Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ludzki inhibitor esterazy C1 (C1-INH) u pacjentów z ostrymi atakami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego brzucha lub twarzy (HAE)

11 marca 2015 zaktualizowane przez: CSL Behring

Koncentrat ludzkiego pasteryzowanego inhibitora esterazy C1 (CE1145) u pacjentów z wrodzonym niedoborem C1-INH i ostrymi napadami HAE brzucha lub twarzy

HAE jest rzadkim zaburzeniem charakteryzującym się czynnościowym niedoborem inhibitora esterazy C1. Ostre napady HAE, jeśli nie są odpowiednio leczone, mogą zagrażać życiu, a nawet prowadzić do zgonu, zwłaszcza w przypadku obrzęku krtani. To badanie kliniczne fazy 2/fazy 3 zostało zaprojektowane w celu dostarczenia klinicznie istotnych danych dotyczących dawkowania, skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dla każdego osobnika leczono i oceniano tylko jeden atak brzucha lub twarzy. Po otrzymaniu leczenia osoby badane były obserwowane przez co najmniej 4 godziny, po czym mogły zostać wypisane z ośrodka badawczego, jeśli zgłosiły początek złagodzenia objawów. Począwszy od 4 godzin po leczeniu, pacjenci, którzy zgłosili niewystarczające złagodzenie objawów lub brak złagodzenia objawów, mogli otrzymać drugą dawkę leczenia metodą podwójnie ślepej próby (zwaną „lekiem ratunkowym”) w następujący sposób: C1-INH 20 j./kg mc. u pacjentów początkowo otrzymujących placebo, C1 -INH 10 j./kg m.c. dla osób otrzymujących początkowo C1-INH 10 j./kg m.c. i placebo dla osób otrzymujących początkowo C1-INH 20 j./kg m.c.

Badanie uznano za udane, jeśli w porównaniu między grupą otrzymującą C1-INH 20 j./kg m.c. a grupą otrzymującą placebo spełnione zostały podstawowe i co najmniej jedno drugorzędowe miary wyników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

126

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Study Site
  • Australia
      • Westmead, Australia
        • Study Site
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Study Site
      • Sofia, Bułgaria
        • Study Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Study Site 1
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Study Site 2
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Study Site 3
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Macedonia, była jugosłowiańska republika
      • Skopje, Macedonia, była jugosłowiańska republika
        • Study Site
  • Polska
      • Grodzisk Mazowiecki, Polska
        • Study Site
      • Krakow, Polska
        • Study Site
  • Republika Czeska
      • Brno, Republika Czeska
        • Study Site
  • Rumunia
      • Tirgu-Mures, Rumunia
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Granada Hills, California, Stany Zjednoczone, 91344
        • Study Site
    • Florida
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Study Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Study Site
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71130
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Study Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55411
        • Study Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68131
        • Study Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
        • Study Site
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stany Zjednoczone, 97401
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57702
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Study Site
    • Washington
      • Bellingham, Washington, Stany Zjednoczone, 98225
        • Study Site
  • Szwecja
      • Goeteborg, Szwecja
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Udokumentowany wrodzony niedobór C1-INH
  • Ostry atak HAE na twarz lub brzuch

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nabyty obrzęk naczynioruchowy
  • Leczenie jakimkolwiek innym badanym lekiem w ciągu ostatnich 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Leczenie dowolnym koncentratem C1-INH w ciągu ostatnich 7 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Biologiczny: Placebo
Pojedyncza aplikacja roztworu soli fizjologicznej równoważna objętości obliczonej dla pacjentów w ramieniu C1-INH 20 j./kg mc.
Inne nazwy:
  • Roztwór soli fizjologicznej
EKSPERYMENTALNY: C1-INH 10 j./kg mc
Dawka 10 jednostek (j.)/kg masy ciała (m.c.).
Biologiczny: Inhibitor esterazy C1
Pojedyncza aplikacja C1-INH podana dożylnie w powolnym wstrzyknięciu lub infuzji z zalecaną szybkością 4 ml/min.
Inne nazwy:
  • Berinert
  • Berinert P
  • CE1145
EKSPERYMENTALNY: C1-INH 20 j./kg mc
Dawka 20 j./kg mc
Biologiczny: Inhibitor esterazy C1
Pojedyncza aplikacja C1-INH podana dożylnie w powolnym wstrzyknięciu lub infuzji z zalecaną szybkością 4 ml/min.
Inne nazwy:
  • Berinert
  • Berinert P
  • CE1145

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do rozpoczęcia łagodzenia objawów ataku HAE
Ramy czasowe: Do 24 godzin po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem
Początek złagodzenia objawów określono na podstawie samooceny podmiotu. Czas do rozpoczęcia łagodzenia objawów ustalono na 24 godziny, jeśli pacjent otrzymał lek doraźny (leki w badaniu zaślepionym, narkotyczne środki przeciwbólowe, leki przeciwwymiotne, otwarte C1-INH lub świeżo mrożone osocze) w dowolnym momencie po rozpoczęciu leczenia w ramach badania, ale przed rozpoczęciem ulgi.
Do 24 godzin po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba osób z nasileniem objawów klinicznych HAE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i od 2 do 4 godzin po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem
Obejmuje każde pogorszenie nasilenia co najmniej 1 z objawów HAE obecnych na początku badania. Rutynowo sprawdzane objawy obejmowały ból, nudności, wymioty, skurcze i biegunkę.
Wartość wyjściowa i od 2 do 4 godzin po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem
Liczba epizodów wymiotów
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem
W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do całkowitego ustąpienia wszystkich objawów HAE, w tym bólu
Ramy czasowe: Do 24 godzin po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem
Całkowite ustąpienie objawów określono na podstawie samooceny pacjenta.
Do 24 godzin po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem
Liczba pacjentów otrzymujących badany lek ratunkowy
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem
W ciągu 4 godzin od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2007

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

31 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CE1145_3001
  • 2004-001186-17 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj