Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Absence v dětství Epilepsie Rx PK-PD-Pharmacogenetics Study

18. září 2020 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Účelem této studie je určit nejlepší počáteční léčbu dětské absence epilepsie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská absence epilepsie (CAE) je běžný dětský epileptický syndrom, který postihuje 10 až 15 procent všech dětí s epilepsií. Jedinci s CAE mají krátké záchvaty upřeného pohledu, které se objevují náhle, nepředvídatelně a často během dne. Tyto záchvaty zhoršují schopnost dětí učit se a hrát si a vedou k vyšší míře zranění.

Existuje mnoho léků používaných k léčbě záchvatů, ale pouze 3 se obecně používají jako první léčba pro děti s CAE: ethosuximid, lamotrigin a kyselina valproová. Cílem této studie je určit, který z těchto 3 léků je nejlepší první volbou jako léčba pro děti s CAE.

Této pětileté studie se zúčastní přibližně 439 dětí přijatých během 3 let ve 32 lékařských centrech v USA. Účastníkům bude náhodně podávána jedna ze 3 běžných metod léčby CAE – etosuximid, lamotrigin nebo kyselina valproová – a budou pravidelně navštěvovat kliniku každé 1 až 3 měsíce po dobu přibližně 2 let. Během návštěv budou účastníci pravidelně testovat, aby zjistili, zda lék funguje, aby sledovali vedlejší účinky a pomohli výzkumníkům dozvědět se více o reakcích na tyto léky. Kromě toho vědci doufají, že vyvinou metody, které mohou být v budoucnu použity, aby pomohly vybrat nejlepší lék pro každého jedince s diagnózou CAE.

Součástí studie bude také farmakokinetický a farmakogenetický výzkum. Farmakokinetika je studie o tom, jak tělo absorbuje, distribuuje, metabolizuje a vylučuje léky. Farmakogenetika je studium genetických determinant odpovědi na léky. Poznatky získané z této studie mohou vést k individualizované léčbě dětí s CAE a mohou být přínosné i pro jiné záchvatové poruchy u dětí a dospělých.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

453

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • The Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California at San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Children's Hospital of Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center, Manhattan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Children's Hospital, Inc., PCTI
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • LeBonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah/Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughter (Monarch Medical Research)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105-0371
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201-1997
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza: Klinická diagnostika dětské absenční epilepsie v souladu s návrhem Mezinárodní ligy proti epilepsii pro revidovanou klasifikaci epilepsií a epileptických syndromů (3).
  • EEG: Interiktální EEG demonstrující bilaterální synchronní symetrické přibližně 3 Hz vrcholové vlny na normálním pozadí s alespoň jedním výbuchem trvajícím >/= (větší než nebo rovný) 3 sekundám.
  • Věk > 2,5 roku a < 13 let při vstupu do studia.
  • Tělesná hmotnost >/= (vyšší nebo rovna) 10 kilogramů.
  • Index tělesné hmotnosti: BMI pro věk =/< 99. percentil (na základě CDC BMI pro křivky růstu věku pro chlapce/dívky [http://www.cdc.gov/growthcharts], Dodatek 1).
  • Jaterní:
  • AST/ALT < 2,5násobek horní hranice normálu
  • Celkový bilirubin < 1,5násobek horní hranice normy.
  • Hematologické:
  • Absolutní počet neutrofilů >/= (vyšší nebo roven) 1500/mm3.
  • Krevní destičky >/= (větší nebo rovno) 120 000 /mm3.
  • Ženské subjekty musí být v době zápisu premenarchální a musí být ochotny praktikovat abstinenci po dobu trvání studia.
  • Rodiče/zákonní zástupci ochotní podepsat informovaný souhlas schválený IRB.
  • Souhlas subjektu (pokud je to vhodné a podle diktátu místního IRB).

Kritéria vyloučení:

  • Léčba CAE léky proti záchvatům (AED) po dobu delší než 7 dní před randomizací.
  • Závažné psychiatrické onemocnění v anamnéze (např. psychóza, velká deprese).
  • Anamnéza autismu nebo pervazivní vývojové poruchy.
  • Nefebrilní křeče v anamnéze jiné než typické nepřítomné křeče. To zahrnuje anamnézu afebrilního generalizovaného tonicko-klonického záchvatu.
  • Klinické příznaky a symptomy odpovídající diagnóze juvenilní absenční epilepsie nebo juvenilní myoklonické epilepsie, jak ji uvádí Mezinárodní liga proti epilepsii Návrh revidované klasifikace epilepsií a epileptických syndromů (3).
  • Anamnéza nedávného nebo současného závažného nebo lékařského onemocnění, tj. kardiovaskulárního, jaterního, ledvinového, gynekologického, muskuloskeletálního, metabolického nebo endokrinního onemocnění.
  • Závažná dermatologická reakce v anamnéze (např. Stevens Johnson, toxická nekróza epidermolýzy) na léky.
  • Od subjektu nebo rodiče/zákonného zástupce nelze rozumně očekávat, že bude v souladu se studií nebo ji dokončí.
  • Účast na hodnocení zkoumaného léku nebo zařízení během 30 dnů před screeningem.
  • Použití systémové antikoncepce pro jakoukoli indikaci, včetně akné.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Etosuximid

etosuximid

Frekvence a trvání: dvakrát denně, každý den po dobu trvání studijní léčby

Formulace: Byly použity dvě formulace (skutečná použitá formulace závisela na hmotnosti pacienta a schopnosti polykat): 250 mg Zarontin kapsle NEBO 250 mg/5 ml Zarontin sirup

Dávkování: Ethosuximid byl titrován v předem stanovených přírůstcích každé 1-2 týdny během 16týdenního období titrace. Titrace pokračovala, dokud pacient a) nedosáhl bez záchvatů podle klinických a EEG kritérií, b) nedosáhl maximální povolené dávky studovaného léku, c) nedosáhl maximální tolerované dávky nebo d) nevyvinul kritéria pro ukončení léčby (selhání léčby), podle toho, co nastalo První. Maximální povolená dávka: 60 mg/kg/den nebo 2000 mg/den (podle toho, co bylo nižší)
Lék: Etosuximid
Ethosuximid je běžná léčba dětské absenční epilepsie.
Ostatní jména:
  • Zarontin
Aktivní komparátor: Lamotrigin

Lamotrigin

Frekvence a trvání: dvakrát denně, každý den po dobu trvání studijní léčby

Formulace: Byly použity tři formulace (skutečná použitá formulace byla závislá na hmotnosti pacienta): 5 mg Lamictal žvýkací tablety NEBO 25 mg Lamictal žvýkací tablety NEBO 25 mg (Lamictal tablety

Dávkování: Lamotrigin byl titrován v předem stanovených přírůstcích každé 1-2 týdny během 16týdenního období titrace. Titrace pokračovala, dokud pacient a) nedosáhl bez záchvatů podle klinických a EEG kritérií, b) nedosáhl maximální povolené dávky studovaného léku, c) nedosáhl maximální tolerované dávky nebo d) nevyvinul kritéria pro ukončení léčby (selhání léčby), podle toho, co nastalo První. Maximální povolená dávka: 12 mg/kg/den nebo 600 mg/den (podle toho, co bylo nižší).
Lék: Lamotrigin
Lamotrigin je běžná léčba dětské absenční epilepsie.
Ostatní jména:
  • Lamictal
Aktivní komparátor: Kyselina valproová

Kyselina valproová

Frekvence a trvání: dvakrát denně, každý den po dobu trvání studijní léčby

Formulace: Byly použity dvě formulace (skutečná použitá formulace byla závislá na hmotnosti pacienta): 250 mg kapsle Depakote NEBO 125 mg postřiky Depakote.

Dávkování: Depakote byl titrován v předem stanovených přírůstcích každé 1-2 týdny během 16týdenního období titrace. Titrace pokračovala, dokud pacient a) nedosáhl bez záchvatů podle klinických a EEG kritérií, b) nedosáhl maximální povolené dávky studovaného léku, c) nedosáhl maximální tolerované dávky nebo d) nevyvinul kritéria pro ukončení léčby (selhání léčby), podle toho, co nastalo První. Maximální povolená dávka: 60 mg/kg/den nebo 3000 mg/den (podle toho, co bylo nižší)
Lék: Kyselina valproová
Kyselina valproová je běžnou léčbou dětské absenční epilepsie.
Ostatní jména:
  • Depakote

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s osvobozením od selhání léčby po 16–20 týdnech dvojitě slepé terapie
Časové okno: Prvních 16-20 týdnů dvojitě zaslepené terapie
Selhání léčby bylo definováno jako přetrvávání absenčních záchvatů v týdnu 16 nebo 20, generalizovaný tonicko-klonický záchvat kdykoli, nadměrná systémová toxicita související s lékem, středně závažná vyrážka (pravděpodobně související s lékem), pankreatitida nebo zvýšení index tělesné hmotnosti alespoň 3,0 od výchozí hodnoty, toxicita omezující dávku po jednorázové úpravě dávky směrem dolů nebo vysazení zahájené rodičem nebo lékařem.
Prvních 16-20 týdnů dvojitě zaslepené terapie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s deficitem pozornosti měřený indexem důvěry CPT-II a K-CPT
Časové okno: Prvních 16-20 týdnů dvojitě zaslepené terapie
Index spolehlivosti 0,60 nebo vyšší na Connersově testu kontinuálního výkonu při návštěvě v 16 nebo 20 týdnech nebo při dřívější návštěvě, když byla léčba přerušena (pokud k přerušení došlo 1 měsíc nebo déle po základní návštěvě a nebylo splatné). k nepřípustným nežádoucím účinkům). Index spolehlivosti 0,60 odpovídá 60% pravděpodobnosti, že dítě má klinickou poruchu pozornosti.
Prvních 16-20 týdnů dvojitě zaslepené terapie
Počet účastníků s osvobozením od selhání léčby po 12 měsících dvojitě slepé terapie
Časové okno: Prvních 12 měsíců dvojitě zaslepené terapie
Selhání léčby bylo definováno jako přetrvávání absenčních záchvatů po 12 měsících dvojitě zaslepené terapie, generalizovaný tonicko-klonický záchvat kdykoli, nadměrná systémová toxicita související s lékem, středně závažná vyrážka (pravděpodobně související s lékem), pankreatitida nebo zvýšení index tělesné hmotnosti alespoň 3,0 od výchozí hodnoty, toxicita omezující dávku po jednorázové úpravě dávky směrem dolů nebo vysazení zahájené rodičem nebo lékařem.
Prvních 12 měsíců dvojitě zaslepené terapie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tracy A. Glauser, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Vrchní vyšetřovatel: Peter Adamson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Avital Cnaan, PhD, Children's National Research Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. července 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2004

První zveřejněno (Odhad)

27. července 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • U01NS045911 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01NS045803 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Etosuximid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit