie przez cały czas trwania badanego leku

Forma: Zastosowano dwie postaci (rzeczywista zastosowana postać była zależna od masy ciała pacjenta i zdolności połykania): kapsułki 250 mg Zarontin LUB syrop Zarontin 250 mg/5 ml

Dawkowanie: Etosuksymid miareczkowano w ustalonych z góry przyrostach co 1-2 tygodnie podczas 16-tygodniowego okresu miareczkowania. Miareczkowanie kontynuowano do momentu, gdy pacjent: a) osiągnął wolne od napadów według kryteriów klinicznych i EEG, b) osiągnął maksymalną dozwoloną dawkę badanego leku, c) osiągnął maksymalną tolerowaną dawkę lub d) rozwinął kryteria wyjścia z dawki (niepowodzenie leczenia), w zależności od tego, co nastąpiło Pierwszy. Maksymalna dopuszczalna dawka: 60 mg/kg/dobę lub 2000 mg/dobę (w zależności od tego, która z tych wartości jest niższa)
Lek: Etosuksymid
Etosuksymid jest powszechnym lekiem na padaczkę nieświadomości u dzieci.
Inne nazwy:
  • Zarontin
Aktywny komparator: Lamotrygina

Lamotrygina

Częstotliwość i czas trwania: dwa razy dziennie, codziennie przez cały czas trwania badanego leku

Preparat: Stosowano trzy preparaty (faktycznie zastosowany preparat był zależny od masy ciała pacjenta): 5 mg Lamictal tabletki do rozgryzania i żucia LUB 25 mg Lamictal tabletki do rozgryzania i żucia LUB 25 mg (tabletki Lamictal

Dawkowanie: Lamotryginę miareczkowano we wcześniej ustalonych przyrostach co 1-2 tygodnie podczas 16-tygodniowego okresu miareczkowania. Miareczkowanie kontynuowano do momentu, gdy pacjent: a) osiągnął wolne od napadów według kryteriów klinicznych i EEG, b) osiągnął maksymalną dozwoloną dawkę badanego leku, c) osiągnął maksymalną tolerowaną dawkę lub d) rozwinął kryteria wyjścia z dawki (niepowodzenie leczenia), w zależności od tego, co nastąpiło Pierwszy. Maksymalna dopuszczalna dawka: 12 mg/kg mc./dobę lub 600 mg/dobę (w zależności od tego, która wartość jest niższa).
Lek: Lamotrygina
Lamotrygina jest powszechnym lekiem na padaczkę nieświadomości u dzieci.
Inne nazwy:
  • Lamictal
Aktywny komparator: Kwas walproinowy

Kwas walproinowy

Częstotliwość i czas trwania: dwa razy dziennie, codziennie przez cały czas trwania badanego leku

Preparat: Zastosowano dwa preparaty (faktycznie zastosowany preparat zależał od wagi pacjenta): 250 mg Depakote kapsułki LUB 125 mg Depakote posypka.

Dawkowanie: Depakote miareczkowano w określonych z góry przyrostach co 1-2 tygodnie podczas 16-tygodniowego okresu miareczkowania. Miareczkowanie kontynuowano do momentu, gdy pacjent: a) osiągnął wolne od napadów według kryteriów klinicznych i EEG, b) osiągnął maksymalną dozwoloną dawkę badanego leku, c) osiągnął maksymalną tolerowaną dawkę lub d) rozwinął kryteria wyjścia z dawki (niepowodzenie leczenia), w zależności od tego, co nastąpiło Pierwszy. Maksymalna dopuszczalna dawka: 60 mg/kg mc./dobę lub 3000 mg/dobę (w zależności od tego, która wartość jest niższa)
Lek: Kwas walproinowy
Kwas walproinowy jest powszechnym lekiem na padaczkę nieświadomości u dzieci.
Inne nazwy:
  • Depakote

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników bez niepowodzenia leczenia po 16-20 tygodniach terapii z podwójnie ślepą próbą
Ramy czasowe: Pierwsze 16-20 tygodni podwójnie ślepej terapii
Niepowodzenie leczenia zdefiniowano jako utrzymywanie się napadów nieświadomości w 16 lub 20 tygodniu, uogólniony napad toniczno-kloniczny w dowolnym momencie, nadmierna toksyczność ogólnoustrojowa związana z lekiem, umiarkowanie ciężka wysypka (prawdopodobnie związana z lekiem), zapalenie trzustki lub zwiększenie wskaźnik masy ciała co najmniej 3,0 w stosunku do wartości wyjściowej, toksyczność ograniczająca dawkę po zmniejszeniu pojedynczej dawki lub odstawienie zainicjowane przez rodzica lub lekarza.
Pierwsze 16-20 tygodni podwójnie ślepej terapii

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z deficytem uwagi mierzona indeksem ufności CPT-II i K-CPT
Ramy czasowe: Pierwsze 16-20 tygodni podwójnie ślepej terapii
Wskaźnik ufności wynoszący 0,60 lub wyższy w teście ciągłej sprawności Connersa podczas wizyty w 16 lub 20 tygodniu lub podczas wcześniejszej wizyty, gdy leczenie zostało przerwane (o ile przerwanie miało miejsce co najmniej 1 miesiąc po wizycie wyjściowej i nie było spowodowane do nie do zniesienia zdarzeń niepożądanych). Indeks ufności równy 0,60 odpowiada 60% prawdopodobieństwu, że dziecko ma kliniczny zespół deficytu uwagi.
Pierwsze 16-20 tygodni podwójnie ślepej terapii
Liczba uczestników, u których nie wystąpiło niepowodzenie leczenia po 12 miesiącach terapii podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Pierwsze 12 miesięcy podwójnie ślepej terapii
Niepowodzenie leczenia zdefiniowano jako utrzymywanie się napadów nieświadomości przez 12 miesięcy terapii podwójnie ślepej próby, uogólniony napad toniczno-kloniczny w dowolnym momencie, nadmierna toksyczność ogólnoustrojowa związana z lekiem, umiarkowanie ciężka wysypka (prawdopodobnie związana z lekiem), zapalenie trzustki lub zwiększenie wskaźnik masy ciała co najmniej 3,0 w stosunku do wartości początkowej, toksyczność ograniczająca dawkę po pojedynczej modyfikacji dawki w dół lub odstawienie zainicjowane przez rodzica lub lekarza.
Pierwsze 12 miesięcy podwójnie ślepej terapii

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Tracy A. Glauser, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Główny śledczy: Peter Adamson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Avital Cnaan, PhD, Children's National Research Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2004

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2004

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lipca 2004

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • U01NS045911 (Grant/umowa NIH USA)
  • U01NS045803 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj