Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Childhood Absence Epilepsi Rx PK-PD-Farmacogenetics Study

18. september 2020 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den bedste indledende behandling for absence epilepsi hos børn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Childhood absence epilepsi (CAE) er et almindeligt pædiatrisk epilepsisyndrom, der rammer 10 til 15 procent af alle børn med epilepsi. Personer med CAE har korte stirrende anfald, der opstår pludseligt, uforudsigeligt og ofte i løbet af dagen. Disse anfald forringer børns evne til at lære og lege og fører til højere skadesrater.

Der er mange lægemidler, der bruges til at behandle anfald, men kun 3 bruges generelt som den første behandling til børn med CAE: ethosuximid, lamotrigin og valproinsyre. Målet med denne undersøgelse er at afgøre, hvilken af ​​disse 3 lægemidler der er det bedste førstevalg til behandling af børn med CAE.

Cirka 439 børn, rekrutteret over en 3-årig periode på 32 medicinske centre i USA, vil deltage i denne 5-årige undersøgelse. Deltagerne vil blive tilfældigt givet en af ​​de 3 almindelige CAE-behandlinger - ethosuximid, lamotrigin eller valproinsyre - og vil aflægge regelmæssige besøg på en klinik hver 1. til 3. måned i cirka 2 år. Under besøgene vil deltagerne gennemgå regelmæssige tests for at afgøre, om medicinen virker, for at holde øje med bivirkninger og for at hjælpe forskere med at lære mere om reaktionerne på disse lægemidler. Derudover håber forskerne at udvikle metoder, der kan bruges i fremtiden til at hjælpe med at vælge den bedste medicin til hver enkelt diagnosticeret med CAE.

Også inkluderet i undersøgelsen vil være farmakokinetik og farmakogenetik forskning. Farmakokinetik er studiet af, hvordan kroppen absorberer, distribuerer, metaboliserer og udskiller lægemidler. Farmakogenetik er studiet af genetiske determinanter for responsen på lægemidler. Viden opnået fra denne undersøgelse kan føre til individualiseret behandling for børn med CAE og kan også være gavnlig for andre pædiatriske og voksne anfaldslidelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

453

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • The Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California at San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Children's Hospital of Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center, Manhattan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Children's Hospital, Inc., PCTI
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • LeBonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah/Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughter (Monarch Medical Research)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105-0371
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201-1997
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose: Klinisk diagnose af Childhood Absence Epilepsy i overensstemmelse med International League against Epilepsy Proposal for Revised Classification of Epilepsies and Epileptic Syndromes (3).
  • EEG: Interiktalt EEG, der viser bilaterale synkrone symmetriske omtrentlige 3 Hz spidsbølger på en normal baggrund med mindst én burst, der varer >/= (større end eller lig med) 3 sekunder.
  • Alder > 2,5 år og < 13 år ved studiestart.
  • Kropsvægt >/= (større end eller lig med) 10 kg.
  • Body Mass Index: BMI for alder =/< 99. percentil (baseret på CDC BMI for aldersvækstkurver for drenge/piger [http://www.cdc.gov/growthcharts], Bilag 1).
  • Hepatisk:
  • AST/ALT < 2,5 gange den øvre normalgrænse
  • Total bilirubin < 1,5 gange den øvre normalgrænse.
  • Hæmatologisk:
  • Absolut neutrofiltal >/= (større end eller lig med) 1500/mm3.
  • Blodplader >/= (større end eller lig med) 120.000 /mm3.
  • Kvindelige forsøgspersoner skal være præmenarkalske på indskrivningstidspunktet og skal være villige til at praktisere afholdenhed i hele studiets varighed.
  • Forældre/værge, der er villige til at underskrive et IRB godkendt informeret samtykke.
  • Emnets samtykke (når det er relevant og som dikteret af lokal IRB).

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling af CAE med anti-anfaldsmedicin (AED) i en periode på mere end 7 dage før randomisering.
  • Anamnese med en større psykiatrisk sygdom (f.eks. psykose, svær depression).
  • Historie med autisme eller gennemgribende udviklingsforstyrrelse.
  • Anamnese med andre ikke-feberkramper end typiske absence-anfald. Dette inkluderer en historie med et afebrilt generaliseret tonisk klonisk anfald.
  • Kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med en diagnose af juvenil absence epilepsi eller juvenil myoklonisk epilepsi som afgrænset af International League against Epilepsy Proposal for Revised Classification of Epilepsies and Epileptic Syndromes (3).
  • Anamnese med nylig eller nuværende betydelig eller medicinsk sygdom, dvs. kardiovaskulær, hepatisk, nyre, gynækologisk, muskuloskeletal, metabolisk eller endokrin.
  • Anamnese med en alvorlig dermatologisk reaktion (f.eks. Stevens Johnson, toksisk epidermolyse-nekrose) på medicin.
  • Forsøgsperson eller forælder/værge forventes muligvis ikke med rimelighed at være i overensstemmelse med eller fuldføre undersøgelsen.
  • Deltagelse i et forsøg med et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før screening.
  • Brug af systemisk prævention til enhver indikation, herunder acne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Ethosuximid

Ethosuximid

Hyppighed og varighed: to gange om dagen, hver dag i hele undersøgelsesbehandlingens varighed

Formulering: Der blev brugt to formuleringer (den faktisk anvendte formulering var afhængig af patientens vægt og evne til at synke): 250 mg Zarontin kapsler ELLER 250 mg/5 ml Zarontin sirup

Dosering: Ethosuximid blev titreret i forudbestemte trin hver 1.-2. uge i løbet af en 16-ugers titreringsperiode. Titreringen fortsatte, indtil patienten a) opnåede anfaldsfrihed ved kliniske kriterier og EEG-kriterier, b) nåede den maksimalt tilladte dosis af undersøgelseslægemidlet, c) nåede den maksimalt tolererede dosis, eller d) udviklede dosisafsluttende kriterier (behandlingssvigt), alt efter hvad der kom. først. Maksimal tilladt dosis: 60 mg/kg/dag eller 2000 mg/dag (alt efter hvad der var lavere)
Medicin: Ethosuximid
Ethosuximid er en almindelig behandling for absence epilepsi hos børn.
Andre navne:
  • Zarontin
Aktiv komparator: Lamotrigin

Lamotrigin

Hyppighed og varighed: to gange om dagen, hver dag i hele undersøgelsesbehandlingens varighed

Formulering: Der blev brugt tre formuleringer (den faktisk anvendte formulering var afhængig af patientens vægt): 5 mg Lamictal tyggetabletter ELLER 25 mg Lamictal tyggetabletter ELLER 25 mg (Lamictal tabletter

Dosering: Lamotrigin blev titreret i forudbestemte trin hver 1.-2. uge i løbet af en 16-ugers titreringsperiode. Titreringen fortsatte, indtil patienten a) opnåede anfaldsfrihed ved kliniske kriterier og EEG-kriterier, b) nåede den maksimalt tilladte dosis af undersøgelseslægemidlet, c) nåede den maksimalt tolererede dosis, eller d) udviklede dosisafsluttende kriterier (behandlingssvigt), alt efter hvad der kom. først. Maksimal tilladt dosis: 12 mg/kg/dag eller 600 mg/dag (alt efter hvad der var lavere).
Medicin: Lamotrigin
Lamotrigin er en almindelig behandling for absence epilepsi hos børn.
Andre navne:
  • Lamictal
Aktiv komparator: Valproinsyre

Valproinsyre

Hyppighed og varighed: to gange om dagen, hver dag i hele undersøgelsesbehandlingens varighed

Formulering: Der blev anvendt to formuleringer (den faktisk anvendte formulering var afhængig af patientens vægt): 250 mg Depakote-kapsler ELLER 125 mg Depakote-drys.

Dosering: Depakote blev titreret i forudbestemte trin hver 1.-2. uge i løbet af en 16-ugers titreringsperiode. Titreringen fortsatte, indtil patienten a) opnåede anfaldsfrihed ved kliniske kriterier og EEG-kriterier, b) nåede den maksimalt tilladte dosis af undersøgelseslægemidlet, c) nåede den maksimalt tolererede dosis, eller d) udviklede dosisafsluttende kriterier (behandlingssvigt), alt efter hvad der kom. først. Maksimal tilladt dosis: 60 mg/kg/dag eller 3000 mg/dag (alt efter hvad der var lavere)
Medicin: Valproinsyre
Valproinsyre er en almindelig behandling for absence epilepsi hos børn.
Andre navne:
  • Depakote

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med frihed fra behandlingssvigt efter 16-20 ugers dobbeltblind terapi
Tidsramme: Første 16-20 ugers dobbeltblindbehandling
Behandlingssvigt blev defineret som persistens af absence-anfald i uge 16 eller uge 20, et generaliseret tonisk-klonisk anfald på ethvert tidspunkt, overdreven lægemiddelrelateret systemisk toksicitet, et moderat alvorligt udslæt (muligvis lægemiddelrelateret), pancreatitis eller stigning i kropsmasseindeks på mindst 3,0 fra baseline, dosisbegrænsende toksicitet efter en enkelt nedadgående dosisændring eller seponering påbegyndt af forælderen eller lægen.
Første 16-20 ugers dobbeltblindbehandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med opmærksomhedsunderskud målt ved tillidsindekset for CPT-II og K-CPT
Tidsramme: Første 16-20 ugers dobbeltblindbehandling
Et konfidensindeks på 0,60 eller højere på Conners' Continuous Performance Test ved besøget efter 16 eller 20 uger eller ved et tidligere besøg, hvor behandlingen blev afbrudt (så længe seponeringen fandt sted 1 måned eller mere efter baseline-besøget og ikke var forfalden til utålelige bivirkninger). Et konfidensindeks på 0,60 svarer til en 60 % sandsynlighed for, at barnet har en klinisk opmærksomhedsforstyrrelse.
Første 16-20 ugers dobbeltblindbehandling
Antal deltagere med frihed fra behandlingssvigt efter 12 måneders dobbeltblind terapi
Tidsramme: Første 12 måneders dobbeltblindbehandling
Behandlingssvigt blev defineret som persistens af absence-anfald efter 12 måneders dobbeltblind behandling, et generaliseret tonisk-klonisk anfald til enhver tid, overdreven lægemiddelrelateret systemisk toksicitet, et moderat alvorligt udslæt (muligvis lægemiddelrelateret), pancreatitis eller stigning i kropsmasseindekset på mindst 3,0 fra baseline, dosisbegrænsende toksicitet efter en enkelt nedadgående dosisændring eller seponering påbegyndt af forælderen eller lægen.
Første 12 måneders dobbeltblindbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tracy A. Glauser, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
  • Ledende efterforsker: Peter Adamson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: Avital Cnaan, PhD, Children's National Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juli 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2004

Først opslået (Skøn)

27. juli 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. september 2020

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • U01NS045911 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U01NS045803 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ethosuximid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner